Langtidsopfølgningsundersøgelse af langtidsvirkende hGH (MOD-4023) hos børn med væksthormonmangel

Inklusionskriterier:

Patienter, der gennemførte det første behandlingsår i hovedundersøgelsen, får lov til at deltage i (Long Term) Open Label Extension (OLE) undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

1. Børn med tidligere eller nuværende intrakraniel tumorvækst bekræftet ved en MR-scanning (med kontrast).
2. Historie om strålebehandling eller kemoterapi.

3. Underernærede børn defineret som:

   1. Serumalbumin under den nedre normalgrænse (LLN) i henhold til referenceintervallerne for det centrale laboratorium;
   2. Serumjern under den nedre normalgrænse (LLN) i henhold til referenceintervallerne for det centrale laboratorium;
   3. BMI < -2 Standardafvigelse for alder og køn;
4. Børn med psykosocial dværgvækst.
5. Børn født små for gestationsalder (SGA - fødselsvægt og/eller fødselslængde < -2 SD for gestationsalder).
6. Tilstedeværelse af anti-hGH-antistoffer ved screening.
7. Enhver klinisk signifikant abnormitet, der sandsynligvis vil påvirke væksten eller evnen til at evaluere vækst, såsom, men ikke begrænset til, kroniske sygdomme som nyreinsufficiens, bestråling af rygmarven osv.
8. Patienter med diabetes mellitus.
9. Patienter med nedsat fastesukker (baseret på WHO; fasteblodsukker >110 mg/dl eller 6,1 mmol/l) efter gentagen blodanalyse.
10. Kromosomale abnormiteter og medicinske "syndromer" (Turners syndrom, Laron syndrom, Noonan syndrom, Prader-Willi syndrom, Russell-Silver syndrom, mutationer/deletioner, der indeholder gen-gen (SHOX) med kort statur, og skeletdysplasier, med undtagelse af septo- optisk dysplasi.
11. Lukkede epifyser.
12. Samtidig administration af andre behandlinger, der kan have en effekt på væksten såsom anabolske steroider og methylphenidat til ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder), med undtagelse af hormonsubstitutionsterapier (thyroxin, hydrocortison, desmopressin (DDAVP))
13. Børn, der har behov for glukokortikoidbehandling (f. astma), som tager en dosis på mere end 400 µg/d inhaleret budesonid eller tilsvarende i mere end 1 måned i løbet af et kalenderår.
14. Større medicinske tilstande og/eller tilstedeværelse af kontraindikation til r-hGH-behandling.
15. Kendt eller mistænkt HIV-positiv patient, eller patient med fremskredne sygdomme som AIDS eller tuberkulose.
16. Stof-, stof- eller alkoholmisbrug.
17. Kendt overfølsomhed over for komponenterne i undersøgelsesmedicin.
18. Andre årsager til kort statur såsom cøliaki, hypothyroidisme og rakitis.
19. Det er sandsynligt, at patienten og/eller forælderen/værgen ikke overholder kravene med hensyn til undersøgelsesadfærd.
20. Deltagelse i ethvert andet forsøg med et forsøgsmiddel inden for 30 dage før screening.