Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie dlouhodobě působícího hGH (MOD-4023) u dětí s deficitem růstového hormonu

8. dubna 2025 aktualizováno: OPKO Health, Inc.

Studie bezpečnosti a hledání dávek různých úrovní dávek MOD-4023 ve srovnání s denní terapií R-lidským růstovým hormonem (hGH) u dětí s deficitem růstového hormonu před pubertou

Protokol CP-4-004-EXT je navržen jako dlouhodobé, otevřené prodloužení s použitím vícedávkového jednorázového předplněného pera pro jednoho pacienta.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

48

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bělorusko
      • Minsk, Bělorusko
        • 2DKB
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Buda Children's Hospital
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace
        • Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
      • Moscow, Ruská Federace
        • Russian Medical Academy of Postgraduate Education
      • Saint Petersburg, Ruská Federace
        • SPGPMA
      • Samara, Ruská Federace
        • SamGMU
      • Ufa, Ruská Federace
        • SBEIHPE
  • Spojené státy
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nemours Children's Clinic
  • Ukrajina
      • Donetsk, Ukrajina
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kiev, Ukrajina
        • Institute of Endocrinology
      • Kiev, Ukrajina
        • Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
      • Odessa, Ukrajina
        • Odessa Regional Children'S Clinical Hospital
  • Řecko
      • Athens, Řecko
        • Children's Hospital "P. A. Kyriakou"

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 měsíců až 7 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti, kteří dokončili první rok léčby v hlavní studii, mohou vstoupit do studie (Long Term) Open Label Extension (OLE).

Kritéria vyloučení:

  1. Děti s minulým nebo současným intrakraniálním nádorovým růstem potvrzeným vyšetřením MRI (s kontrastem).
  2. Anamnéza radioterapie nebo chemoterapie.

  3. Podvyživené děti jsou definovány jako:

    1. Sérový albumin pod dolní hranicí normálu (LLN) dle referenčních rozmezí centrální laboratoře;
    2. Sérové ​​železo pod dolní hranicí normálu (LLN) dle referenčních rozmezí centrální laboratoře;
    3. BMI < -2 směrodatná odchylka pro věk a pohlaví;
  4. Děti s psychosociálním trpaslíkem.
  5. Děti narozené malé na gestační věk (SGA - porodní hmotnost a/nebo porodní délka < -2 SD pro gestační věk).
  6. Přítomnost anti-hGH protilátek při screeningu.
  7. Jakákoli klinicky významná abnormalita, která pravděpodobně ovlivní růst nebo schopnost vyhodnotit růst, jako jsou, ale bez omezení, chronická onemocnění, jako je renální insuficience, ozáření míchy atd.
  8. Pacienti s diabetes mellitus.
  9. Pacienti se sníženou hladinou cukru nalačno (na základě WHO; hladina cukru v krvi nalačno >110 mg/dl nebo 6,1 mmol/l) po opakované analýze krve.
  10. Chromozomální abnormality a lékařské „syndromy“ (Turnerův syndrom, Laronův syndrom, Noonanův syndrom, Prader-Willi syndrom, Russell-Silverův syndrom, mutace/delece genu pro homeobox (SHOX) malého vzrůstu a skeletální dysplazie), s výjimkou septo- zraková dysplazie.
  11. Uzavřené epifýzy.
  12. Současné podávání jiné léčby, která může mít vliv na růst, jako jsou anabolické steroidy a methylfenidát pro poruchu pozornosti s hyperaktivitou (ADHD), s výjimkou hormonálních substitučních terapií (tyroxin, hydrokortison, desmopresin (DDAVP))
  13. Děti vyžadující léčbu glukokortikoidy (např. astma), kteří užívají dávku vyšší než 400 µg/den inhalačního budesonidu nebo ekvivalentů po dobu delší než 1 měsíc během kalendářního roku.
  14. Závažné zdravotní stavy a/nebo přítomnost kontraindikace léčby r-hGH.
  15. Známý nebo podezřelý HIV pozitivní pacient nebo pacient s pokročilým onemocněním, jako je AIDS nebo tuberkulóza.
  16. Zneužívání drog, návykových látek nebo alkoholu.
  17. Známá přecitlivělost na složky studovaného léku.
  18. Jiné příčiny nízkého vzrůstu, jako je celiakie, hypotyreóza a křivice.
  19. Je pravděpodobné, že pacient a/nebo rodič/zákonný zástupce nebudou ve vztahu k provádění studie dodržovat.
  20. Účast na jakémkoli jiném hodnocení zkoumané látky během 30 dnů před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: MOD-4023
Injekce dlouhodobě působícího r-hGH (MOD-4023) podávaná jednou týdně ve formě injekčního roztoku obsahujícího 20 nebo 50 mg/ml MOD-4023 ve vícedávkovém předplněném peru na jedno použití (PEN) pro jednoho pacienta.
Lék: MOD-4023
Injekce dlouhodobě působícího r-hGH (MOD-4023) podávaná jednou týdně ve formě injekčního roztoku obsahujícího 20 nebo 50 mg/ml MOD-4023 ve vícedávkovém předplněném peru na jedno použití (PEN) pro jednoho pacienta.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční rychlost výšky
Časové okno: 8 let
Shrnutí anualizovaného HV na konci každého roku pro období III/IV (olety 1 - 4) a V (PEN roky 1 - 5).
8 let
Výška delta SDS každých 12 měsíců
Časové okno: 8 let
Shrnutí roční změny výšky SDS na konci každého roku za období III/IV (oley 1 - 4) a V (PEN roky 1 - 5). Výška SDS (skóre standardní odchylky) odráží, jak se výška jednotlivce srovnává s průměrem pro svůj věk a pohlaví, vypočteno pomocí růstového analyzátoru a na základě Švýcarsko 1989 (Prader) reference. Z-skóre 0 označuje výšku rovnající se průměru populace, zatímco kladné skóre naznačují nadprůměrné výšky a negativní skóre odrážejí podprůměrné výšky.
8 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Shrnutí IGF-1 SDS
Časové okno: 8 let
Shrnutí IGF -I SDS na konci každého roku pro období III/IV (olety 1 - 4) a V (PEN roky 1 - 5). IGF-1 SDS (standardní skóre odchylky) odráží, jak úroveň IGF-1 jednotlivce ve srovnání s průměrem jejich věku a pohlaví, na základě referenčních hodnot od Billingmaier et al. (2014, Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 99 (5): 1712-1721). Z-skóre 0 označuje úroveň rovnající se průměru populace, zatímco pozitivní skóre naznačují nadprůměrné úrovně a negativní skóre odrážejí podprůměrné úrovně. IGF -1 SDS pod -2 naznačuje nedostatek, zatímco skóre nad +2 je považováno za zvýšené. Ve studii, když IGF-1 SDS překročil +2, byl proveden potvrzující test a pokud byla potvrzena výška, dávka byla snížena o 15%.
8 let

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Hladiny IGFBP-3 3. nebo 4. den po dávkování MOD-4023
Časové okno: 8 let
8 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

OPKO Health, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2023

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. července 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. července 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

16. července 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • CP-4-004-OLE
  • 2011-004553-60 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedostatek růstového hormonu (GHD)

Klinické studie na MOD-4023

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit