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ABI-009 在晚期恶性 PEComa 患者中的 2 期研究 (AMPECT)

2023年3月14日 更新者：Aadi Bioscience, Inc.

ABI-009 (Nab-sirolimus) 对晚期恶性血管周围上皮样细胞瘤 (PEComa) 患者疗效的 2 期多中心研究

ABI-009（白蛋白结合西罗莫司）对晚期恶性血管周围上皮样细胞瘤 (PEComa) 患者疗效的 2 期多中心研究。

资金来源——FDA OOPD

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项 2 期、单臂、开放标签、多中心研究，旨在确定 nab-sirolimus 在晚期恶性 PEComa 患者中的疗效和安全性。 要求患者在基线时患有可测量的疾病（根据 RECIST v1.1）。 符合条件的患者每周通过静脉输注（超过 30 分钟）接受 100 mg/m2 白蛋白结合西罗莫司，持续 2 周，然后休息一周（即，在 21 天周期的第 1 天和第 8 天）。 患者继续接受治疗，直到他们经历疾病进展或不可接受的毒性、撤回同意或医生的决定。 停止治疗的患者进入研究中的生存随访期。

计算机断层扫描或磁共振成像 (MRI) 扫描在筛选时进行，第一年每 6 周一次，之后每 12 周一次，直至治疗结束。 在使用 nab-sirolimus 治疗的整个过程中，对患者进行常规毒性评估、剂量调整需求和反应评估。

样本量的目标是约 30 名患者，以便提供对真实 ORR 的合理精确估计。 假设观察到的 ORR 为 30%，样本量为 30，估计 ORR 的 95% 置信区间 (CI) 下限将排除小于 14.7% 的值。

当所有患者都有机会接受至少 6 个月的治疗时，预定义要进行主要分析。 该研究再开放 3 年，最终分析发生在研究结束时。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

34

阶段

  • 阶段2

扩展访问

得到正式认可的 出售给公众。 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Stanford University Medical Center
      • Santa Monica、California、美国、90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine - Siteman Cancer Center
    • New York
      • New York、New York、美国、10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center - Duke Cancer Center
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • University of Texas, MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98109
        • University of Washington - Seattle Cancer Care Alliance

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 患者必须具有经组织学证实的恶性 PEComa 诊断，该诊断为转移性或局部晚期且手术不是推荐的选择。
  2. 患者必须有可用的肿瘤块以及相应的病理报告（或大约 30 张未染色的载玻片，至少 16 张载玻片）和/或新鲜活检，以允许对恶性 PEComa 进行回顾性集中确认，并用于 mTOR 通路分析和生物标志物分析。
  3. 患者必须有一处或多处可通过 CT 扫描或 MRI 测量的靶病灶。 RECIST v1.1 可测量的疾病。
  4. 患者之前不得接受过 mTOR 抑制剂治疗。
  5. 如果在 5 个半衰期后或入组前 ≥ 28 天（以较短者为准）完成，则允许在先治疗（研究性或其他）、化疗、放疗、手术或其他治疗剂（mTOR 抑制剂除外）。
  6. 符合条件的患者，年满 18 岁，东部肿瘤协作组 (ECOG) 体能状态为 0 或 1。

  7. 患者在筛选时必须具有以下血液化学水平（获得

    入组前 ≤14 天（当地实验室）：

    1. 总胆红素≤1.5 x 正常上限 (ULN) mg/dl
    2. AST ≤2.5 x ULN（≤5 x ULN，如果归因于肝转移）
    3. 血清肌酐≤1.5 x ULN

  8. 筛选时的以下血细胞计数证明了足够的生物学参数（在入组前 ≤ 14 天获得，当地实验室）：

    1. 中性粒细胞绝对计数（ANC）≥1.5×109/L；
    2. 血小板计数≥100,000/mm3（100×109/L）；
    3. 血红蛋白≥9 克/分升。
  9. 血清甘油三酯 <300 mg/dL；血清胆固醇 < 350 mg/dL。

  10. 男性或未怀孕且未哺乳的女性：

    • 有生育能力的女性必须同意在开始 IP 前 28 天和服用研究药物期间不间断地使用有效的避孕措施，并且在筛选时血清妊娠试验 (β -hCG) 结果为阴性，并同意在课程期间进行持续妊娠试验研究，以及研究治疗结束后。
    • 男性患者在参与研究期间与怀孕女性或有生育能力的女性发生性接触时必须禁欲或同意使用安全套，即使他已经成功进行了输精管结扎术。
  11. 预期寿命 > 3 个月，由研究者确定。
  12. 理解和签署知情同意书的能力。
  13. 愿意并有能力遵守预定的访问、实验室测试和其他研究程序。

排除标准：

如果以下任何标准适用，则患者将不符合纳入本研究的资格：

  1. 患有淋巴管平滑肌瘤病 (LAM) 的患者被排除在外。
  2. 已知的活动性不受控制或有症状的中枢神经系统 (CNS) 转移。 具有受控且无症状的 CNS 转移的患者可以参与本研究。 因此，患者必须在本研究开始治疗前 ≥ 28 天完成任何先前的 CNS 转移治疗（包括放疗和/或手术），并且不应接受针对 CNS 转移的慢性皮质类固醇治疗。
  3. 活动性消化道出血，如果依赖输血。
  4. 如果可以通过药物控制甲状腺功能，则允许预先存在的甲状腺异常。
  5. 不受控制的严重医疗或精神疾病。 除非黑色素瘤皮肤癌、宫颈原位癌、切除的偶发前列腺癌（分期 pT2，Gleason 评分 ≤ 6 且术后 PSA <0.5 ng/mL）或其他经过充分治疗的其他“当前活动性”第二恶性肿瘤患者原位癌不符合条件。 如果患者已完成治疗并且无病 ≥ 1 年，则不认为他们患有“当前活动性”恶性肿瘤。
  6. 入组后 2 个月内进行肝脏定向治疗。 如果放疗（包括放射性标记球体和/或射波刀、肝动脉栓塞术（有或没有化疗）或冷冻疗法/消融术）没有影响用于本协议的可测量疾病区域，则允许事先进行放疗治疗。

  7. 近期感染需要完成全身抗感染治疗

    入组前 ≤ 14 天（无并发症的尿路感染或上呼吸道感染除外）。

  8. 尽管进行了充分的治疗，但 HbA1c >8% 所定义的不受控制的糖尿病。
  9. 前 6 个月内有不稳定的冠状动脉疾病或心肌梗塞。
  10. 接受任何伴随的抗肿瘤治疗。
  11. 有间质性肺病和/或肺炎或肺动脉高压病史的患者。
  12. 不允许在 5 个半衰期或 28 天内使用某些药物和违禁药物，以较短者为准，在首次服用研究药物之前和研究期间。
  13. 在接受第一剂 ABI-009 之前的 14 天内使用 CYP3A4 的强抑制剂和诱导剂。 此外，在接受第一剂 ABI-009 之前的 14 天内使用任何已知的具有窄治疗窗的 CYP3A4 底物（例如芬太尼、阿芬太尼、阿司咪唑、西沙必利、双氢麦角胺、匹莫齐特、奎尼丁、特法尼）。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：白蛋白结合西罗莫司
恶性 PEComa 患者在每 21 天周期的第 1 天和第 8 天接受 nab-sirolimus，作为 30 分钟的静脉输注。
药品：白蛋白结合西罗莫司
患者在 21 天周期的第 1 天和第 8 天接受 100 mg/m2 的白蛋白结合西罗莫司，持续 30 分钟进行静脉输注。
其他名称：
  • ABI-009
  • 纳帕霉素
  • 费亚罗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
客观总缓解率 (ORR)
大体时间：通过学习完成（最多 72 个月）

最佳 ORR 由 Independent Radiology Review 使用实体瘤反应评估标准 (RECIST) v1.1 标准评估。 考虑到确认要求，最佳总体反应是从研究治疗开始到治疗结束记录的最佳反应。

根据 RECIST v1.1，最佳总体反应分配取决于目标和非目标疾病的发现，并且还考虑了新病变的出现。 总体反应率定义为根据 RECIST 1.1 达到确认的 PR 或 CR 的患者百分比。 在每个时间点，目标病灶的客观肿瘤反应评估如下：完全反应（CR），所有目标病灶消失，病理淋巴结必须减少<10 mm；部分缓解 (PR)，目标病灶最长直径之和减少 ≥ 30%。
通过学习完成（最多 72 个月）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
反应持续时间
大体时间：从初始反应到肿瘤进展，直至研究完成（长达 72 个月）
从 CR 或 PR 开始到记录的 PD 或死亡的第一天的时间。
从初始反应到肿瘤进展，直至研究完成（长达 72 个月）
6 个月无进展生存率
大体时间：6个月
从首次给药日期到 6 个月内首次观察到疾病进展或因任何原因死亡的时间。 疾病进展根据 RECIST v1.1 进行放射学评估，定义为目标病灶直径总和增加 ≥ 20%，绝对增加 ≥ 5 mm。 使用 Kaplan-Meier 方法总结 6 个月时的 PFS 率（百分比四舍五入到小数点后一位）。
6个月
无进展生存期（中位数）
大体时间：从治疗开始到首次记录到疾病进展，直至研究完成（长达 72 个月）
从第一次给药日期到第一次观察到疾病进展或因任何原因死亡的时间。
从治疗开始到首次记录到疾病进展，直至研究完成（长达 72 个月）
总生存期
大体时间：从治疗开始到（任何原因）死亡之日，直至研究完成（最长 72 个月）
定义为从第一次给药日期到由于任何原因死亡的日期的时间
从治疗开始到（任何原因）死亡之日，直至研究完成（最长 72 个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Aadi Bioscience, Inc.

调查人员

  • 研究主任：Willis Navarro, MD、Aadi Bioscience

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2015年10月1日

初级完成 (实际的)

2021年11月1日

研究完成 (实际的)

2022年4月1日

研究注册日期

首次提交

2015年7月8日

首先提交符合 QC 标准的

2015年7月9日

首次发布 (估计)

2015年7月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年4月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年3月14日

最后验证

2023年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PEC-001
  • FD005749 (其他赠款/资助编号：FDA-OOPD)
  • AMPECT (其他标识符：Aadi)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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