Pitkäaikainen seurantatutkimus pitkävaikutteisesta hGH:sta (MOD-4023) kasvuhormonipuutteisista lapsista
tiistai 8. huhtikuuta 2025 päivittänyt: OPKO Health, Inc.
Turvallisuus- ja annoksenmääritystutkimus erilaisista MOD-4023-annostasoista verrattuna päivittäiseen R-ihmisen kasvuhormonihoitoon (hGH) esimurrosiän kasvuhormonin puutteesta kärsivillä lapsilla
Protokolla CP-4-004-EXT on suunniteltu pitkäaikaiseksi, avoimeksi jatkeeksi, jossa käytetään kertakäyttöistä, usean annoksen kertakäyttöistä esitäytettyä kynää.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
48
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Athens, Kreikka
- Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
-
-
-
-
-
Donetsk, Ukraina
- Donetsk Regional Children Clinical Hospital
-
Kiev, Ukraina
- Institute of Endocrinology
-
Kiev, Ukraina
- Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
-
Odessa, Ukraina
- Odessa Regional Children'S Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari
- Buda Children's Hospital
-
-
-
-
-
Minsk, Valko-Venäjä
- 2DKB
-
-
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio
- Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
-
Moscow, Venäjän federaatio
- Russian Medical Academy of Postgraduate Education
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio
- SPGPMA
-
Samara, Venäjän federaatio
- SamGMU
-
Ufa, Venäjän federaatio
- SBEIHPE
-
-
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Nemours Children's Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
9 kuukautta - 7 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaat, jotka päättivät ensimmäisen hoitovuoden päätutkimuksessa, voivat osallistua (Long Term) Open Label Extension (OLE) -tutkimukseen.
Poissulkemiskriteerit:
- Lapset, joilla on ollut tai on kasvanut kallonsisäinen kasvain MRI-skannauksella (varjoaineella) vahvistettuna.
- Sädehoidon tai kemoterapian historia.
Aliravitut lapset määritellään seuraavasti:
- Seerumin albumiini alle normaalin alarajan (LLN) keskuslaboratorion vertailualueiden mukaan;
- Seerumin rauta alle normaalin alarajan (LLN) keskuslaboratorion vertailuarvojen mukaan;
- BMI < -2 Iän ja sukupuolen standardipoikkeama;
- Lapset, joilla on psykososiaalinen kääpiö.
- Lapset, jotka ovat syntyneet pieninä gestaatioikään nähden (SGA - syntymäpaino ja/tai syntymäpituus < -2 SD raskausiän osalta).
- Anti-hGH-vasta-aineiden läsnäolo seulonnassa.
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä poikkeavuus, joka todennäköisesti vaikuttaa kasvuun tai kykyyn arvioida kasvua, kuten krooniset sairaudet, kuten munuaisten vajaatoiminta, selkäytimen säteilytys jne.
- Diabetes mellitusta sairastavat potilaat.
- Potilaat, joiden paastosokeri on heikentynyt (WHO:n perusteella; paastoverensokeri >110 mg/dl tai 6,1 mmol/l) toistuvan verianalyysin jälkeen.
- Kromosomaaliset poikkeavuudet ja lääketieteelliset "oireyhtymät" (Turnerin oireyhtymä, Laronin oireyhtymä, Noonanin oireyhtymä, Prader-Willin oireyhtymä, Russell-Silverin oireyhtymä, lyhytkasvuiset homeoboksia sisältävän geenin (SHOX) mutaatiot/deleetiot ja luuston dysplasiat), lukuun ottamatta septo- optinen dysplasia.
- Suljetut epifyysit.
- Muiden hoitojen, jotka voivat vaikuttaa kasvuun, kuten anabolisten steroidien ja metyylifenidaatin samanaikainen antaminen tarkkaavaisuushäiriön (ADHD) hoitoon, lukuun ottamatta hormonikorvaushoitoja (tyroksiini, hydrokortisoni, desmopressiini (DDAVP))
- Lapset, jotka tarvitsevat glukokortikoidihoitoa (esim. astma), jotka ottavat yli 400 µg/vrk inhaloitavaa budesonidia tai vastaavaa annoksen yli 1 kuukauden ajan kalenterivuoden aikana.
