Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgningsundersøgelse af langtidsvirkende hGH (MOD-4023) hos børn med væksthormonmangel

8. april 2025 opdateret af: OPKO Health, Inc.

Sikkerheds- og dosisfindingsundersøgelse af forskellige MOD-4023-dosisniveauer sammenlignet med daglig R-humant væksthormon (hGH) terapi hos børn med præpubertale væksthormonmangel

Protokol CP-4-004-EXT er designet som en langsigtet, åben-label forlængelse ved brug af engangsbrugt engangspen med flere doser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

48

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • Russian Medical Academy of Postgraduate Education
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
        • SPGPMA
      • Samara, Den Russiske Føderation
        • SamGMU
      • Ufa, Den Russiske Føderation
        • SBEIHPE
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland
        • Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
  • Hviderusland
      • Minsk, Hviderusland
        • 2DKB
  • Ukraine
      • Donetsk, Ukraine
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kiev, Ukraine
        • Institute of Endocrinology
      • Kiev, Ukraine
        • Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
      • Odessa, Ukraine
        • Odessa Regional Children'S Clinical Hospital
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Buda Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 måneder til 7 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter, der gennemførte det første behandlingsår i hovedundersøgelsen, får lov til at deltage i (Long Term) Open Label Extension (OLE) undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Børn med tidligere eller nuværende intrakraniel tumorvækst bekræftet ved en MR-scanning (med kontrast).
  2. Historie om strålebehandling eller kemoterapi.

  3. Underernærede børn defineret som:

    1. Serumalbumin under den nedre normalgrænse (LLN) i henhold til referenceintervallerne for det centrale laboratorium;
    2. Serumjern under den nedre normalgrænse (LLN) i henhold til referenceintervallerne for det centrale laboratorium;
    3. BMI < -2 Standardafvigelse for alder og køn;
  4. Børn med psykosocial dværgvækst.
  5. Børn født små for gestationsalder (SGA - fødselsvægt og/eller fødselslængde < -2 SD for gestationsalder).
  6. Tilstedeværelse af anti-hGH-antistoffer ved screening.
  7. Enhver klinisk signifikant abnormitet, der sandsynligvis vil påvirke væksten eller evnen til at evaluere vækst, såsom, men ikke begrænset til, kroniske sygdomme som nyreinsufficiens, bestråling af rygmarven osv.
  8. Patienter med diabetes mellitus.
  9. Patienter med nedsat fastesukker (baseret på WHO; fasteblodsukker >110 mg/dl eller 6,1 mmol/l) efter gentagen blodanalyse.
  10. Kromosomale abnormiteter og medicinske "syndromer" (Turners syndrom, Laron syndrom, Noonan syndrom, Prader-Willi syndrom, Russell-Silver syndrom, mutationer/deletioner, der indeholder gen-gen (SHOX) med kort statur, og skeletdysplasier, med undtagelse af septo- optisk dysplasi.
  11. Lukkede epifyser.
  12. Samtidig administration af andre behandlinger, der kan have en effekt på væksten såsom anabolske steroider og methylphenidat til ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder), med undtagelse af hormonsubstitutionsterapier (thyroxin, hydrocortison, desmopressin (DDAVP))
  13. Børn, der har behov for glukokortikoidbehandling (f. astma), som tager en dosis på mere end 400 µg/d inhaleret budesonid eller tilsvarende i mere end 1 måned i løbet af et kalenderår.
  14. Større medicinske tilstande og/eller tilstedeværelse af kontraindikation til r-hGH-behandling.
  15. Kendt eller mistænkt HIV-positiv patient, eller patient med fremskredne sygdomme som AIDS eller tuberkulose.
  16. Stof-, stof- eller alkoholmisbrug.
  17. Kendt overfølsomhed over for komponenterne i undersøgelsesmedicin.
  18. Andre årsager til kort statur såsom cøliaki, hypothyroidisme og rakitis.
  19. Det er sandsynligt, at patienten og/eller forælderen/værgen ikke overholder kravene med hensyn til undersøgelsesadfærd.
  20. Deltagelse i ethvert andet forsøg med et forsøgsmiddel inden for 30 dage før screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MOD-4023
En gang ugentlig injektion af langtidsvirkende r-hGH (MOD-4023) leveret som en opløsning til injektion indeholdende 20 eller 50 mg/ml MOD-4023 i en enkelt patient, multi-dosis, fyldt engangspen (PEN).
Medicin: MOD-4023
En gang ugentlig injektion af langtidsvirkende r-hGH (MOD-4023) leveret som en opløsning til injektion indeholdende 20 eller 50 mg/ml MOD-4023 i en enkelt patient, multi-dosis, fyldt engangspen (PEN).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig højdehastighed
Tidsramme: 8 år
Et resumé af den årlige HV i slutningen af ​​hvert år i perioder III/IV (ole år 1 - 4) og V (Pen år 1 - 5).
8 år
Delta højde SDS hver 12. måned
Tidsramme: 8 år
Et resumé af årlig ændring i højde SDS i slutningen af ​​hvert år i perioder III/IV (ole år 1 - 4) og V (Pen år 1 - 5). Højde SDS (standardafvigelsesscore) afspejler, hvordan en persons højde sammenlignes med gennemsnittet for deres alder og køn, beregnet ved hjælp af vækstanalysator og baseret på Schweiz 1989 (Prader) reference. En Z-score på 0 indikerer en højde, der er lig med befolkningsgennemsnittet, mens positive scoringer indikerer over gennemsnittet og negative scoringer afspejler højderne under gennemsnittet.
8 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Resumé af IGF-1 SDS
Tidsramme: 8 år
Et resumé af IGF -I SDS i slutningen af ​​hvert år i perioder III/IV (ole år 1 - 4) og V (Pen år 1 - 5). IGF-1 SDS (standardafvigelsesscore) afspejler, hvordan en persons IGF-1-niveau sammenlignes med gennemsnittet for deres alder og køn, baseret på referenceværdier fra Bidlingmaier et al. (2014, Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 99 (5): 1712-1721). En Z-score på 0 indikerer et niveau, der er lig med befolkningsgennemsnittet, mens positive scoringer indikerer over gennemsnittet og negative scoringer afspejler niveauer under gennemsnittet. En IGF -1 SDS under -2 antyder mangel, hvorimod en score over +2 betragtes som forhøjet. I undersøgelsen, når IGF-1 SDS overskred +2, blev der udført en bekræftende test, og hvis forhøjningen blev bekræftet, blev dosis reduceret med 15%.
8 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
IGFBP-3 niveauer på dag 3 eller 4 efter MOD-4023 dosering
Tidsramme: 8 år
8 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. juli 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. juli 2015

Først opslået (Anslået)

16. juli 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • CP-4-004-OLE
  • 2011-004553-60 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Væksthormonmangel (GHD)

Kliniske forsøg med MOD-4023

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner