Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное последующее исследование hGH длительного действия (MOD-4023) у детей с дефицитом гормона роста

8 апреля 2025 г. обновлено: OPKO Health, Inc.

Исследование безопасности и определения дозы различных уровней дозы MOD-4023 по сравнению с ежедневной терапией R-человеческим гормоном роста (hGH) у детей с дефицитом гормона роста в препубертатном периоде

Протокол CP-4-004-EXT разработан как долгосрочное открытое расширение с использованием многодозовой одноразовой шприц-ручки для однократного применения.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

48

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Беларусь
      • Minsk, Беларусь
        • 2DKB
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • Buda Children's Hospital
  • Греция
      • Athens, Греция
        • Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
  • Российская Федерация
      • Moscow, Российская Федерация
        • Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
      • Moscow, Российская Федерация
        • Russian Medical Academy of Postgraduate Education
      • Saint Petersburg, Российская Федерация
        • SPGPMA
      • Samara, Российская Федерация
        • SamGMU
      • Ufa, Российская Федерация
        • SBEIHPE
  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Nemours Children's Clinic
  • Украина
      • Donetsk, Украина
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kiev, Украина
        • Institute of Endocrinology
      • Kiev, Украина
        • Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
      • Odessa, Украина
        • Odessa Regional Children'S Clinical Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 8 месяцев до 7 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Пациенты, завершившие первый год лечения в основном исследовании, допускаются к участию в (долгосрочном) открытом расширенном исследовании (OLE).

Критерий исключения:

  1. Дети с прошлым или настоящим внутричерепным ростом опухоли, подтвержденным МРТ (с контрастом).
  2. История лучевой терапии или химиотерапии.

  3. Дети с недоеданием определяются как:

    1. Сывороточный альбумин ниже нижней границы нормы (НГН) согласно референтным диапазонам центральной лаборатории;
    2. Железо сыворотки ниже нижней границы нормы (НГН) согласно референтным диапазонам центральной лаборатории;
    3. ИМТ < -2 стандартного отклонения для возраста и пола;
  4. Дети с психосоциальной карликовостью.
  5. Дети, рожденные маленькими для гестационного возраста (SGA - масса тела при рождении и/или длина тела при рождении < -2 SD для гестационного возраста).
  6. Наличие антител к hGH при скрининге.
  7. Любая клинически значимая аномалия, которая может повлиять на рост или способность оценивать рост, например, помимо прочего, хронические заболевания, такие как почечная недостаточность, облучение спинного мозга и т. д.
  8. Больные сахарным диабетом.
  9. Пациенты с нарушением уровня сахара натощак (по данным ВОЗ; уровень сахара в крови натощак >110 мг/дл или 6,1 ммоль/л) после повторного анализа крови.
  10. Хромосомные аномалии и медицинские «синдромы» (синдром Тернера, синдром Ларона, синдром Нунана, синдром Прадера-Вилли, синдром Рассела-Сильвера, мутации/делеции гомеобокс-содержащего гена короткого роста (SHOX) и скелетные дисплазии), за исключением септо- оптическая дисплазия.
  11. Закрытые эпифизы.
  12. Одновременный прием других препаратов, которые могут влиять на рост, таких как анаболические стероиды и метилфенидат при синдроме дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ), за исключением заместительной гормональной терапии (тироксин, гидрокортизон, десмопрессин (DDAVP))
  13. Дети, нуждающиеся в терапии глюкокортикоидами (например, астма), которые принимают дозу ингаляционного будесонида или его эквивалентов более 400 мкг/сутки в течение более 1 месяца в течение календарного года.
  14. Серьезные медицинские состояния и/или наличие противопоказаний к лечению р-чГР.
  15. Известный или подозреваемый ВИЧ-положительный пациент или пациент с запущенными заболеваниями, такими как СПИД или туберкулез.
  16. Злоупотребление наркотиками, психоактивными веществами или алкоголем.
  17. Известная гиперчувствительность к компонентам исследуемого препарата.
  18. Другие причины низкого роста, такие как глютеновая болезнь, гипотиреоз и рахит.
  19. Пациент и/или родитель/законный опекун, вероятно, не будут соблюдать требования в отношении проведения исследования.
  20. Участие в любом другом испытании исследуемого агента в течение 30 дней до скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: МОД-4023
Одна еженедельная инъекция r-hGH пролонгированного действия (MOD-4023), представленного в виде раствора для инъекций, содержащего 20 или 50 мг/мл MOD-4023, в однократном использовании пациентом многодозовой одноразовой предварительно заполненной шприц-ручки (PEN).
Лекарство: МОД-4023
Одна еженедельная инъекция r-hGH пролонгированного действия (MOD-4023), представленного в виде раствора для инъекций, содержащего 20 или 50 мг/мл MOD-4023, в однократном использовании пациентом многодозовой одноразовой предварительно заполненной шприц-ручки (PEN).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая скорость высоты
Временное ограничение: 8 лет
Краткое изложение годового HV в конце каждого года для периодов III/IV (OLE Years 1 - 4) и V (Pen Years 1 - 5).
8 лет
Delta Height SDS каждые 12 месяцев
Временное ограничение: 8 лет
Краткое изложение годового изменения высоты SDS в конце каждого года для периодов III/IV (OLE YEARS 1 - 4) и V (PEN YEARS 1 - 5). Высота SDS (стандартная оценка отклонения) отражает, как высота человека сравнивается со средним значением для их возраста и пола, рассчитанного с использованием анализатора роста и на основе ссылки в Швейцарии 1989 (PRADER). Z-показатель 0 указывает высоту, равный среднему значению населения, в то время как положительные оценки указывают на высоту выше среднего, а отрицательные оценки отражают высоту ниже среднего.
8 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Резюме IGF-1 SDS
Временное ограничение: 8 лет
Краткое изложение SDS IGF -I в конце каждого года для периодов III/IV (OLE YEARS 1 - 4) и V (PEN YEARS 1 - 5). IGF-1 SDS (оценка стандартного отклонения) отражает, как уровень IGF-1 человека сравнивается со средним значением для их возраста и пола, основанного на эталонных значениях от Bidlingmaier et al. (2014, Журнал клинической эндокринологии и метаболизма, 99 (5): 1712-1721). Z-показатель 0 указывает уровень, равный среднему значению населения, в то время как положительные оценки указывают на уровни выше среднего, а отрицательные оценки отражают уровни ниже среднего. SDS IGF -1 ниже -2 предполагает недостаток, тогда как оценка выше +2 считается повышенной. В исследовании, когда IGF-1 SDS превышал +2, был проведен подтверждающий тест, и если повышение было подтверждено, доза была снижена на 15%.
8 лет

Другие показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Уровни IGFBP-3 на 3 или 4 день после введения дозы MOD-4023
Временное ограничение: 8 лет
8 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

OPKO Health, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 февраля 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 июля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 июля 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

16 июля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 апреля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 апреля 2025 г.

Последняя проверка

1 апреля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Другие идентификационные номера исследования

  • CP-4-004-OLE
  • 2011-004553-60 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться