Natalizumab in Inclusion Body Myositis (IBM) (IBM-NAT)
Pilotstudie van Natalizumab bij de behandeling van patiënten met Inclusion Body Myositis
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een fase I open-label, niet-placebogecontroleerd onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van natalizumab bij patiënten met IBM. Voor en na de behandeling zullen spierbiopten worden gemeten, inclusief metingen van de mate van ontsteking en de soorten ontstekingscellen. De onderzoekers zullen ook de kwaliteit van leven, de Inclusie Body Myositis Functional Rating Score (IBM-FRS) en de algemene indruk van verandering door patiënt en arts beoordelen. Handmatige spiertesten en kwantitatieve dynamometrie zullen ook worden geëvalueerd om te zien of de kracht van de patiënt verbetert.
Bij patiënten die in aanmerking komen voor deelname en een toestemmingsformulier hebben ondertekend, wordt een spierbiopsie uitgevoerd bij aanvang en aan het einde van het onderzoek. Fysieke en neurologische onderzoeken, evenals IBM-FRS, veiligheidslabs zullen worden uitgevoerd en verzameld tijdens maandelijkse bezoeken. Patiënten starten natalizumab-therapie met 300 mg intraveneus elke 4 weken gedurende 24 weken. Alle studiegerelateerde procedures zullen worden uitgevoerd bij Phoenix Neurological Associates, evenals alle infusies en spierbiopten
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85018
- Phoenix Neurological Insitutute
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Definitieve diagnose van sporadische IBM door eerdere spierbiopten
- Leeftijd 21-85
- FVC> 50%
- Spierfunctie voldoende voor kwantitatieve spiertesten
- JC-virus negatief bij screening
Uitsluitingscriteria:
- Eerdere therapie met natalizumab.
- Behandeling met andere immunosuppressiva in de afgelopen 12 maanden
- Quadricepskracht minder dan of gelijk aan 2/5 bij baseline
- Bekende maligniteit
- Zwangerschap of borstvoeding
- Geschiedenis van abnormale laboratoriumresultaten die wijzen op een significante medische ziekte die het gebruik van natalizumab zou uitsluiten
- Elke klinisch significante infectieziekte in de 30 dagen vóór inschrijving
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Natalizumab
De Natalizumab-therapie wordt gedurende 24 weken elke 4 weken intraveneus toegediend met 300 mg
|
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bepalen of natalizumab effectief en veilig is bij de behandeling van patiënten met IBM (spierbiopten)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
spierbiopten om ontsteking te bepalen
|
12 maanden
|
|
Bepalen of natalizumab effectief en veilig is bij de behandeling van patiënten met IBM (handmatige spiertesten)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
MMT - handmatige spiertesten om kracht te bepalen
|
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Secundaire uitkomstmaten omvatten een beoordeling van spierbiopten voor en na de behandeling, inclusief metingen van de mate van ontsteking en de soorten ontstekingscellen. (bloedwaarden)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Veiligheidslaboratoria - om bloedniveaus te bepalen
|
12 maanden
|
|
Secundaire uitkomstmaten omvatten een beoordeling van spierbiopten voor en na de behandeling, inclusief metingen van de mate van ontsteking en de soorten ontstekingscellen. (pijnscores)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Pijnscores op een visuele analoge schaal
|
12 maanden
|
|
Secundaire uitkomstmaten omvatten een beoordeling van spierbiopten voor en na de behandeling, inclusief metingen van de mate van ontsteking en de soorten ontstekingscellen. (functionele beoordelingsscoreschaal)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
IM-FRS een functionele beoordelingsscoreschaal
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Todd Leveine, MD, Phoenix Neurological
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IBM-2013
- 117571 (Andere identificatie: IND approval)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .