Estudo de acompanhamento de longo prazo de hGH de ação prolongada (MOD-4023) em crianças com deficiência de hormônio do crescimento
8 de abril de 2025 atualizado por: OPKO Health, Inc.
Estudo de determinação de dose e segurança de diferentes níveis de dosagem do MOD-4023 em comparação com a terapia diária de hormônio de crescimento humano R (hGH) em crianças pré-púberes com deficiência de hormônio de crescimento
O protocolo CP-4-004-EXT foi concebido como uma extensão aberta de longo prazo que utiliza uma caneta pré-cheia descartável de uso único, multidose.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
48
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Minsk, Bielorrússia
- 2DKB
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours Children's Clinic
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Moscow, Federação Russa
- Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
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Moscow, Federação Russa
- Russian Medical Academy of Postgraduate Education
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Saint Petersburg, Federação Russa
- SPGPMA
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Samara, Federação Russa
- SamGMU
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Ufa, Federação Russa
- SBEIHPE
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Athens, Grécia
- Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
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Budapest, Hungria
- Buda Children's Hospital
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Donetsk, Ucrânia
- Donetsk Regional Children Clinical Hospital
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Kiev, Ucrânia
- Institute of Endocrinology
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Kiev, Ucrânia
- Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
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Odessa, Ucrânia
- Odessa Regional Children'S Clinical Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
9 meses a 7 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Os pacientes que completaram o primeiro ano de tratamento no estudo principal podem entrar no estudo (Long Term) Open Label Extension (OLE).
Critério de exclusão:
- Crianças com tumor intracraniano passado ou presente, confirmado por ressonância magnética (com contraste).
- Histórico de radioterapia ou quimioterapia.
Crianças desnutridas definidas como:
- Albumina sérica abaixo do limite inferior do normal (LLN) de acordo com as faixas de referência do laboratório central;
- Ferro sérico abaixo do limite inferior do normal (LLN) de acordo com as faixas de referência do laboratório central;
- IMC < -2 Desvio Padrão para idade e sexo;
- Crianças com nanismo psicossocial.
- Crianças nascidas pequenas para a idade gestacional (PIG - peso e/ou comprimento ao nascer < -2 DP para a idade gestacional).
- Presença de anticorpos anti-hGH na triagem.
- Qualquer anormalidade clinicamente significativa que possa afetar o crescimento ou a capacidade de avaliar o crescimento, como, entre outras, doenças crônicas como insuficiência renal, irradiação da medula espinhal, etc.
- Pacientes com diabetes melito.
- Pacientes com glicemia de jejum alterada (com base na OMS; glicemia de jejum >110 mg/dl ou 6,1 mmol/l) após repetidas análises de sangue.
- Anormalidades cromossômicas e "síndromes" médicas (síndrome de Turner, síndrome de Laron, síndrome de Noonan, síndrome de Prader-Willi, síndrome de Russell-Silver, mutações/deleções do gene contendo homeobox de baixa estatura (SHOX) e displasias esqueléticas), com exceção de displasia óptica.
- Epífises fechadas.
- Administração concomitante de outros tratamentos que possam afetar o crescimento, como esteróides anabolizantes e metilfenidato para transtorno de déficit de atenção e hiperatividade (TDAH), com exceção de terapias de reposição hormonal (tiroxina, hidrocortisona, desmopressina (DDAVP))
- Crianças que necessitam de terapia com glicocorticoides (por exemplo, asma) que estão tomando uma dose superior a 400 µg/d de budesonida inalada ou equivalente por mais de 1 mês durante um ano civil.
- Principais condições médicas e/ou presença de contraindicação ao tratamento com r-hGH.
- Paciente HIV positivo conhecido ou suspeito, ou paciente com doenças avançadas, como AIDS ou tuberculose.
- Abuso de drogas, substâncias ou álcool.
- Hipersensibilidade conhecida aos componentes da medicação em estudo.
- Outras causas de baixa estatura, como doença celíaca, hipotireoidismo e raquitismo.
- É provável que o paciente e/ou o pai/responsável legal não cumpra a conduta do estudo.
- Participação em qualquer outro julgamento de um agente de investigação dentro de 30 dias antes da Triagem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: MOD-4023
Uma injeção semanal de r-hGH de ação prolongada (MOD-4023) fornecida como uma solução para injeção contendo 20 ou 50 mg/mL de MOD-4023 em uma caneta pré-cheia (PEN) de uso único, multidose e descartável.
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Injeção uma vez por semana de r-hGH de ação prolongada (MOD-4023) fornecida como uma solução para injeção contendo 20 ou 50 mg/mL de MOD-4023 em uma caneta pré-cheia (PEN) de uso único, multidose e descartável.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Velocidade da altura anualizada
Prazo: 8 anos
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Um resumo do HV anualizado no final de cada ano para os períodos III/IV (anos 1 - 4) e V (Pen Anos 1 - 5).
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8 anos
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Delta Height SDS a cada 12 meses
Prazo: 8 anos
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Um resumo da mudança anual de SDS de altura no final de cada ano para os períodos III/IV (anos 1 - 4) e V (Pen Anos 1 - 5).
A altura SDS (escore de desvio padrão) reflete como a altura de um indivíduo se compara à média para a idade e o sexo, calculada usando o analisador de crescimento e baseado na referência da Suíça 1989 (Prader).
Um escore z de 0 indica uma altura igual à média da população, enquanto escores positivos indicam alturas acima da média e escores negativos refletem alturas abaixo da média.
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8 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Resumo do IGF-1 SDS
Prazo: 8 anos
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Um resumo do IGF -I SDS no final de cada ano para os períodos III/IV (anos 1 - 4) e V (Pen Anos 1 - 5).
O IGF-1 SDS (pontuação de desvio padrão) reflete como o nível de IGF-1 de um indivíduo se compara à média para a idade e o sexo, com base em valores de referência de Bidlingmaier et al. (2014, The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 99 (5): 1712-1721).
Uma escore z de 0 indica um nível igual à média da população, enquanto escores positivos indicam níveis acima da média e escores negativos refletem os níveis abaixo da média.
Um SDS IGF -1 abaixo de -2 sugere deficiência, enquanto uma pontuação acima de +2 é considerada elevada.
No estudo, quando o IGF-1 SDS excedeu +2, foi realizado um teste confirmatório e, se a elevação foi confirmada, a dose foi reduzida em 15%.
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8 anos
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Prazo |
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Níveis de IGFBP-3 no dia 3 ou 4 após a dosagem de MOD-4023
Prazo: 8 anos
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8 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de fevereiro de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de novembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
1 de novembro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de julho de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de julho de 2015
Primeira postagem (Estimado)
16 de julho de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de abril de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de abril de 2025
Última verificação
1 de abril de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Outros números de identificação do estudo
- CP-4-004-OLE
- 2011-004553-60 (Número EudraCT)
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