Natalizumab i inklusjonskroppsmyositt (IBM) (IBM-NAT)
Pilotstudie av Natalizumab i behandling av pasienter med inklusjonskroppsmyositt
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase I åpen, ikke-placebokontrollert studie som evaluerer sikkerheten og effekten av natalizumab hos pasienter med IBM. Muskelbiopsier før og etter behandling, inkludert målinger av graden av betennelse, samt typene betennelsesceller vil bli målt. Etterforskerne vil også vurdere livskvalitet, inklusjonskroppsmyositt funksjonell vurdering (IBM-FRS), og pasientens og legens globale inntrykk av endring. Manuell muskeltesting og kvantitativ dynamometri vil også bli evaluert for å se om pasientens styrke forbedres.
Pasienter som er kvalifisert til å delta og har signert et samtykkeskjema vil få utført en muskelbiopsi ved baseline og ved slutten av studien. Fysiske og nevrologiske undersøkelser, samt IBM-FRS, sikkerhetslaboratorier vil bli utført og samlet inn ved månedlige besøk. Pasienter vil starte behandling med natalizumab med 300 mg intravenøst hver 4. uke i 24 uker. Alle studierelaterte prosedyrer vil bli utført ved Phoenix Neurological Associates, samt alle infusjoner og muskelbiopsier
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85018
- Phoenix Neurological Insitutute
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Sikker diagnose av sporadisk IBM gjennom tidligere muskelbiopsier
- Alder 21-85
- FVC> 50 %
- Muskelfunksjon tilstrekkelig for kvantitativ muskeltesting
- JC-virus negativ ved screening
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere behandling med natalizumab.
- Behandling med andre immunsuppressive midler i løpet av de siste 12 månedene
- Quadriceps styrke mindre enn eller lik 2/5 ved baseline
- Kjent malignitet
- Graviditet eller amming
- Anamnese med unormale laboratorieresultater som indikerer enhver betydelig medisinsk sykdom som vil utelukke bruk av natalizumab
- Enhver klinisk signifikant infeksjonssykdom i løpet av 30 dager før påmelding
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Natalizumab
Behandling med Natalizumab vil bli gitt med 300 mg intravenøst hver 4. uke i 24 uker
|
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Finn ut om natalizumab er effektivt og trygt i behandlingen av pasienter med IBM (muskelbiopsier)
Tidsramme: 12 måneder
|
muskelbiopsier for å bestemme betennelse
|
12 måneder
|
|
Finn ut om natalizumab er effektivt og trygt i behandlingen av pasienter med IBM (manuell muskeltesting)
Tidsramme: 12 måneder
|
MMT - manuell muskeltesting for å bestemme styrke
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sekundære utfallsmål vil innebære en vurdering av muskelbiopsier før og etter behandling inkludert målinger av graden av betennelse samt typer betennelsesceller. (blodnivåer)
Tidsramme: 12 måneder
|
Sikkerhetslaboratorier - for å bestemme blodnivåer
|
12 måneder
|
|
Sekundære utfallsmål vil innebære en vurdering av muskelbiopsier før og etter behandling inkludert målinger av graden av betennelse samt typer betennelsesceller. (smertepoeng)
Tidsramme: 12 måneder
|
Smertepoeng på en visuell analog skala
|
12 måneder
|
|
Sekundære utfallsmål vil innebære en vurdering av muskelbiopsier før og etter behandling inkludert målinger av graden av betennelse samt typer betennelsesceller. (funksjonell karakterskala)
Tidsramme: 12 måneder
|
IM-FRS en funksjonell vurderingsskala
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Todd Leveine, MD, Phoenix Neurological
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IBM-2013
- 117571 (Annen identifikator: IND approval)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .