進行性悪性PEComa患者におけるABI-009の第2相試験 (AMPECT)

包含基準:

1. 患者は、転移性または局所進行性のいずれかであり、手術が推奨されない選択肢である悪性 PEComa の組織学的に確認された診断を受けている必要があります。
2. 患者は、対応する病理レポート（または最低 16 枚のスライドを含む約 30 枚の非染色スライド）、および / または悪性 PEComa のレトロスペクティブな一元化された確認を可能にし、mTOR 経路分析およびバイオマーカー分析を可能にする新鮮な生検とともに、利用可能な腫瘍ブロックを持っている必要があります。
3. -患者は、CTスキャンまたはMRIによって1つ以上の測定可能な標的病変を持っている必要があります。 RECIST v1.1による測定可能な疾患。
4. 患者は、以前に mTOR 阻害剤で治療されてはなりません。
5. 以前の治療（治験またはその他）、化学療法、放射線療法、手術、またはその他の治療薬（mTOR阻害剤を除く）は、5半減期または登録前の28日以上のいずれか短い方の後に完了した場合に許可されます。
6. -Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータスが0または1の18歳以上の適格な患者。

7. -患者はスクリーニング時に次の血液化学レベルを持っている必要があります（得られた

   登録の14日前まで（ローカルラボ）：

   1. 総ビリルビン ≤1.5 x 正常上限 (ULN) mg/dl
   2. -AST≤2.5 x ULN（肝転移に起因する場合は≤5 x ULN）
   3. 血清クレアチニン≤1.5 x ULN

8. -スクリーニング時の次の血球数によって示される適切な生物学的パラメーター（登録の14日前までに取得、ローカルラボ）：

   1. -絶対好中球数（ANC）≥1.5×109 / L;
   2. 血小板数≧100,000/mm3 (100 × 109/L);
   3. ヘモグロビン≧9g/dL。
9. 血清トリグリセリド <300 mg/dL;血清コレステロール < 350 mg/dL。

10. 男性または妊娠していない授乳中の女性：

    • -出産の可能性のある女性は、IP開始の28日前から中断することなく効果的な避妊薬を使用することに同意する必要があります 治験薬を服用し、スクリーニングで血清妊娠検査（β-hCG）の結果が陰性であり、コース中の継続的な妊娠検査に同意する必要があります研究の終了後、および研究治療の終了後。
    • 男性患者は、精管切除が成功した場合でも、研究に参加している間、妊娠中の女性または出産の可能性のある女性との性的接触中に禁欲を実践するか、コンドームの使用に同意する必要があります。
11. -研究者によって決定された3か月以上の平均余命。
12. -インフォームドコンセントを理解し、署名する能力。
13. 予定された訪問、臨床検査、およびその他の研究手順を遵守する意欲と能力。

除外基準:

次の基準のいずれかに該当する場合、患者はこの研究に含める資格がありません。

1. リンパ管平滑筋腫症（LAM）の患者は除外されます。
2. -制御されていない、または症候性の中枢神経系（CNS）転移が知られている。 制御された無症候性のCNS転移を有する患者は、この研究に参加する可能性があります。 そのため、患者は、この研究で治療を開始する 28 日以上前に CNS 転移の前治療（放射線療法および/または手術を含む）を完了している必要があり、CNS 転移に対して慢性的なコルチコステロイド療法を受けるべきではありません。
3. 輸血に依存している場合、活発な消化管出血。
4. 甲状腺機能が投薬で制御できる場合、既存の甲状腺異常は許容されます。
5. 管理されていない深刻な医学的または精神医学的疾患。 -非黒色腫皮膚がん、子宮頸部の上皮内がん、切除された偶発性前立腺がん（グリーソンスコア≤6および術後PSA <0.5 ng / mLのステージングされたpT2）、またはその他の適切に治療された以外の「現在活動中の」二次悪性腫瘍の患者上皮内癌は不適格です。 患者が治療を完了し、1年以上病気がない場合、患者は「現在活動中の」悪性腫瘍を持っているとは見なされません。
6. -登録後2か月以内の肝指向療法。 これらの治療法がこのプロトコルに使用されている測定可能な疾患の領域に影響を与えなかった場合、放射線療法 (放射性標識球および/またはサイバーナイフ、肝動脈塞栓術 (化学療法の有無にかかわらず) または凍結療法/アブレーションを含む) による前治療は許可されます。

7. -完了した全身抗感染症治療を必要とする最近の感染症

   -登録の14日前まで（合併症のない尿路感染症または上気道感染症を除く）。

8. -適切な治療にもかかわらず、HbA1c > 8％で定義される制御されていない真性糖尿病。
9. -過去6か月間の不安定な冠動脈疾患または心筋梗塞。
10. -併用抗腫瘍療法を受けている。
11. -間質性肺疾患および/または肺炎の既往歴のある患者、または肺高血圧症。
12. 5 半減期または 28 日以内の特定の薬物および違法薬物の使用 (治験薬の初回投与前および治験期間中のいずれか短い方) は許可されません。
13. -ABI-009の最初の投与を受ける前の14日以内のCYP3A4の強力な阻害剤および誘導剤の使用。 さらに、ABI-009の最初の投与を受ける前の14日以内に、狭い治療域を持つ既知のCYP3A4基質（フェンタニル、アルフェンタニル、アステミゾール、シサプリド、ジヒドロエルゴタミン、ピモジド、キニジン、テルファニドなど）の使用。