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Studio di follow-up a lungo termine sull'hGH a lunga durata d'azione (MOD-4023) nei bambini con deficit di ormone della crescita

8 aprile 2025 aggiornato da: OPKO Health, Inc.

Studio sulla sicurezza e sulla ricerca della dose di diversi livelli di dose di MOD-4023 rispetto alla terapia giornaliera con ormone della crescita R umano (hGH) nei bambini con deficit di ormone della crescita prepuberale

Il protocollo CP-4-004-EXT è concepito come un'estensione in aperto a lungo termine che utilizza una penna preriempita monouso monouso, multidose.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

48

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bielorussia
      • Minsk, Bielorussia
        • 2DKB
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa
        • Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
      • Moscow, Federazione Russa
        • Russian Medical Academy of Postgraduate Education
      • Saint Petersburg, Federazione Russa
        • SPGPMA
      • Samara, Federazione Russa
        • SamGMU
      • Ufa, Federazione Russa
        • SBEIHPE
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Clinic
  • Ucraina
      • Donetsk, Ucraina
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kiev, Ucraina
        • Institute of Endocrinology
      • Kiev, Ucraina
        • Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
      • Odessa, Ucraina
        • Odessa Regional Children'S Clinical Hospital
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Buda Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 mesi a 7 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

I pazienti che hanno completato il primo anno di trattamento nello studio principale possono entrare nello studio di estensione in aperto (OLE) (a lungo termine).

Criteri di esclusione:

  1. Bambini con crescita tumorale intracranica passata o presente confermata da una scansione MRI (con contrasto).
  2. Storia di radioterapia o chemioterapia.

  3. Bambini malnutriti definiti come:

    1. Albumina sierica al di sotto del limite inferiore della norma (LLN) secondo i range di riferimento del laboratorio centrale;
    2. Ferro sierico al di sotto del limite inferiore della norma (LLN) secondo i range di riferimento del laboratorio centrale;
    3. BMI < -2 Deviazione standard per età e sesso;
  4. Bambini con nanismo psicosociale.
  5. Bambini nati piccoli per età gestazionale (SGA - peso alla nascita e/o lunghezza alla nascita < -2 SD per età gestazionale).
  6. Presenza di anticorpi anti-hGH allo screening.
  7. Qualsiasi anomalia clinicamente significativa che possa influenzare la crescita o la capacità di valutare la crescita, come, ma non solo, malattie croniche come insufficienza renale, irradiazione del midollo spinale, ecc.
  8. Pazienti con diabete mellito.
  9. Pazienti con ridotta glicemia a digiuno (basata sull'OMS; glicemia a digiuno >110 mg/dl o 6,1 mmol/l) dopo ripetute analisi del sangue.
  10. Anomalie cromosomiche e "sindromi" mediche (sindrome di Turner, sindrome di Laron, sindrome di Noonan, sindrome di Prader-Willi, sindrome di Russell-Silver, mutazioni/delezioni del gene contenente l'omeobox di bassa statura (SHOX) e displasie scheletriche), ad eccezione delle displasia ottica.
  11. Epifisi chiuse.
  12. Somministrazione concomitante di altri trattamenti che possono avere un effetto sulla crescita come steroidi anabolizzanti e metilfenidato per il disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD), ad eccezione delle terapie ormonali sostitutive (tiroxina, idrocortisone, desmopressina (DDAVP))
  13. Bambini che necessitano di terapia con glucocorticoidi (ad es. asma) che stanno assumendo una dose superiore a 400 µg/die di budesonide per via inalatoria o equivalenti per più di 1 mese durante un anno solare.
  14. Principali condizioni mediche e/o presenza di controindicazioni al trattamento con r-hGH.
  15. Paziente sieropositivo noto o sospetto, o paziente con malattie avanzate come l'AIDS o la tubercolosi.
  16. Abuso di droghe, sostanze o alcol.
  17. Ipersensibilità nota ai componenti del farmaco in studio.
  18. Altre cause di bassa statura come celiachia, ipotiroidismo e rachitismo.
  19. È probabile che il paziente e/o il genitore/tutore legale non siano conformi rispetto alla condotta dello studio.
  20. Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione di un agente sperimentale entro 30 giorni prima dello Screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MOD-4023
Iniezione una volta alla settimana di r-hGH a lunga durata d'azione (MOD-4023) fornita come soluzione iniettabile contenente 20 o 50 mg/mL di MOD-4023 in una penna preriempita (PEN) monouso monouso multidose.
Droga: MOD-4023
Iniezione una volta alla settimana di r-hGH a lunga durata d'azione (MOD-4023) fornita come soluzione iniettabile contenente 20 o 50 mg/mL di MOD-4023 in una penna preriempita (PEN) monouso monouso multidose.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di altezza annualizzata
Lasso di tempo: 8 anni
Un riassunto dell'HV annuale alla fine di ogni anno per i periodi III/IV (ole anni 1 - 4) e V (peni anni 1 - 5).
8 anni
Delta Height SDS ogni 12 mesi
Lasso di tempo: 8 anni
Un riassunto della variazione annuale di altezza SDS alla fine di ogni anno per i periodi III/IV (ole anni 1 - 4) e V (penna penna 1 - 5). L'altezza SDS (punteggio di deviazione standard) riflette il modo in cui l'altezza di un individuo si confronta con la media per la loro età e sesso, calcolata usando l'analizzatore di crescita e basato sul riferimento della Svizzera 1989 (Prader). Un punteggio Z di 0 indica un'altezza pari alla media della popolazione, mentre i punteggi positivi indicano altezze superiori alla media e i punteggi negativi riflettono altezze al di sotto della media.
8 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riepilogo di IGF-1 SDS
Lasso di tempo: 8 anni
Un riassunto delle SDS IGF -I alla fine di ogni anno per i periodi III/IV (OLE Years 1 - 4) e V (penna penna 1 - 5). IGF-1 SDS (punteggio di deviazione standard) riflette come il livello IGF-1 di un individuo si confronta con la media per la loro età e sesso, in base ai valori di riferimento di Bidlingmaier et al. (2014, The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 99 (5): 1712-1721). Un punteggio Z di 0 indica un livello pari alla media della popolazione, mentre i punteggi positivi indicano livelli superiori alla media e i punteggi negativi riflettono i livelli al di sotto della media. Un SDS IGF -1 inferiore a -2 suggerisce carenza, mentre un punteggio superiore a +2 è considerato elevato. Nello studio, quando la SDS IGF-1 ha superato +2, è stato eseguito un test di conferma e se è stata confermata l'elevazione, la dose è stata ridotta del 15%.
8 anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Livelli di IGFBP-3 il giorno 3 o 4 dopo la somministrazione di MOD-4023
Lasso di tempo: 8 anni
8 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 luglio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 luglio 2015

Primo Inserito (Stimato)

16 luglio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CP-4-004-OLE
  • 2011-004553-60 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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