Natalizumab vid inklusionskroppsmyosit (IBM) (IBM-NAT)
Pilotstudie av Natalizumab vid behandling av patienter med inklusionskroppsmyosit
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen fas I, icke-placebokontrollerad studie som utvärderar säkerheten och effekten av natalizumab hos patienter med IBM. Muskelbiopsier före och efter behandling inklusive mätningar av graden av inflammation samt typer av inflammatoriska celler kommer att mätas. Utredarna kommer också att bedöma livskvalitet, inklusionskroppens myositfunktionella betyg (IBM-FRS) och patientens och läkarens globala intryck av förändring. Manuell muskeltestning och kvantitativ dynamometri kommer också att utvärderas för att se om patientens styrka förbättras.
Patienter som är berättigade att delta och har undertecknat ett samtyckesformulär kommer att få en muskelbiopsi utförd vid baslinjen och i slutet av studien. Fysiska och neurologiska undersökningar, liksom IBM-FRS, säkerhetslaboratorier kommer att genomföras och samlas in vid månatliga besök. Patienterna kommer att påbörja behandling med natalizumab med 300 mg intravenöst var fjärde vecka i 24 veckor. Alla studierelaterade procedurer kommer att utföras på Phoenix Neurological Associates, såväl som alla infusioner och muskelbiopsier
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85018
- Phoenix Neurological Insitutute
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Definitiv diagnos av sporadisk IBM genom tidigare muskelbiopsier
- Ålder 21-85
- FVC > 50 %
- Muskelfunktion tillräcklig för kvantitativ muskeltestning
- JC-virus negativ vid screening
Exklusions kriterier:
- Tidigare behandling med natalizumab.
- Behandling med andra immunsuppressiva medel under de senaste 12 månaderna
- Quadriceps styrka mindre än eller lika med 2/5 vid baslinjen
- Känd malignitet
- Graviditet eller amning
- Historik med onormala laboratorieresultat som tyder på någon signifikant medicinsk sjukdom som skulle utesluta användning av natalizumab
- Alla kliniskt signifikanta infektionssjukdomar under 30 dagar före inskrivningen
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Natalizumab
Behandling med Natalizumab kommer att ges med 300 mg intravenöst var 4:e vecka i 24 veckor
|
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bestäm om natalizumab är effektivt och säkert vid behandling av patienter med IBM (muskelbiopsier)
Tidsram: 12 månader
|
muskelbiopsier för att fastställa inflammation
|
12 månader
|
|
Bestäm om natalizumab är effektivt och säkert vid behandling av patienter med IBM (manuell muskeltestning)
Tidsram: 12 månader
|
MMT - manuell muskeltestning för att bestämma styrka
|
12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sekundära utfallsmått kommer att involvera en bedömning av muskelbiopsier före och efter behandling inklusive mätningar av graden av inflammation samt typer av inflammatoriska celler. (blodnivåer)
Tidsram: 12 månader
|
Säkerhetslabb - för att fastställa blodnivåer
|
12 månader
|
|
Sekundära utfallsmått kommer att involvera en bedömning av muskelbiopsier före och efter behandling inklusive mätningar av graden av inflammation samt typer av inflammatoriska celler. (smärtpoäng)
Tidsram: 12 månader
|
Smärtpoäng på en visuell analog skala
|
12 månader
|
|
Sekundära utfallsmått kommer att involvera en bedömning av muskelbiopsier före och efter behandling inklusive mätningar av graden av inflammation samt typer av inflammatoriska celler. (funktionell betygskala)
Tidsram: 12 månader
|
IM-FRS en funktionell betygskala
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: Todd Leveine, MD, Phoenix Neurological
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- IBM-2013
- 117571 (Annan identifierare: IND approval)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .