Étude de suivi à long terme de la hGH à action prolongée (MOD-4023) chez les enfants déficients en hormone de croissance
8 avril 2025 mis à jour par: OPKO Health, Inc.
Étude sur l'innocuité et la détermination de la dose de différents niveaux de dose de MOD-4023 par rapport à la thérapie quotidienne par l'hormone de croissance humaine R (hGH) chez les enfants prépubères déficients en hormone de croissance
Le protocole CP-4-004-EXT est conçu comme une extension à long terme en ouvert utilisant un stylo prérempli jetable multidose à usage unique.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
48
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Minsk, Biélorussie
- 2DKB
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Moscow, Fédération Russe
- Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
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Moscow, Fédération Russe
- Russian Medical Academy of Postgraduate Education
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Saint Petersburg, Fédération Russe
- SPGPMA
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Samara, Fédération Russe
- SamGMU
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Ufa, Fédération Russe
- SBEIHPE
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Athens, Grèce
- Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
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Budapest, Hongrie
- Buda Children's Hospital
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Donetsk, Ukraine
- Donetsk Regional Children Clinical Hospital
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Kiev, Ukraine
- Institute of Endocrinology
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Kiev, Ukraine
- Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
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Odessa, Ukraine
- Odessa Regional Children'S Clinical Hospital
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Florida
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Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
- Nemours Children's Clinic
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
8 mois à 7 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
Les patients qui ont terminé la première année de traitement dans l'étude principale sont autorisés à participer à l'étude d'extension ouverte (à long terme) (OLE).
Critère d'exclusion:
- Enfants présentant une croissance tumorale intracrânienne passée ou présente, confirmée par une IRM (avec contraste).
- Antécédents de radiothérapie ou de chimiothérapie.
Enfants malnutris définis comme :
- Albumine sérique inférieure à la limite inférieure de la normale (LLN) selon les plages de référence du laboratoire central ;
- Fer sérique inférieur à la limite inférieure de la normale (LLN) selon les plages de référence du laboratoire central ;
- IMC < -2 écart type pour l'âge et le sexe ;
- Enfants atteints de nanisme psychosocial.
- Enfants nés petits pour l'âge gestationnel (SGA - poids à la naissance et/ou longueur à la naissance < -2 SD pour l'âge gestationnel).
- Présence d'anticorps anti-hGH au dépistage.
- Toute anomalie cliniquement significative susceptible d'affecter la croissance ou la capacité à évaluer la croissance, telle que, mais sans s'y limiter, les maladies chroniques telles que l'insuffisance rénale, l'irradiation de la moelle épinière, etc.
- Patients atteints de diabète sucré.
- Patients présentant une glycémie à jeun altérée (selon l'OMS ; glycémie à jeun > 110 mg/dl ou 6,1 mmol/l) après des analyses de sang répétées.
- Anomalies chromosomiques et « syndromes » médicaux (syndrome de Turner, syndrome de Laron, syndrome de Noonan, syndrome de Prader-Willi, syndrome de Russell-Silver, mutations/délétions du gène SHOX de petite taille et dysplasies squelettiques), à l'exception des septo- dysplasie optique.
- Épiphyses fermées.
- Administration concomitante d'autres traitements pouvant avoir un effet sur la croissance tels que les stéroïdes anabolisants et le méthylphénidate pour le trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité (TDAH), à l'exception des traitements hormonaux substitutifs (thyroxine, hydrocortisone, desmopressine (DDAVP))
- Enfants nécessitant une corticothérapie (par ex. asthme) qui prennent une dose supérieure à 400 µg/j de budésonide inhalé ou équivalents pendant plus d'un mois au cours d'une année civile.
- Conditions médicales majeures et/ou présence de contre-indication au traitement par r-hGH.
- Patient séropositif connu ou suspecté, ou patient atteint de maladies avancées telles que le SIDA ou la tuberculose.
- Abus de drogues, de substances ou d'alcool.
- Hypersensibilité connue aux composants du médicament à l'étude.
- D'autres causes de petite taille telles que la maladie cœliaque, l'hypothyroïdie et le rachitisme.
- Le patient et/ou le parent/tuteur légal sont susceptibles de ne pas se conformer à la conduite de l'étude.
- Participation à tout autre essai d'un agent expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: MOD-4023
Injection une fois par semaine de r-hGH à action prolongée (MOD-4023) sous forme de solution injectable contenant 20 ou 50 mg/mL de MOD-4023 dans un stylo prérempli (PEN) jetable multidose à usage unique.
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Injection une fois par semaine de r-hGH à action prolongée (MOD-4023) sous forme de solution injectable contenant 20 ou 50 mg/mL de MOD-4023 dans un stylo prérempli (PEN) jetable multidose à usage unique.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Vitesse de hauteur annualisée
Délai: 8 ans
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Un résumé de la HV annualisée à la fin de chaque année pour les périodes III / IV (OLE années 1 à 4) et V (Pen 1 à 5).
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8 ans
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Delta Height SDS tous les 12 mois
Délai: 8 ans
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Un résumé du changement annuel de la hauteur SDS à la fin de chaque année pour les périodes III / IV (années 1 à 4) et V (Pen 1 à 5 du Pen 1 à 5).
La hauteur SDS (score d'écart standard) reflète la façon dont la hauteur d'un individu se compare à la moyenne de leur âge et de son sexe, calculée à l'aide de l'analyseur de croissance et basée sur la référence Suisse 1989 (PRADER).
Un score Z de 0 indique une hauteur égale à la moyenne de la population, tandis que les scores positifs indiquent des hauteurs supérieures à la moyenne et les scores négatifs reflètent des hauteurs inférieures à la moyenne.
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8 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Résumé de l'IGF-1 SDS
Délai: 8 ans
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Un résumé de l'IGF-I SDS à la fin de chaque année pour les périodes III / IV (OLE années 1 à 4) et V (Pen 1 à 5).
L'IGF-1 SDS (score d'écart standard) reflète la façon dont le niveau IGF-1 d'un individu se compare à la moyenne de leur âge et de son sexe, basé sur des valeurs de référence de Bidlingmaier et al. (2014, The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 99 (5): 1712-1721).
Un score Z de 0 indique un niveau égal à la moyenne de la population, tandis que les scores positifs indiquent les niveaux supérieurs à la moyenne et les scores négatifs reflètent des niveaux inférieurs à la moyenne.
Un SDS IGF-1 en dessous de -2 suggère une carence, tandis qu'un score supérieur à +2 est considéré comme élevé.
Dans l'étude, lorsque l'IGF-1 a dépassé +2, un test de confirmation a été effectué et si une élévation a été confirmée, la dose a été réduite de 15%.
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8 ans
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Délai |
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Niveaux d'IGFBP-3 au jour 3 ou 4 après l'administration du MOD-4023
Délai: 8 années
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8 années
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 février 2014
Achèvement primaire (Réel)
1 novembre 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
1 novembre 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 juillet 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 juillet 2015
Première publication (Estimé)
16 juillet 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
9 avril 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 avril 2025
Dernière vérification
1 avril 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Autres numéros d'identification d'étude
- CP-4-004-OLE
- 2011-004553-60 (Numéro EudraCT)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .