Estudio de seguimiento a largo plazo de hGH de acción prolongada (MOD-4023) en niños con deficiencia de hormona de crecimiento
8 de abril de 2025 actualizado por: OPKO Health, Inc.
Estudio de seguridad y búsqueda de dosis de diferentes niveles de dosis de MOD-4023 en comparación con la terapia diaria con hormona de crecimiento humana R (hGH) en niños prepuberales con deficiencia de hormona de crecimiento
El protocolo CP-4-004-EXT está diseñado como una extensión abierta a largo plazo que utiliza una pluma precargada desechable multidosis para uso en un solo paciente.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
48
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Minsk, Bielorrusia
- 2DKB
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours Children's Clinic
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Moscow, Federación Rusa
- Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
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Moscow, Federación Rusa
- Russian Medical Academy of Postgraduate Education
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Saint Petersburg, Federación Rusa
- SPGPMA
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Samara, Federación Rusa
- SamGMU
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Ufa, Federación Rusa
- SBEIHPE
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Athens, Grecia
- Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
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Budapest, Hungría
- Buda Children's Hospital
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Donetsk, Ucrania
- Donetsk Regional Children Clinical Hospital
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Kiev, Ucrania
- Institute of Endocrinology
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Kiev, Ucrania
- Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
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Odessa, Ucrania
- Odessa Regional Children'S Clinical Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
9 meses a 7 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Los pacientes que completaron el primer año de tratamiento en el estudio principal pueden ingresar al estudio de extensión abierta (OLE) (a largo plazo).
Criterio de exclusión:
- Niños con crecimiento tumoral intracraneal pasado o presente confirmado por una resonancia magnética (con contraste).
- Antecedentes de radioterapia o quimioterapia.
Niños desnutridos definidos como:
- Albúmina sérica por debajo del límite inferior de la normalidad (LLN) según los rangos de referencia del laboratorio central;
- Hierro sérico por debajo del límite inferior de la normalidad (LLN) según los rangos de referencia del laboratorio central;
- IMC < -2 Desviación estándar para edad y sexo;
- Niños con enanismo psicosocial.
- Niños nacidos pequeños para la edad gestacional (SGA - peso al nacer y/o talla al nacer < -2 DE para la edad gestacional).
- Presencia de anticuerpos anti-hGH en la selección.
- Cualquier anormalidad clínicamente significativa que pueda afectar el crecimiento o la capacidad de evaluar el crecimiento, como, entre otras, enfermedades crónicas como insuficiencia renal, irradiación de la médula espinal, etc.
- Pacientes con diabetes mellitus.
- Pacientes con azúcar en ayunas alterada (según la OMS; azúcar en sangre en ayunas >110 mg/dl o 6,1 mmol/l) después de análisis de sangre repetidos.
- Anomalías cromosómicas y "síndromes" médicos (síndrome de Turner, síndrome de Laron, síndrome de Noonan, síndrome de Prader-Willi, síndrome de Russell-Silver, mutaciones/deleciones del gen que contiene homeobox (SHOX) de baja estatura y displasias esqueléticas), con la excepción de septo- displasia óptica.
- Epífisis cerradas.
- Administración concomitante de otros tratamientos que puedan tener efecto sobre el crecimiento como esteroides anabólicos y metilfenidato para el trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH), a excepción de las terapias de reemplazo hormonal (tiroxina, hidrocortisona, desmopresina (DDAVP))
- Niños que requieren tratamiento con glucocorticoides (p. asma) que están tomando una dosis superior a 400 µg/d de budesonida inhalada o equivalentes durante más de 1 mes durante un año calendario.
- Condiciones médicas mayores y/o presencia de contraindicación para el tratamiento con r-hGH.
- Paciente seropositivo conocido o sospechoso, o paciente con enfermedades avanzadas como SIDA o tuberculosis.
- Abuso de drogas, sustancias o alcohol.
- Hipersensibilidad conocida a los componentes de la medicación del estudio.
- Otras causas de baja estatura como la enfermedad celíaca, el hipotiroidismo y el raquitismo.
- Es probable que el paciente y/o el padre/tutor legal no cumplan con la realización del estudio.
- Participación en cualquier otro ensayo de un agente en investigación dentro de los 30 días anteriores a la Selección.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: MOD-4023
Una inyección semanal de r-hGH de acción prolongada (MOD-4023) proporcionada como una solución inyectable que contiene 20 o 50 mg/ml de MOD-4023 en una pluma precargada (PEN) desechable multidosis para uso en un solo paciente.
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Una inyección semanal de r-hGH de acción prolongada (MOD-4023) proporcionada como una solución inyectable que contiene 20 o 50 mg/ml de MOD-4023 en una pluma precargada (PEN) desechable multidosis para uso en un solo paciente.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Velocidad de altura anualizada
Periodo de tiempo: 8 años
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Un resumen del HV anualizado al final de cada año para los períodos III/IV (OLE años 1 - 4) y V (Pen años 1 - 5).
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8 años
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Delta Altura SDS cada 12 meses
Periodo de tiempo: 8 años
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Un resumen del cambio anual de altura SDS al final de cada año para los períodos III/IV (años OLE 1 - 4) y V (Pen años 1 - 5).
Altura SDS (puntaje de desviación estándar) refleja cómo la altura de un individuo se compara con el promedio de su edad y sexo, calculado utilizando el analizador de crecimiento y en base a la referencia de Suiza 1989 (Prader).
Una puntuación Z de 0 indica una altura igual a la media de la población, mientras que las puntuaciones positivas indican alturas por encima del promedio y las puntuaciones negativas reflejan alturas por debajo del promedio.
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8 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Resumen de IGF-1 SDS
Periodo de tiempo: 8 años
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Un resumen de IGF -I SDS al final de cada año para los períodos III/IV (años OLE 1 - 4) y V (Pen años 1 - 5).
IGF-1 SDS (puntaje de desviación estándar) refleja cómo el nivel de IGF-1 de un individuo se compara con el promedio de su edad y sexo, basado en valores de referencia de Bidlingmaier et al. (2014, The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 99 (5): 1712-1721).
Una puntuación Z de 0 indica un nivel igual a la media de la población, mientras que los puntajes positivos indican los niveles superiores al promedio y las puntuaciones negativas reflejan los niveles inferiores al promedio.
Un SDS IGF -1 por debajo de -2 sugiere deficiencia, mientras que una puntuación superior a +2 se considera elevada.
En el estudio, cuando IGF-1 SDS excedió +2, se realizó una prueba confirmatoria, y si se confirmó la elevación, la dosis se redujo en un 15%.
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8 años
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Niveles de IGFBP-3 el día 3 o 4 después de la dosificación de MOD-4023
Periodo de tiempo: 8 años
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8 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de febrero de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de noviembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de julio de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de julio de 2015
Publicado por primera vez (Estimado)
16 de julio de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de abril de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de abril de 2025
Última verificación
1 de abril de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
- CP-4-004-OLE
- 2011-004553-60 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .