HSCT 后血小板减少症患者的前瞻性研究
2020年4月27日 更新者：The First Affiliated Hospital of Soochow University
造血干细胞移植后单纯性血小板减少症患者的前瞻性研究
孤立性血小板减少症是 HSCT 常见且严重的并发症，通常会导致危及生命的出血风险增加、频繁需要输注血小板和延长住院时间，这是一个具有挑战性的临床问题。
目前对 HSCT 后血小板减少症的治疗在血小板恢复和预防潜在致命性出血并发症方面常常不能令人满意。
因此，迫切需要探索一种有效的治疗方法来改善HSCT后血小板减少的结局。
先前的研究表明，地西他滨是一种低甲基化剂，可以减少骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的血小板输注。
研究人员进行了一项前瞻性临床试验，以评估 rhTPO 和地西他滨治疗 HSCT 后血小板减少症的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
孤立性血小板减少症是造血干细胞移植 (HSCT) 常见且严重的并发症。
它通常会导致危及生命的出血风险增加、频繁需要输注血小板和延长住院时间，这是一个具有挑战性的临床问题。
目前对 HSCT 后血小板减少症的治疗，包括血小板生成素、白细胞介素 11、免疫球蛋白、甲基强的松龙和利妥昔单抗，在血小板恢复方面往往不能令人满意。
因此，迫切需要探索一种有效的治疗方法来改善HSCT后血小板减少的结局。
血小板生成素 (TPO) 是一种细胞因子，通过刺激干细胞分化为巨核细胞并促进巨核细胞增殖和多倍体化来驱动血小板生成。
地西他滨作为 DNA 甲基化抑制剂被批准用于治疗骨髓增生异常综合征 (MDS)。
体外研究表明地西他滨可增强血小板释放和巨核细胞成熟。
在这里，研究人员进行了一项前瞻性临床试验，以研究 rhTPO 和地西他滨治疗 HSCT 后血小板减少症的安全性和有效性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
97
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Jiangsu
-
Suzhou、Jiangsu、中国、215000
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- HSCT 后第 60 天或更晚，血小板计数持续≤ 30 × 109/L；
- 中性粒细胞和血红蛋白恢复良好；
- 实现了完全供体嵌合；
- 对常规治疗没有反应（例如 血小板生成素、免疫球蛋白、糖皮质激素单独或组合）持续至少 4 周；
排除标准：
- 恶性肿瘤复发患者；
- 活动性感染；
- 符合美国国立卫生研究院标准的Ⅲ-Ⅳ级急性GVHD或重度慢性GVHD；
- 严重的器官损伤；
- 需要治疗的血栓形成；
- 目前的移植后接受了地西他滨。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：实验组1
地西他滨与 rhTPO 联合使用。
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地西他滨
其他名称：
rhTPO
其他名称：
|
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实验性的：实验组2
地西他滨
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地西他滨
其他名称：
|
|
有源比较器：控制组
除地西他滨外的常规治疗。
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免疫球蛋白、糖皮质激素等
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血小板计数恢复的参与者人数
大体时间：治疗后最多 4 周
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血小板反应是指持续增加（稳定或增加水平）至少 30×10E9/L，与输血无关，持续 3 天。
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治疗后最多 4 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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巨核细胞计数
大体时间：治疗后最多 4 周
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计算骨髓涂片的巨核细胞总数和血小板脱落的巨核细胞数（每平方厘米），并由盲法观察者交叉核对。
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治疗后最多 4 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 学习椅：Depei Wu, PhD,MD、The First Affiliated Hospital of Soochow University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- First LR, Smith BR, Lipton J, Nathan DG, Parkman R, Rappeport JM. Isolated thrombocytopenia after allogeneic bone marrow transplantation: existence of transient and chronic thrombocytopenic syndromes. Blood. 1985 Feb;65(2):368-74.
- Wang J, Yi Z, Wang S, Li Z. The effect of decitabine on megakaryocyte maturation and platelet release. Thromb Haemost. 2011 Aug;106(2):337-43. doi: 10.1160/TH10-11-0744. Epub 2011 Jun 28.
- Zhou H, Hou Y, Liu X, Qiu J, Feng Q, Wang Y, Zhang X, Min Y, Shao L, Liu X, Li G, Li L, Yang L, Xu S, Ni H, Peng J, Hou M. Low-dose decitabine promotes megakaryocyte maturation and platelet production in healthy controls and immune thrombocytopenia. Thromb Haemost. 2015 May;113(5):1021-34. doi: 10.1160/TH14-04-0342. Epub 2015 Jan 8.
- Tang Y, Chen J, Liu Q, Chu T, Pan T, Liang J, He XF, Chen F, Yang T, Ma X, Wu X, Hu S, Cao X, Hu X, Hu J, Liu Y, Qi J, Shen Y, Ruan C, Han Y, Wu D. Low-dose decitabine for refractory prolonged isolated thrombocytopenia after HCT: a randomized multicenter trial. Blood Adv. 2021 Mar 9;5(5):1250-1258. doi: 10.1182/bloodadvances.2020002790.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年10月1日
初级完成 (实际的)
2019年4月12日
研究完成 (实际的)
2019年4月12日
研究注册日期
首次提交
2015年6月21日
首先提交符合 QC 标准的
2015年6月29日
首次发布 (估计)
2015年7月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年5月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年4月27日
最后验证
2020年4月1日
更多信息
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