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长效 hGH (MOD-4023) 在生长激素缺乏儿童中的长期随访研究

2025年4月8日 更新者：OPKO Health, Inc.

不同 MOD-4023 剂量水平与每日 R-人生长激素 (hGH) 治疗相比在青春期前生长激素缺乏儿童中的安全性和剂量发现研究

协议 CP-4-004-EXT 被设计为一个长期的、开放标签的扩展，使用单个患者使用、多剂量、一次性预填充笔。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

48

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌克兰
      • Donetsk、乌克兰
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kiev、乌克兰
        • Institute of Endocrinology
      • Kiev、乌克兰
        • Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
      • Odessa、乌克兰
        • Odessa Regional Children'S Clinical Hospital
  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦
        • Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
      • Moscow、俄罗斯联邦
        • Russian Medical Academy of Postgraduate Education
      • Saint Petersburg、俄罗斯联邦
        • SPGPMA
      • Samara、俄罗斯联邦
        • SamGMU
      • Ufa、俄罗斯联邦
        • SBEIHPE
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利
        • Buda Children's Hospital
  • 希腊
      • Athens、希腊
        • Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
  • 白俄罗斯
      • Minsk、白俄罗斯
        • 2DKB
  • 美国
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
        • Nemours Children's Clinic

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

9个月 至 7年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

在主要研究中完成第一年治疗的患者被允许进入（长期）开放标签扩展 (OLE) 研究。

排除标准：

  1. 通过 MRI 扫描（对比）确认过去或现在有颅内肿瘤生长的儿童。
  2. 放疗或化疗史。

  3. 营养不良儿童定义为：

    1. 根据中心实验室的参考范围，血清白蛋白低于正常值下限（LLN）；
    2. 根据中心实验室的参考范围，血清铁低于正常下限（LLN）；
    3. BMI < -2 年龄和性别标准差；
  4. 患有社会心理侏儒症的儿童。
  5. 小于胎龄儿（SGA - 出生体重和/或出生身长 < -2 SD 胎龄儿）。
  6. 筛选时存在抗 hGH 抗体。
  7. 任何可能影响生长或评估生长能力的临床显着异常，例如但不限于肾功能不全、脊髓照射等慢性疾病。
  8. 糖尿病患者。
  9. 重复血液分析后空腹血糖受损的患者（基于 WHO；空腹血糖 >110 mg/dl 或 6.1 mmol/l）。
  10. 染色体异常和医学“综合症”（特纳综合症、Laron 综合症、Noonan 综合症、Prader-Willi 综合症、Russell-Silver 综合症、身材矮小、含同源框基因 (SHOX) 突变/缺失和骨骼发育不良），除了 septo-视神经发育不良。
  11. 闭合的骨骺。
  12. 除了激素替代疗法（甲状腺素、氢化可的松、去氨加压素 (DDAVP)）外，同时服用可能对生长有影响的其他疗法，例如用于注意力缺陷多动障碍 (ADHD) 的合成代谢类固醇和哌醋甲酯
  13. 需要糖皮质激素治疗的儿童（例如 哮喘）在一个日历年内服用剂量大于 400 微克/天的吸入布地奈德或等效药物超过 1 个月。
  14. 主要医疗条件和/或存在 r-hGH 治疗禁忌症。
  15. 已知或疑似HIV阳性患者，或患有艾滋病、肺结核等晚期疾病的患者。
  16. 药物、物质或酒精滥用。
  17. 已知对研究药物的成分过敏。
  18. 身材矮小的其他原因，如乳糜泻、甲状腺功能减退症和佝偻病。
  19. 患者和/或父母/法定监护人可能不遵守研究行为。
  20. 在筛选前 30 天内参加研究药物的任何其他试验。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：MOD-4023
每周注射一次长效 r-hGH (MOD-4023) 作为注射溶液提供，其中包含 20 或 50 mg/mL MOD-4023，供单个患者使用、多剂量、一次性预填充笔 (PEN)。
药品：MOD-4023
每周注射一次长效 r-hGH (MOD-4023) 作为注射溶液提供，其中包含 20 或 50 mg/mL MOD-4023，供单个患者使用、多剂量、一次性预填充笔 (PEN)。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
年度高度速度
大体时间：8年
每年年底的年度HV摘要III/IV（OLE 1-4）和V（PEN 1-5年）。
8年
每12个月Delta Height SD
大体时间：8年
每年年底的年度高度SDS摘要III/IV（OLE 1-4年）和V（PEN 1-5年）。 高度SDS（标准偏差评分）反映了个人的身高与年龄和性别的平均水平相比，使用增长分析仪和基于Switzerland 1989（Prader）参考的年龄和性别的平均水平。 z得分为0表示高度等于人口平均值，而正分数表示高于平均水平的高度和负分数反映了高度低于平均水平的高度。
8年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
IGF-1 SD的摘要
大体时间：8年
III/IV期（OLE 1-4）和V（PEN 1-5年）每年年底的IGF -I SDS摘要。 IGF-1 SDS（标准偏差得分）反映了基于Bidlingmaier等人的参考值，个人的IGF-1水平与年龄和性别的平均水平相比。 （2014年，《临床内分泌与代谢杂志》，99（5）：1712-1721）。 z得分为0表示等于人口均值的水平，而正分数表示高于平均水平，负分数反映了低于平均水平。 低于-2的IGF -1 SDS表明缺陷，而高于+2的分数被认为升高。 在研究中，当IGF-1 SDS超过+2时，进行了验证性测试，如果确认升高，则将剂量降低15％。
8年

其他结果措施

结果测量
大体时间
MOD-4023 给药后第 3 天或第 4 天的 IGFBP-3 水平
大体时间：8年
8年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

OPKO Health, Inc.

调查人员

  • 首席研究员：Zvi Zadik, MD、Kaplan Medical Center, Israel

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2014年2月1日

初级完成 (实际的)

2023年11月1日

研究完成 (实际的)

2023年11月1日

研究注册日期

首次提交

2015年7月12日

首先提交符合 QC 标准的

2015年7月14日

首次发布 (估计的)

2015年7月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年4月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年4月8日

最后验证

2025年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他研究编号

  • CP-4-004-OLE
  • 2011-004553-60 (EudraCT编号)

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