Natalizumabe na Miosite por Corpos de Inclusão (IBM) (IBM-NAT)
Estudo Piloto do Natalizumabe no Tratamento de Pacientes com Miosite por Corpos de Inclusão
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de fase I aberto, não controlado por placebo, que avalia a segurança e a eficácia do natalizumabe em pacientes com IBM. Biópsias musculares pré e pós-tratamento, incluindo medidas do grau de inflamação, bem como os tipos de células inflamatórias, serão medidas. Os investigadores também avaliarão a qualidade de vida, a pontuação de classificação funcional da miosite do corpo de inclusão (IBM-FRS) e a impressão global de mudança do paciente e do médico. O teste muscular manual e a dinamometria quantitativa também serão avaliados para verificar se a força do paciente melhora.
Os pacientes elegíveis para participar e que assinaram um formulário de consentimento terão uma biópsia muscular realizada no início e no final do estudo. Exames físicos e neurológicos, assim como IBM-FRS, laboratórios de segurança serão realizados e coletados em visitas mensais. Os pacientes iniciarão a terapia com natalizumabe em 300 mg por via intravenosa a cada 4 semanas por 24 semanas. Todos os procedimentos relacionados ao estudo serão conduzidos no Phoenix Neurological Associates, bem como todas as infusões e biópsias musculares
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
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Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85018
- Phoenix Neurological Insitutute
-
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico definitivo de IBM esporádico através de biópsias musculares anteriores
- Idade 21-85
- CVF > 50%
- Função muscular adequada para testes musculares quantitativos
- Vírus JC negativo na triagem
Critério de exclusão:
- Terapia anterior com natalizumabe.
- Tratamento com outros agentes imunossupressores nos últimos 12 meses
- Força do quadríceps menor ou igual a 2/5 na linha de base
- Malignidade conhecida
- Gravidez ou amamentação
- História de resultados laboratoriais anormais indicativos de qualquer doença médica significativa que impeça o uso de natalizumabe
- Qualquer doença infecciosa clinicamente significativa nos 30 dias anteriores à inscrição
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Natalizumabe
A terapia com natalizumabe será administrada em 300 mg por via intravenosa a cada 4 semanas por 24 semanas
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Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Determinar se o natalizumabe é eficaz e seguro no tratamento de pacientes com IBM (biópsias musculares)
Prazo: 12 meses
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biópsias musculares para determinar a inflamação
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12 meses
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Determinar se o natalizumabe é eficaz e seguro no tratamento de pacientes com IBM (teste muscular manual)
Prazo: 12 meses
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MMT - teste muscular manual para determinar a força
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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As medidas de resultados secundários envolverão uma avaliação de biópsias musculares pré e pós-tratamento, incluindo medições do grau de inflamação, bem como os tipos de células inflamatórias. (níveis sanguíneos)
Prazo: 12 meses
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Laboratórios de segurança - para determinar os níveis sanguíneos
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12 meses
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As medidas de resultados secundários envolverão uma avaliação de biópsias musculares pré e pós-tratamento, incluindo medições do grau de inflamação, bem como os tipos de células inflamatórias. (escores de dor)
Prazo: 12 meses
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Escores de dor em uma escala analógica visual
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12 meses
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As medidas de resultados secundários envolverão uma avaliação de biópsias musculares pré e pós-tratamento, incluindo medições do grau de inflamação, bem como os tipos de células inflamatórias. (escala de pontuação de classificação funcional)
Prazo: 12 meses
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IM-FRS uma escala de pontuação de classificação funcional
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Todd Leveine, MD, Phoenix Neurological
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IBM-2013
- 117571 (Outro identificador: IND approval)
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