Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie kontrolne długo działającego hGH (MOD-4023) u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu

8 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: OPKO Health, Inc.

Badanie bezpieczeństwa i ustalania dawek różnych poziomów dawek MOD-4023 w porównaniu z codzienną terapią R-ludzkim hormonem wzrostu (hGH) u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu przed okresem dojrzewania

Protokół CP-4-004-EXT opracowano jako długoterminowe, otwarte rozszerzenie z użyciem jednorazowego, wielodawkowego wstrzykiwacza półautomatycznego napełnionego przeznaczonego dla jednego pacjenta.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

48

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Białoruś
      • Minsk, Białoruś
        • 2DKB
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • Russian Medical Academy of Postgraduate Education
      • Saint Petersburg, Federacja Rosyjska
        • SPGPMA
      • Samara, Federacja Rosyjska
        • SamGMU
      • Ufa, Federacja Rosyjska
        • SBEIHPE
  • Grecja
      • Athens, Grecja
        • Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Clinic
  • Ukraina
      • Donetsk, Ukraina
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kiev, Ukraina
        • Institute of Endocrinology
      • Kiev, Ukraina
        • Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
      • Odessa, Ukraina
        • Odessa Regional Children'S Clinical Hospital
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Buda Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 miesięcy do 7 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci, którzy ukończyli pierwszy rok leczenia w badaniu głównym, mogą wziąć udział w (długoterminowym) otwartym badaniu rozszerzonym (OLE).

Kryteria wyłączenia:

  1. Dzieci z przebytym lub obecnym wzrostem guza wewnątrzczaszkowego potwierdzonym badaniem MRI (z kontrastem).
  2. Historia radioterapii lub chemioterapii.

  3. Dzieci niedożywione definiowane jako:

    1. Albumina surowicy poniżej dolnej granicy normy (DGN) zgodnie z zakresami referencyjnymi laboratorium centralnego;
    2. Żelazo w surowicy poniżej dolnej granicy normy (DGN) zgodnie z zakresami referencyjnymi laboratorium centralnego;
    3. BMI < -2 Odchylenie standardowe dla wieku i płci;
  4. Dzieci z karłowatością psychospołeczną.
  5. Dzieci urodzone za małe w stosunku do wieku ciążowego (SGA – masa urodzeniowa i/lub długość urodzeniowa < -2 SD dla wieku ciążowego).
  6. Obecność przeciwciał anty-hGH podczas badania przesiewowego.
  7. Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości, które mogą wpływać na wzrost lub zdolność oceny wzrostu, takie jak między innymi choroby przewlekłe, takie jak niewydolność nerek, napromieniowanie rdzenia kręgowego itp.
  8. Pacjenci z cukrzycą.
  9. Pacjenci z nieprawidłowym poziomem cukru na czczo (na podstawie WHO; poziom cukru we krwi na czczo >110 mg/dl lub 6,1 mmol/l) po powtórnym badaniu krwi.
  10. Aberracje chromosomowe i medyczne „zespoły” (zespół Turnera, zespół Larona, zespół Noonana, zespół Pradera-Williego, zespół Russella-Silvera, mutacje/delecje genu zawierającego homeobox niskiego wzrostu (SHOX) i dysplazja szkieletu), z wyjątkiem przegrody międzykomorowej dysplazja wzrokowa.
  11. Zamknięte nasadki.
  12. Jednoczesne podawanie innych leków, które mogą mieć wpływ na wzrost, takich jak sterydy anaboliczne i metylofenidat w zespole nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD), z wyjątkiem hormonalnych terapii zastępczych (tyroksyna, hydrokortyzon, desmopresyna (DDAVP))
  13. Dzieci wymagające leczenia glikokortykosteroidami (np. astma), którzy przyjmują wziewnie budezonid w dawce większej niż 400 µg/dobę lub jego odpowiedniki przez ponad 1 miesiąc w ciągu roku kalendarzowego.
  14. Poważne schorzenia i/lub obecność przeciwwskazań do leczenia r-hGH.
  15. Znany lub podejrzewany pacjent zakażony wirusem HIV lub pacjent z zaawansowanymi chorobami, takimi jak AIDS lub gruźlica.
  16. Nadużywanie narkotyków, substancji lub alkoholu.
  17. Znana nadwrażliwość na składniki badanego leku.
  18. Inne przyczyny niskiego wzrostu, takie jak celiakia, niedoczynność tarczycy i krzywica.
  19. Pacjent i/lub rodzic/opiekun prawny prawdopodobnie nie zastosują się do zasad prowadzenia badania.
  20. Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu agenta badawczego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: MOD-4023
Raz w tygodniu wstrzyknięcie długo działającego r-hGH (MOD-4023) dostarczonego jako roztwór do wstrzykiwań zawierający 20 lub 50 mg/ml MOD-4023 dla jednego pacjenta, wielodawkowy, jednorazowy wstrzykiwacz półautomatyczny napełniony (PEN).
Lek: MOD-4023
Raz w tygodniu wstrzyknięcie długo działającego r-hGH (MOD-4023) dostarczonego jako roztwór do wstrzykiwań zawierający 20 lub 50 mg/ml MOD-4023 dla jednego pacjenta, wielodawkowy, jednorazowy wstrzykiwacz półautomatyczny napełniony (PEN).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna prędkość wzrostu
Ramy czasowe: 8 lat
Podsumowanie rocznego HV na koniec każdego roku na okresy III/IV (OLE LETS 1–4) i V (lata pióra 1–5).
8 lat
Delta Height SDs co 12 miesięcy
Ramy czasowe: 8 lat
Podsumowanie rocznej zmiany wysokości SD na koniec każdego roku na okresy III/IV (OLE LAT 1–4) i V (lata pióra 1–5). Wysokość SDS (ocena odchylenia standardowego) odzwierciedla, w jaki sposób wysokość jednostki porównuje się ze średnią dla ich wieku i płci, obliczona za pomocą analizatora wzrostu i opartego na Szwajcarii 1989 (Prader). Wynik Z 0 wskazuje wysokość równą średniej populacji, podczas gdy wyniki dodatnie wskazują na ponadprzeciętne wysokości, a wyniki ujemne odzwierciedlają wysokości poniżej średniej.
8 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podsumowanie IGF-1 SDS
Ramy czasowe: 8 lat
Podsumowanie IGF -I SDS na koniec każdego roku na okresy III/IV (OLE LAT 1–4) i V (lata pióra 1–5). IGF-1 SDS (wynik odchylenia standardowego) odzwierciedla, w jaki sposób poziom IGF-1 jednostki porównuje się ze średnią dla ich wieku i płci, w oparciu o wartości odniesienia Bidlingmaier i in. (2014, The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolizm, 99 (5): 1712-1721). Wynik Z 0 wskazuje poziom równy średniej populacji, podczas gdy pozytywne wyniki wskazują na ponadprzeciętne poziomy, a wyniki ujemne odzwierciedlają poziomy poniżej średniej. IGF -1 SDS poniżej -2 sugeruje niedobór, podczas gdy wynik powyżej +2 jest uważany za podwyższony. W badaniu, gdy SDS IGF-1 przekroczył +2, przeprowadzono test potwierdzający, a jeśli potwierdzono podniesienie, dawka została zmniejszona o 15%.
8 lat

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Poziomy IGFBP-3 w dniu 3 lub 4 po podaniu dawki MOD-4023
Ramy czasowe: 8 lat
8 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 lipca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lipca 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

16 lipca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CP-4-004-OLE
  • 2011-004553-60 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na MOD-4023

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj