Natalizumab dans la myosite à inclusions (IBM) (IBM-NAT)
Étude pilote du natalizumab dans le traitement des patients atteints de myosite à inclusions
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'un essai ouvert de phase I, non contrôlé par placebo, évaluant l'innocuité et l'efficacité du natalizumab chez les patients atteints d'IBM. Des biopsies musculaires avant et après traitement comprenant des mesures du degré d'inflammation ainsi que des types de cellules inflammatoires seront mesurées. Les enquêteurs évalueront également la qualité de vie, le score d'évaluation fonctionnelle de la myosite à corps d'inclusion (IBM-FRS) et l'impression globale de changement du patient et du médecin. Des tests musculaires manuels et une dynamométrie quantitative seront également évalués pour voir si la force du patient s'améliore.
Les patients éligibles à participer et ayant signé un formulaire de consentement subiront une biopsie musculaire au départ et à la fin de l'étude. Des examens physiques et neurologiques, ainsi que IBM-FRS, des laboratoires de sécurité seront effectués et collectés lors de visites mensuelles. Les patients commenceront un traitement par natalizumab à raison de 300 mg par voie intraveineuse toutes les 4 semaines pendant 24 semaines. Toutes les procédures liées à l'étude seront menées à Phoenix Neurological Associates, ainsi que toutes les perfusions et biopsies musculaires
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Arizona
-
Phoenix, Arizona, États-Unis, 85018
- Phoenix Neurological Insitutute
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic définitif d'IBM sporadique grâce à des biopsies musculaires antérieures
- Âge 21-85
- CVF> 50 %
- Fonction musculaire adéquate pour les tests musculaires quantitatifs
- Virus JC négatif au dépistage
Critère d'exclusion:
- Traitement antérieur par natalizumab.
- Traitement avec d'autres agents immunosuppresseurs au cours des 12 derniers mois
- Force du quadriceps inférieure ou égale à 2/5 au départ
- Malignité connue
- Grossesse ou allaitement
- Antécédents de résultats de laboratoire anormaux indiquant une maladie médicale importante qui empêcherait l'utilisation du natalizumab
- Toute maladie infectieuse cliniquement significative dans les 30 jours précédant l'inscription
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Natalizumab
Le traitement par natalizumab sera administré à raison de 300 mg par voie intraveineuse toutes les 4 semaines pendant 24 semaines
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Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Déterminer si le natalizumab est efficace et sûr dans le traitement des patients atteints d'IBM (biopsies musculaires)
Délai: 12 mois
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biopsies musculaires pour déterminer l'inflammation
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12 mois
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Déterminer si le natalizumab est efficace et sûr dans le traitement des patients atteints d'IBM (test musculaire manuel)
Délai: 12 mois
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MMT - test musculaire manuel pour déterminer la force
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Les mesures secondaires des résultats impliqueront une évaluation des biopsies musculaires avant et après le traitement, y compris des mesures du degré d'inflammation ainsi que des types de cellules inflammatoires. (taux sanguins)
Délai: 12 mois
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Laboratoires de sécurité - pour déterminer les taux sanguins
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12 mois
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Les mesures secondaires des résultats impliqueront une évaluation des biopsies musculaires avant et après le traitement, y compris des mesures du degré d'inflammation ainsi que des types de cellules inflammatoires. (scores de douleur)
Délai: 12 mois
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Scores de douleur sur une échelle visuelle analogique
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12 mois
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Les mesures secondaires des résultats impliqueront une évaluation des biopsies musculaires avant et après le traitement, y compris des mesures du degré d'inflammation ainsi que des types de cellules inflammatoires. (échelle de notation fonctionnelle)
Délai: 12 mois
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IM-FRS une échelle de notation fonctionnelle
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Todd Leveine, MD, Phoenix Neurological
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- IBM-2013
- 117571 (Autre identifiant: IND approval)
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