진행성 악성 PEComa 환자에서 ABI-009의 2상 연구 (AMPECT)

포함 기준:

1. 환자는 조직학적으로 전이성 또는 국소 진행성이며 수술이 권장되지 않는 악성 PEComa 진단을 받아야 합니다.
2. 환자는 해당 병리 보고서(또는 최소 16개의 슬라이드가 포함된 약 30개의 염색되지 않은 슬라이드)와 함께 이용 가능한 종양 블록이 있어야 하며, 악성 PEComa의 후향적 중앙 집중식 확인과 mTOR 경로 분석 및 바이오마커 분석을 위해 신선한 생검이 있어야 합니다.
3. 환자는 CT 스캔 또는 MRI로 측정 가능한 표적 병변이 하나 이상 있어야 합니다. RECIST v1.1로 측정 가능한 질병.
4. 환자는 이전에 mTOR 억제제로 치료를 받은 적이 없어야 합니다.
5. 이전 치료(연구 또는 기타), 화학 요법, 방사선 요법, 수술 또는 기타 치료제(mTOR 억제제 제외)는 5개의 반감기 또는 등록 전 28일 이상(둘 중 더 짧은 기간) 후에 완료된 경우 허용됩니다.
6. ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 수행 상태가 0 또는 1인 적격 환자, 18세 이상.

7. 환자는 스크리닝 시 다음과 같은 혈액 화학 수치를 가져야 합니다(획득

   등록 전 ≤14일(현지 검사실):

   1. 총 빌리루빈 ≤1.5 x 정상 상한(ULN) mg/dl
   2. AST ≤2.5 x ULN(간 전이에 기인한 경우 ≤5 x ULN)
   3. 혈청 크레아티닌 ≤1.5 x ULN

8. 스크리닝 시 다음 혈구 수로 입증되는 적절한 생물학적 매개변수(등록 전 ≤14일 획득, 현지 실험실):

   1. 절대호중구수(ANC) ≥1.5 × 109/L;
   2. 혈소판 수 ≥100,000/mm3(100 × 109/L);
   3. 헤모글로빈 ≥9g/dL.
9. 혈청 트리글리세리드 <300 mg/dL; 혈청 콜레스테롤 < 350 mg/dL.

10. 남성 또는 임신하지 않고 수유하지 않는 여성:

    • 가임 여성은 IP 시작 전 28일부터 연구 약물을 복용하는 동안 중단 없이 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 하며 선별 검사에서 음성 혈청 임신 검사(β -hCG) 결과를 갖고 과정 동안 진행 중인 임신 검사에 동의해야 합니다. 연구 종료 후 및 연구 치료 종료 후.
    • 남성 환자는 성공적인 정관절제술을 받았더라도 연구에 참여하는 동안 임신한 여성 또는 가임 여성과의 성적 접촉 중에 금욕을 하거나 콘돔 사용에 동의해야 합니다.
11. 연구자에 의해 결정된 >3개월의 기대 수명.
12. 정보에 입각한 동의를 이해하고 서명할 수 있는 능력.
13. 예정된 방문, 실험실 테스트 및 기타 연구 절차를 준수할 의지와 능력.

제외 기준:

다음 기준 중 하나라도 적용되는 경우 환자는 이 연구에 포함될 자격이 없습니다.

1. 림프관평활근종증(LAM) 환자는 제외됩니다.
2. 알려진 활동성 조절되지 않거나 증상이 있는 중추신경계(CNS) 전이. 제어되고 무증상 CNS 전이가 있는 환자가 이 연구에 참여할 수 있습니다. 따라서 환자는 본 연구에서 치료 시작 전 ≥28일(방사선 요법 및/또는 수술 포함)에 CNS 전이에 대한 이전 치료를 완료해야 하며 CNS 전이에 대한 만성 코르티코스테로이드 요법을 받고 있지 않아야 합니다.
3. 수혈에 의존하는 경우 활동성 위장관 출혈.
4. 갑상선 기능이 약물로 조절될 수 있는 경우 기존 갑상선 이상이 허용됩니다.
5. 통제할 수 없는 심각한 의학적 또는 정신 질환. 비흑색종 피부암, 자궁경부의 상피내암종, 절제된 부수적 전립선암(Gleason 점수 ≤ 6 및 수술 후 PSA < 0.5 ng/mL의 병기 pT2) 또는 기타 적절한 치료를 받는 "현재 활동성" 이차 악성 종양이 있는 환자 상피내암종은 부적격입니다. 환자가 치료를 완료하고 ≥1년 동안 질병이 없는 경우 "현재 활동성" 악성 종양이 있는 것으로 간주되지 않습니다.
6. 등록 후 2개월 이내에 간 지시 요법. 방사선 요법(방사선 표지 구체 및/또는 사이버나이프, 간동맥 색전술(화학요법 포함 또는 불포함) 또는 냉동요법/절제술 포함)을 사용한 사전 치료는 이러한 요법이 이 프로토콜에 사용되는 측정 가능한 질병 영역에 영향을 미치지 않는 경우 허용됩니다.

7. 전신적 항감염 치료를 요하는 최근 감염으로 완료된 자

   등록 전 ≤14일(복잡하지 않은 요로 감염 또는 상기도 감염 제외).

8. 적절한 치료에도 불구하고 HbA1c >8%로 정의되는 조절되지 않는 진성 당뇨병.
9. 지난 6개월 동안의 불안정한 관상 동맥 질환 또는 심근 경색.
10. 수반되는 항종양 요법을 받고 있는 경우.
11. 간질성 폐 질환 및/또는 폐렴 또는 폐고혈압 병력이 있는 환자.
12. 5 반감기 또는 28 일(둘 중 더 짧은 기간은 연구 약물의 첫 번째 투여 이전 및 연구 기간 동안) 내에 특정 약물 및 불법 약물의 사용은 허용되지 않습니다.
13. ABI-009의 첫 번째 용량을 받기 전 14일 이내에 CYP3A4의 강력한 억제제 및 유도제 사용. 추가로, ABI-009의 첫 번째 용량을 받기 전 14일 이내에 치료 범위가 좁은 알려진 CYP3A4 기질(예: 펜타닐, 알펜타닐, 아스테미졸, 시사프리드, 디하이드로에르고타민, 피모지드, 퀴니딘, 테르파니드)의 사용.