- Tärkeimmät sairaudet ja/tai r-hGH-hoidon vasta-aiheet.
- Tunnettu tai epäilty HIV-positiivinen potilas tai potilas, jolla on pitkälle edennyt sairaus, kuten AIDS tai tuberkuloosi.
- Huumeiden, päihteiden tai alkoholin väärinkäyttö.
- Tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeen aineosille.
- Muut lyhyen kasvun syyt, kuten keliakia, kilpirauhasen vajaatoiminta ja riisitauti.
- Potilas ja/tai vanhempi/laillinen huoltaja ei todennäköisesti noudata vaatimuksia tutkimuksen suorittamisen suhteen.
- Osallistuminen muihin tutkimusagentin kokeisiin 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: MOD-4023
Kerran viikossa annettava pitkävaikutteinen r-hGH (MOD-4023) injektioliuoksena, joka sisältää 20 tai 50 mg/ml MOD-4023:a kertakäyttöisessä, usean annoksen kertakäyttöisessä esitäytetyssä kynässä (PEN).
|
Kerran viikossa annettava pitkävaikutteinen r-hGH (MOD-4023) injektioliuoksena, joka sisältää 20 tai 50 mg/ml MOD-4023:a kertakäyttöisessä, usean annoksen kertakäyttöisessä esitäytetyssä kynässä (PEN).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuinen korkeusnopeus
Aikaikkuna: 8 vuotta
|
Yhteenveto vuotuisesta HV: stä kunkin vuoden lopussa ajanjaksoina III/IV (OLE -vuodet 1 - 4) ja V (kynä vuotta 1 - 5).
|
8 vuotta
|
|
Delta korkeus SDS 12 kuukauden välein
Aikaikkuna: 8 vuotta
|
Yhteenveto korkeuden SDS: n vuotuisesta muutoksesta kunkin vuoden lopussa ajanjaksoina III/IV (OLE -vuodet 1 - 4) ja V (kynä vuotta 1 - 5).
Korkeus SDS (keskihajontapiste) heijastaa sitä, kuinka yksilön korkeus verrataan niiden ikän ja sukupuolen keskiarvoon, laskettuna kasvuanalysaattorilla ja perustuu Sveitsi 1989 (Prader) -viitteeseen.
Z-pistemäärä 0 osoittaa korkeuden, joka on yhtä suuri kuin populaation keskiarvo, kun taas positiiviset pisteet osoittavat keskimääräistä korkeamman korkeuden ja negatiiviset pisteet heijastavat keskimääräistä korkeita korkeuksia.
|
8 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhteenveto IGF-1 SDS: stä
Aikaikkuna: 8 vuotta
|
Yhteenveto IGF -I SDS: stä kunkin vuoden lopussa ajanjaksoina III/IV (OLE -vuodet 1 - 4) ja V (kynä vuotta 1 - 5).
IGF-1 SDS (keskihajontapiste) heijastaa sitä, kuinka yksilön IGF-1-taso verrataan heidän ikänsä ja sukupuolen keskiarvoon perustuen Bidlingmaier et al. (2014, The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 99 (5): 1712-1721).
Z-pistemäärä 0 osoittaa tason, joka on yhtä suuri kuin populaation keskiarvo, kun taas positiiviset pisteet osoittavat keskimääräistä korkeammat tasot ja negatiiviset pisteet heijastavat keskimääräistä alhaisempaa tasoa.
IGF -1 -SDS: n alle -2 ehdottaa puutetta, kun taas yli +2 pistemäärä pidetään kohonnut.
Tutkimuksessa, kun IGF-1 SDS ylitti +2, suoritettiin vahvistustesti ja jos korkeus vahvistettiin, annos pieneni 15%.
|
8 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
IGFBP-3-tasot päivänä 3 tai 4 MOD-4023-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: 8 vuotta
|
8 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. helmikuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. marraskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 12. heinäkuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 14. heinäkuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 16. heinäkuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 9. huhtikuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muut tutkimustunnusnumerot
- CP-4-004-OLE
- 2011-004553-60 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .