Hosszú távú nyomon követési vizsgálat a hosszú hatású hGH-ról (MOD-4023) növekedési hormonhiányos gyermekeknél
2025. április 8. frissítette: OPKO Health, Inc.
Biztonsági és dózismegállapítási tanulmány különböző MOD-4023 dózisszintekkel összehasonlítva a napi R-humán növekedési hormon (hGH) terápiával prepubertális növekedési hormon hiányos gyermekeknél
A CP-4-004-EXT protokollt hosszú távú, nyílt elrendezésű kiterjesztésre tervezték, egyszeri használatú, többadagos, eldobható előretöltött injekciós tollal.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
48
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
- Nemours Children's Clinic
-
-
-
-
-
Minsk, Fehéroroszország
- 2DKB
-
-
-
-
-
Athens, Görögország
- Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország
- Buda Children's Hospital
-
-
-
-
-
Moscow, Orosz Föderáció
- Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
-
Moscow, Orosz Föderáció
- Russian Medical Academy of Postgraduate Education
-
Saint Petersburg, Orosz Föderáció
- SPGPMA
-
Samara, Orosz Föderáció
- SamGMU
-
Ufa, Orosz Föderáció
- SBEIHPE
-
-
-
-
-
Donetsk, Ukrajna
- Donetsk Regional Children Clinical Hospital
-
Kiev, Ukrajna
- Institute of Endocrinology
-
Kiev, Ukrajna
- Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
-
Odessa, Ukrajna
- Odessa Regional Children'S Clinical Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
9 hónap (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
Azok a betegek, akik a fő vizsgálatban a kezelés első évét befejezték, beléphetnek a (hosszú távú) nyílt elterjesztésű (OLE) vizsgálatba.
Kizárási kritériumok:
- MRI-vizsgálattal megerősített (kontrasztos) intracranialis daganatos múltban vagy jelenben lévő gyermekek.
- Sugárterápia vagy kemoterápia története.
Az alultáplált gyermekek meghatározása:
- A szérum albumin a normál alsó határa alatt (LLN) a központi laboratórium referenciatartományai szerint;
- A szérum vas szintje a normál alsó határa (LLN) alatt van a központi laboratórium referenciatartományai szerint;
- BMI < -2 Szórás kor és nem szerint;
- Pszichoszociális törpe gyerekek.
- A terhességi korhoz képest kicsinek született gyermekek (SGA - születési súly és/vagy születési hossz < -2 SD a terhességi korhoz képest).
- Anti-hGH antitestek jelenléte a szűréskor.
- Bármilyen klinikailag jelentős rendellenesség, amely valószínűleg befolyásolja a növekedést vagy a növekedés értékelésének képességét, például, de nem kizárólagosan, krónikus betegségek, például veseelégtelenség, gerincvelő-besugárzás stb.
- Cukorbetegségben szenvedő betegek.
- Csökkent éhgyomri cukorbetegek (WHO alapján; éhomi vércukorszint >110 mg/dl vagy 6,1 mmol/l) ismételt vérvizsgálat után.
- Kromoszóma-rendellenességek és orvosi "szindrómák" (Turner-szindróma, Laron-szindróma, Noonan-szindróma, Prader-Willi-szindróma, Russell-Silver-szindróma, alacsony termetű homeobox-tartalmú gén (SHOX) mutációk/deléciók és csontváz diszpláziák), kivéve a szepto- optikai diszplázia.
- Zárt epifízisek.
- Egyéb olyan kezelések egyidejű alkalmazása, amelyek hatással lehetnek a növekedésre, például anabolikus szteroidok és metilfenidát figyelemhiányos hiperaktivitási rendellenesség (ADHD) kezelésére, kivéve a hormonpótló terápiákat (tiroxin, hidrokortizon, dezmopresszin (DDAVP))
- Glükokortikoid kezelést igénylő gyermekek (pl. asztma), akik 400 µg/nap-nál nagyobb inhalációs budezonidot vagy ennek megfelelőt szednek egy naptári éven belül 1 hónapnál hosszabb ideig.
- Főbb egészségügyi állapotok és/vagy az r-hGH-kezelés ellenjavallata.
- Ismert vagy feltételezett HIV-pozitív beteg, vagy előrehaladott betegségben, például AIDS-ben vagy tuberkulózisban szenvedő beteg.
- Kábítószerrel, szerrel vagy alkohollal való visszaélés.
- Ismert túlérzékenység a vizsgálati gyógyszer összetevőivel szemben.
- Az alacsony termet egyéb okai, például a cöliákia, a pajzsmirigy alulműködése és az angolkór.
- A beteg és/vagy a szülő/törvényes gyám valószínűleg nem felel meg a vizsgálat lefolytatásának.
- Részvétel a szűrést megelőző 30 napon belül egy vizsgált anyaggal végzett bármely más vizsgálatban.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: MOD-4023
Hetente egyszer adható hosszú hatású r-hGH (MOD-4023) injekciós oldat formájában, amely 20 vagy 50 mg/ml MOD-4023-at tartalmaz egyetlen beteg számára, többadagos, eldobható előretöltött injekciós tollban (PEN).
|
Hetente egyszer adható hosszú hatású r-hGH (MOD-4023) injekciós oldat formájában, amely 20 vagy 50 mg/ml MOD-4023-at tartalmaz egyetlen beteg számára, többadagos, eldobható előretöltött injekciós tollban (PEN).
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Évesített magassági sebesség
Időkeret: 8 év
|
Az éves HV összefoglalása minden év végén a III.
|
8 év
|
|
Delta magasságú SDS 12 havonta
Időkeret: 8 év
|
A magasság SDS éves változásának összefoglalása minden év végén a III/IV (OLE 1 - 4 év) és a V. (1 - 5. toll év) időszakra.
A magassági SDS (szórási pontszám) tükrözi, hogy az egyén magassága összehasonlítható az életkor és nemek átlagával, a Growth Analyzer segítségével kiszámítva, és a Svájc 1989 (Prader) referenciáján alapul.
A 0 z-pontszáma azt jelzi, hogy a populáció átlagával megegyező magasság, míg a pozitív pontszámok az átlag feletti magasságokat, a negatív pontszámok pedig az átlag alatti magasságokat tükrözik.
|
8 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az IGF-1 SDS összefoglalása
Időkeret: 8 év
|
Az IGF -I SDS összefoglalása minden év végén a III.
Az IGF-1 SDS (szórási pontszám) tükrözi, hogy az egyén IGF-1 szintje összehasonlítható az életkoruk és nemük átlagával, a BidlingMaier et al. Referenciaértékei alapján. (2014, The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 99 (5): 1712-1721).
A 0 z-pontszáma a populáció átlagával megegyező szintet jelzi, míg a pozitív pontszámok az átlag feletti szinteket, a negatív pontszámok pedig az átlag alatti szintet tükrözik.
A -2 alatti IGF -1 SD -k hiányosságot sugallnak, míg a +2 feletti pontszámot megemeltnek tekintik.
A vizsgálatban, amikor az IGF-1 SDS meghaladta a +2-t, megerősítő vizsgálatot végeztünk, és ha a magasságot megerősítették, az adagot 15%-kal csökkentették.
|
8 év
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
IGFBP-3 szintek a 3. vagy 4. napon a MOD-4023 adagolása után
Időkeret: 8 év
|
8 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. február 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2023. november 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. július 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. július 14.
Első közzététel (Becsült)
2015. július 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. április 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. április 8.
Utolsó ellenőrzés
2025. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CP-4-004-OLE
- 2011-004553-60 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .