Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hosszú távú nyomon követési vizsgálat a hosszú hatású hGH-ról (MOD-4023) növekedési hormonhiányos gyermekeknél

2024. február 6. frissítette: OPKO Health, Inc.

Biztonsági és dózismegállapítási tanulmány különböző MOD-4023 dózisszintekkel összehasonlítva a napi R-humán növekedési hormon (hGH) terápiával prepubertális növekedési hormon hiányos gyermekeknél

A CP-4-004-EXT protokollt hosszú távú, nyílt elrendezésű kiterjesztésre tervezték, egyszeri használatú, többadagos, eldobható előretöltött injekciós tollal.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

48

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Nemours Children's Clinic
  • Fehéroroszország
      • Minsk, Fehéroroszország
        • 2DKB
  • Görögország
      • Athens, Görögország
        • Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország
        • Buda Children's Hospital
  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció
        • Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
      • Moscow, Orosz Föderáció
        • Russian Medical Academy of Postgraduate Education
      • Saint Petersburg, Orosz Föderáció
        • SPGPMA
      • Samara, Orosz Föderáció
        • SamGMU
      • Ufa, Orosz Föderáció
        • SBEIHPE
  • Ukrajna
      • Donetsk, Ukrajna
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kiev, Ukrajna
        • Institute of Endocrinology
      • Kiev, Ukrajna
        • Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
      • Odessa, Ukrajna
        • Odessa Regional Children'S Clinical Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

Azok a betegek, akik a fő vizsgálatban a kezelés első évét befejezték, beléphetnek a (hosszú távú) nyílt elterjesztésű (OLE) vizsgálatba.

Kizárási kritériumok:

  1. MRI-vizsgálattal megerősített (kontrasztos) intracranialis daganatos múltban vagy jelenben lévő gyermekek.
  2. Sugárterápia vagy kemoterápia története.

  3. Az alultáplált gyermekek meghatározása:

    1. A szérum albumin a normál alsó határa alatt (LLN) a központi laboratórium referenciatartományai szerint;
    2. A szérum vas szintje a normál alsó határa (LLN) alatt van a központi laboratórium referenciatartományai szerint;
    3. BMI < -2 Szórás kor és nem szerint;
  4. Pszichoszociális törpe gyerekek.
  5. A terhességi korhoz képest kicsinek született gyermekek (SGA - születési súly és/vagy születési hossz < -2 SD a terhességi korhoz képest).
  6. Anti-hGH antitestek jelenléte a szűréskor.
  7. Bármilyen klinikailag jelentős rendellenesség, amely valószínűleg befolyásolja a növekedést vagy a növekedés értékelésének képességét, például, de nem kizárólagosan, krónikus betegségek, például veseelégtelenség, gerincvelő-besugárzás stb.
  8. Cukorbetegségben szenvedő betegek.
  9. Csökkent éhgyomri cukorbetegek (WHO alapján; éhomi vércukorszint >110 mg/dl vagy 6,1 mmol/l) ismételt vérvizsgálat után.
  10. Kromoszóma-rendellenességek és orvosi "szindrómák" (Turner-szindróma, Laron-szindróma, Noonan-szindróma, Prader-Willi-szindróma, Russell-Silver-szindróma, alacsony termetű homeobox-tartalmú gén (SHOX) mutációk/deléciók és csontváz diszpláziák), kivéve a szepto- optikai diszplázia.
  11. Zárt epifízisek.
  12. Egyéb olyan kezelések egyidejű alkalmazása, amelyek hatással lehetnek a növekedésre, például anabolikus szteroidok és metilfenidát figyelemhiányos hiperaktivitási rendellenesség (ADHD) kezelésére, kivéve a hormonpótló terápiákat (tiroxin, hidrokortizon, dezmopresszin (DDAVP))
  13. Glükokortikoid kezelést igénylő gyermekek (pl. asztma), akik 400 µg/nap-nál nagyobb inhalációs budezonidot vagy ennek megfelelőt szednek egy naptári éven belül 1 hónapnál hosszabb ideig.
  14. Főbb egészségügyi állapotok és/vagy az r-hGH-kezelés ellenjavallata.
  15. Ismert vagy feltételezett HIV-pozitív beteg, vagy előrehaladott betegségben, például AIDS-ben vagy tuberkulózisban szenvedő beteg.
  16. Kábítószerrel, szerrel vagy alkohollal való visszaélés.
  17. Ismert túlérzékenység a vizsgálati gyógyszer összetevőivel szemben.
  18. Az alacsony termet egyéb okai, például a cöliákia, a pajzsmirigy alulműködése és az angolkór.
  19. A beteg és/vagy a szülő/törvényes gyám valószínűleg nem felel meg a vizsgálat lefolytatásának.
  20. Részvétel a szűrést megelőző 30 napon belül egy vizsgált anyaggal végzett bármely más vizsgálatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: MOD-4023
Hetente egyszer adható hosszú hatású r-hGH (MOD-4023) injekciós oldat formájában, amely 20 vagy 50 mg/ml MOD-4023-at tartalmaz egyetlen beteg számára, többadagos, eldobható előretöltött injekciós tollban (PEN).
Drog: MOD-4023
Hetente egyszer adható hosszú hatású r-hGH (MOD-4023) injekciós oldat formájában, amely 20 vagy 50 mg/ml MOD-4023-at tartalmaz egyetlen beteg számára, többadagos, eldobható előretöltött injekciós tollban (PEN).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Éves magassági sebesség
Időkeret: 8 év
8 év
Delta magasságú SDS 12 havonta
Időkeret: 8 év
8 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Abszolút IGF-I szintek a 4. napon a MOD-4023 adagolása után
Időkeret: 8 év
8 év
IGF-I SDS a MOD-4023 adagolása utáni 4. napon
Időkeret: 8 év
8 év

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
IGFBP-3 szintek a 3. vagy 4. napon a MOD-4023 adagolása után
Időkeret: 8 év
8 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

OPKO Health, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. november 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. július 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. július 14.

Első közzététel (Becsült)

2015. július 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 6.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CP-4-004-extension
  • 2011-004553-60 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Növekedési hormon hiány (GHD)

Klinikai vizsgálatok a MOD-4023

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Denmark

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel