Långtidsuppföljningsstudie av långverkande hGH (MOD-4023) hos barn med tillväxthormonbrist
8 april 2025 uppdaterad av: OPKO Health, Inc.
Säkerhets- och dossökningsstudie av olika MOD-4023-dosnivåer jämfört med daglig R-human Growth Hormone (hGH) terapi hos barn med brist på tillväxthormon före puberteten
Protokoll CP-4-004-EXT är utformad som en långsiktig, öppen förlängning med användning av engångspenna för engångsbruk, flerdos, förfylld engångspenna.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
48
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Minsk, Belarus
- 2DKB
-
-
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
- Nemours Children's Clinic
-
-
-
-
-
Athens, Grekland
- Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
-
-
-
-
-
Moscow, Ryska Federationen
- Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
-
Moscow, Ryska Federationen
- Russian Medical Academy of Postgraduate Education
-
Saint Petersburg, Ryska Federationen
- SPGPMA
-
Samara, Ryska Federationen
- SamGMU
-
Ufa, Ryska Federationen
- SBEIHPE
-
-
-
-
-
Donetsk, Ukraina
- Donetsk Regional Children Clinical Hospital
-
Kiev, Ukraina
- Institute of Endocrinology
-
Kiev, Ukraina
- Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
-
Odessa, Ukraina
- Odessa Regional Children'S Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern
- Buda Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
9 månader till 7 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Patienter som fullföljt det första behandlingsåret i huvudstudien får gå in i (Long Term) Open Label Extension (OLE)-studien.
Exklusions kriterier:
- Barn med tidigare eller nuvarande intrakraniell tumörtillväxt som bekräftats av en MR-undersökning (med kontrast).
- Historik av strålbehandling eller kemoterapi.
Undernärda barn definieras som:
- Serumalbumin under den nedre normalgränsen (LLN) enligt referensintervallen för centrallaboratoriet;
- Serumjärn under den nedre normalgränsen (LLN) enligt referensintervallen för centrallaboratoriet;
- BMI < -2 Standardavvikelse för ålder och kön;
- Barn med psykosocial dvärgväxt.
- Barn födda små för gestationsålder (SGA - födelsevikt och/eller födelselängd < -2 SD för gestationsålder).
- Närvaro av anti-hGH-antikroppar vid screening.
- Alla kliniskt signifikanta abnormiteter som sannolikt påverkar tillväxten eller förmågan att utvärdera tillväxt, såsom, men inte begränsat till, kroniska sjukdomar som njurinsufficiens, ryggmärgsstrålning, etc.
- Patienter med diabetes mellitus.
- Patienter med nedsatt fastesocker (baserat på WHO; fasteblodsocker >110 mg/dl eller 6,1 mmol/l) efter upprepad blodanalys.
- Kromosomavvikelser och medicinska "syndrom" (Turners syndrom, Larons syndrom, Noonans syndrom, Prader-Willis syndrom, Russell-Silvers syndrom, mutationer/deletioner/deletioner som innehåller en homeobox med kort statur (SHOX) och skelettdysplasier), med undantag för septo- optisk dysplasi.
- Slutna epifyser.
- Samtidig administrering av andra behandlingar som kan ha en effekt på tillväxten såsom anabola steroider och metylfenidat för ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder), med undantag för hormonersättningsterapier (tyroxin, hydrokortison, desmopressin (DDAVP))
- Barn som behöver glukokortikoidbehandling (t. astma) som tar en dos på mer än 400 µg/d av inhalerad budesonid eller motsvarande under längre tid än 1 månad under ett kalenderår.
- Större medicinska tillstånd och/eller förekomst av kontraindikationer för r-hGH-behandling.
- Känd eller misstänkt HIV-positiv patient, eller patient med avancerade sjukdomar som AIDS eller tuberkulos.
- Missbruk av droger, substanser eller alkohol.
- Känd överkänslighet mot komponenterna i studiemedicin.
- Andra orsaker till kortväxthet som celiaki, hypotyreos och rakitis.
- Det är sannolikt att patienten och/eller föräldern/vårdnadshavaren inte följer uppförandet av studien.
- Deltagande i någon annan prövning av ett undersökningsmedel inom 30 dagar före screening.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: MOD-4023
En gång i veckan injektion av långverkande r-hGH (MOD-4023) tillhandahålls som en injektionslösning innehållande 20 eller 50 mg/ml MOD-4023 i en engångspatient, flerdos, förfylld engångspenna (PEN).
|
En gång i veckan injektion av långverkande r-hGH (MOD-4023) tillhandahålls som en injektionslösning innehållande 20 eller 50 mg/ml MOD-4023 i en engångspatient, flerdos, förfylld engångspenna (PEN).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Årlig höjdhastighet
Tidsram: 8 år
|
En sammanfattning av den årliga HV i slutet av varje år under perioder III/IV (OLE år 1 - 4) och V (Pen år 1 - 5).
|
8 år
|
|
Delta höjd SDS var 12: e månad
Tidsram: 8 år
|
En sammanfattning av den årliga förändringen i höjden SDS i slutet av varje år under perioder III/IV (OLE år 1 - 4) och V (Pen år 1 - 5).
Höjd SDS (standardavvikelsepoäng) återspeglar hur en individs höjd jämförs med genomsnittet för deras ålder och kön, beräknat med tillväxtanalysator och baserat på Switzerland 1989 (Prader) referens.
En Z-poäng på 0 indikerar en höjd som är lika med befolkningsmedlet, medan positiva poäng indikerar höjder över genomsnittet och negativa poäng återspeglar höjder under genomsnittet.
|
8 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sammanfattning av IGF-1 SDS
Tidsram: 8 år
|
En sammanfattning av IGF -I SDS i slutet av varje år för perioder III/IV (OLE år 1 - 4) och V (PEN år 1 - 5).
IGF-1 SDS (standardavvikelsepoäng) återspeglar hur en individs IGF-1-nivå jämförs med genomsnittet för deras ålder och kön, baserat på referensvärden från Bidlingmaier et al. (2014, Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 99 (5): 1712-1721).
En Z-poäng på 0 indikerar en nivå som är lika med befolkningsmedlet, medan positiva poäng indikerar nivåer över genomsnittet och negativa poäng återspeglar nivåer under genomsnittet.
En IGF -1 SDS under -2 antyder brist, medan en poäng över +2 anses vara förhöjd.
I studien, när IGF-1 SDS överskred +2, utfördes ett bekräftande test, och om höjd bekräftades, reducerades dosen med 15%.
|
8 år
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
IGFBP-3-nivåer på dag 3 eller 4 efter MOD-4023-dosering
Tidsram: 8 år
|
8 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 februari 2014
Primärt slutförande (Faktisk)
1 november 2023
Avslutad studie (Faktisk)
1 november 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 juli 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 juli 2015
Första postat (Beräknad)
16 juli 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
9 april 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 april 2025
Senast verifierad
1 april 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Andra studie-ID-nummer
- CP-4-004-OLE
- 2011-004553-60 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .