Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsoppfølgingsstudie av langtidsvirkende hGH (MOD-4023) hos barn med veksthormonmangel

8. april 2025 oppdatert av: OPKO Health, Inc.

Studie av sikkerhet og dosefinning av forskjellige MOD-4023-dosenivåer sammenlignet med daglig R-humant veksthormon (hGH) terapi hos barn med mangel på veksthormon før puberteten

Protokoll CP-4-004-EXT er utformet som en langsiktig, åpen forlengelse ved bruk av flerdose, ferdigfylt engangspenn for én pasient.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

48

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • Russian Medical Academy of Postgraduate Education
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen
        • SPGPMA
      • Samara, Den russiske føderasjonen
        • SamGMU
      • Ufa, Den russiske føderasjonen
        • SBEIHPE
  • Forente stater
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic
  • Hellas
      • Athens, Hellas
        • Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
  • Hviterussland
      • Minsk, Hviterussland
        • 2DKB
  • Ukraina
      • Donetsk, Ukraina
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kiev, Ukraina
        • Institute of Endocrinology
      • Kiev, Ukraina
        • Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
      • Odessa, Ukraina
        • Odessa Regional Children'S Clinical Hospital
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Buda Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 måneder til 7 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter som fullførte det første behandlingsåret i hovedstudien får delta i (Long Term) Open Label Extension (OLE) studien.

Ekskluderingskriterier:

  1. Barn med tidligere eller nåværende intrakraniell tumorvekst bekreftet ved en MR-skanning (med kontrast).
  2. Historie med strålebehandling eller kjemoterapi.

  3. Underernærte barn definert som:

    1. Serumalbumin under den nedre normalgrensen (LLN) i henhold til referanseområdene til sentrallaboratoriet;
    2. Serumjern under den nedre normalgrensen (LLN) i henhold til referanseområdene til sentrallaboratoriet;
    3. BMI < -2 Standardavvik for alder og kjønn;
  4. Barn med psykososial dvergvekst.
  5. Barn født små for svangerskapsalder (SGA - fødselsvekt og/eller fødselslengde < -2 SD for svangerskapsalder).
  6. Tilstedeværelse av anti-hGH-antistoffer ved screening.
  7. Enhver klinisk signifikant abnormitet som sannsynligvis vil påvirke veksten eller evnen til å evaluere vekst, slik som, men ikke begrenset til, kroniske sykdommer som nyreinsuffisiens, ryggmargsstråling, etc.
  8. Pasienter med diabetes mellitus.
  9. Pasienter med nedsatt fastesukker (basert på WHO; fastende blodsukker >110 mg/dl eller 6,1 mmol/l) etter gjentatt blodanalyse.
  10. Kromosomavvik og medisinske "syndromer" (Turners syndrom, Laron syndrom, Noonan syndrom, Prader-Willi syndrom, Russell-Silver syndrom, mutasjoner/delesjoner som inneholder homeobox-genet (SHOX) og skjelettdysplasier), med unntak av septo- optisk dysplasi.
  11. Lukkede epifyser.
  12. Samtidig administrering av andre behandlinger som kan ha en effekt på vekst som anabole steroider og metylfenidat for ADHD (Attention Deficit Hyperactivity Disorder), med unntak av hormonerstatningsterapier (tyroksin, hydrokortison, desmopressin (DDAVP))
  13. Barn som trenger glukokortikoidbehandling (f. astma) som tar en dose på over 400 µg/d inhalert budesonid eller tilsvarende i mer enn 1 måned i løpet av et kalenderår.
  14. Større medisinske tilstander og/eller tilstedeværelse av kontraindikasjoner for r-hGH-behandling.
  15. Kjent eller mistenkt HIV-positiv pasient, eller pasient med avanserte sykdommer som AIDS eller tuberkulose.
  16. Misbruk av narkotika, stoffer eller alkohol.
  17. Kjent overfølsomhet overfor komponentene i studiemedisin.
  18. Andre årsaker til kort vekst som cøliaki, hypotyreose og rakitt.
  19. Det er sannsynlig at pasienten og/eller forelderen/vergen ikke overholder studieoppførselen.
  20. Deltakelse i enhver annen utprøving av et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: MOD-4023
En gang ukentlig injeksjon av langtidsvirkende r-hGH (MOD-4023) gitt som en injeksjonsoppløsning inneholdende 20 eller 50 mg/ml MOD-4023 i en enkeltpasientbruk, multidose, ferdigfylt engangspenn (PEN).
Legemiddel: MOD-4023
En gang ukentlig injeksjon av langtidsvirkende r-hGH (MOD-4023) gitt som en injeksjonsoppløsning inneholdende 20 eller 50 mg/ml MOD-4023 i en enkeltpasientbruk, multidose, ferdigfylt engangspenn (PEN).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Årlig høydehastighet
Tidsramme: 8 år
Et sammendrag av den årlige HV på slutten av hvert år for perioder III/IV (ole år 1 - 4) og V (pennår 1 - 5).
8 år
Deltahøyde SDS hver 12. måned
Tidsramme: 8 år
Et sammendrag av årlig endring i høyden SDS på slutten av hvert år for perioder III/IV (OLE år 1 - 4) og V (pennår 1 - 5). Høyde SDS (Standard Deviation Score) gjenspeiler hvordan individets høyde sammenligner med gjennomsnittet for deres alder og kjønn, beregnet ved bruk av vekstanalysator og basert på Sveits 1989 (Prader) referanse. En Z-poengsum på 0 indikerer en høyde som er lik populasjonsgjennomsnittet, mens positive score indikerer over gjennomsnittet og negative score reflekterer høyder under gjennomsnittet.
8 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sammendrag av IGF-1 SDS
Tidsramme: 8 år
Et sammendrag av IGF -I SDS på slutten av hvert år for perioder III/IV (ole år 1 - 4) og V (pennår 1 - 5). IGF-1 SDS (standardavviksscore) gjenspeiler hvordan individets IGF-1-nivå sammenligner med gjennomsnittet for deres alder og kjønn, basert på referanseverdier fra Bidlingmaier et al. (2014, The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 99 (5): 1712-1721). En Z-poengsum på 0 indikerer et nivå lik populasjonsgjennomsnittet, mens positive score indikerer over gjennomsnittet nivåer og negative score reflekterer nivåer under gjennomsnittet. En IGF -1 SDS under -2 antyder mangel, mens en poengsum over +2 anses som forhøyet. I studien, da IGF-1 SDS overskred +2, ble en bekreftende test utført, og hvis høyden ble bekreftet, ble dosen redusert med 15%.
8 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
IGFBP-3-nivåer på dag 3 eller 4 etter MOD-4023-dosering
Tidsramme: 8 år
8 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2023

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. juli 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. juli 2015

Først lagt ut (Antatt)

16. juli 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. april 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. april 2025

Sist bekreftet

1. april 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

  • CP-4-004-OLE
  • 2011-004553-60 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere