Långtidsuppföljningsstudie av långverkande hGH (MOD-4023) hos barn med tillväxthormonbrist

Inklusionskriterier:

Patienter som fullföljt det första behandlingsåret i huvudstudien får gå in i (Long Term) Open Label Extension (OLE)-studien.

Exklusions kriterier:

1. Barn med tidigare eller nuvarande intrakraniell tumörtillväxt som bekräftats av en MR-undersökning (med kontrast).
2. Historik av strålbehandling eller kemoterapi.

3. Undernärda barn definieras som:

   1. Serumalbumin under den nedre normalgränsen (LLN) enligt referensintervallen för centrallaboratoriet;
   2. Serumjärn under den nedre normalgränsen (LLN) enligt referensintervallen för centrallaboratoriet;
   3. BMI < -2 Standardavvikelse för ålder och kön;
4. Barn med psykosocial dvärgväxt.
5. Barn födda små för gestationsålder (SGA - födelsevikt och/eller födelselängd < -2 SD för gestationsålder).
6. Närvaro av anti-hGH-antikroppar vid screening.
7. Alla kliniskt signifikanta abnormiteter som sannolikt påverkar tillväxten eller förmågan att utvärdera tillväxt, såsom, men inte begränsat till, kroniska sjukdomar som njurinsufficiens, ryggmärgsstrålning, etc.
8. Patienter med diabetes mellitus.
9. Patienter med nedsatt fastesocker (baserat på WHO; fasteblodsocker >110 mg/dl eller 6,1 mmol/l) efter upprepad blodanalys.
10. Kromosomavvikelser och medicinska "syndrom" (Turners syndrom, Larons syndrom, Noonans syndrom, Prader-Willis syndrom, Russell-Silvers syndrom, mutationer/deletioner/deletioner som innehåller en homeobox med kort statur (SHOX) och skelettdysplasier), med undantag för septo- optisk dysplasi.
11. Slutna epifyser.
12. Samtidig administrering av andra behandlingar som kan ha en effekt på tillväxten såsom anabola steroider och metylfenidat för ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder), med undantag för hormonersättningsterapier (tyroxin, hydrokortison, desmopressin (DDAVP))
13. Barn som behöver glukokortikoidbehandling (t. astma) som tar en dos på mer än 400 µg/d av inhalerad budesonid eller motsvarande under längre tid än 1 månad under ett kalenderår.
14. Större medicinska tillstånd och/eller förekomst av kontraindikationer för r-hGH-behandling.
15. Känd eller misstänkt HIV-positiv patient, eller patient med avancerade sjukdomar som AIDS eller tuberkulos.
16. Missbruk av droger, substanser eller alkohol.
17. Känd överkänslighet mot komponenterna i studiemedicin.
18. Andra orsaker till kortväxthet som celiaki, hypotyreos och rakitis.
19. Det är sannolikt att patienten och/eller föräldern/vårdnadshavaren inte följer uppförandet av studien.
20. Deltagande i någon annan prövning av ett undersökningsmedel inom 30 dagar före screening.