Natalitsumabi inkluusiokehomyosiittissa (IBM) (IBM-NAT)
Pilottitutkimus natalitsumabista inkluusiokehon myosiittipotilaiden hoidossa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen I avoin, ei-plasebokontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan natalitsumabin turvallisuutta ja tehoa IBM-potilailla. Ennen hoitoa ja sen jälkeen mitataan lihaskoepalat, mukaan lukien tulehduksen asteen mittaukset sekä tulehdussolujen tyypit. Tutkijat arvioivat myös elämänlaatua, inkluusiokehon myosiitin funktionaalisen arviointipisteen (IBM-FRS) sekä potilaan ja lääkärin yleisvaikutelman muutoksesta. Manuaalista lihastestausta ja kvantitatiivista dynamometriaa arvioidaan myös sen selvittämiseksi, paraneeko potilaan voima.
Potilaille, jotka ovat oikeutettuja osallistumaan ja jotka ovat allekirjoittaneet suostumuslomakkeen, tehdään lihasbiopsia tutkimuksen alussa ja lopussa. Fyysiset ja neurologiset tutkimukset sekä IBM-FRS, turvallisuuslaboratoriot suoritetaan ja kerätään kuukausittaisilla vierailuilla. Potilaat aloittavat natalitsumabihoidon annoksella 300 mg laskimoon 4 viikon välein 24 viikon ajan. Kaikki tutkimukseen liittyvät toimenpiteet suoritetaan Phoenix Neurological Associatesissa, samoin kuin kaikki infuusiot ja lihaskoepalat
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85018
- Phoenix Neurological Insitutute
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tarkka diagnoosi satunnaisesta IBM:stä aikaisempien lihasbiopsioiden perusteella
- Ikä 21-85
- FVC> 50 %
- Lihastoiminta riittävä kvantitatiiviseen lihastestaukseen
- JC-virus negatiivinen seulonnassa
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi hoito natalitsumabilla.
- Hoito muilla immunosuppressiivisilla aineilla viimeisen 12 kuukauden aikana
- Nelipäälihaksen vahvuus on pienempi tai yhtä suuri kuin 2/5 lähtötilanteessa
- Tunnettu pahanlaatuisuus
- Raskaus tai imetys
- Epänormaalit laboratoriotulokset, jotka viittaavat merkittävään sairauteen, joka estäisi natalitsumabin käytön
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä tartuntatauti 30 päivän aikana ennen ilmoittautumista
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Natalitsumabi
Natalitsumabihoitoa annetaan 300 mg laskimoon 4 viikon välein 24 viikon ajan
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Selvitä, onko natalitsumabi tehokas ja turvallinen potilaiden hoidossa, joilla on IBM (lihasbiopsiat)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
lihaskoepalat tulehduksen määrittämiseksi
|
12 kuukautta
|
|
Selvitä, onko natalitsumabi tehokas ja turvallinen IBM-potilaiden hoidossa (manuaalinen lihastestaus)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
MMT - manuaalinen lihastestaus voiman määrittämiseksi
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toissijaisiin tulosmittauksiin sisältyy hoitoa edeltävien ja jälkeisten lihasbiopsioiden arviointi, mukaan lukien tulehduksen asteen sekä tulehdussolujen tyyppien mittaukset. (veriarvot)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Turvalaboratoriot - veripitoisuuksien määrittämiseen
|
12 kuukautta
|
|
Toissijaisiin tulosmittauksiin sisältyy hoitoa edeltävien ja jälkeisten lihasbiopsioiden arviointi, mukaan lukien tulehduksen asteen sekä tulehdussolujen tyyppien mittaukset. (kipupisteet)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Kipupisteet visuaalisella analogisella asteikolla
|
12 kuukautta
|
|
Toissijaisiin tulosmittauksiin sisältyy hoitoa edeltävien ja jälkeisten lihasbiopsioiden arviointi, mukaan lukien tulehduksen asteen sekä tulehdussolujen tyyppien mittaukset. (toiminnallinen arviointipisteasteikko)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
IM-FRS toiminnallinen pisteytysasteikko
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Todd Leveine, MD, Phoenix Neurological
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IBM-2013
- 117571 (Muu tunniste: IND approval)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .