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Langzeit-Follow-up-Studie mit langwirksamem hGH (MOD-4023) bei Kindern mit Wachstumshormonmangel

8. April 2025 aktualisiert von: OPKO Health, Inc.

Sicherheits- und Dosisfindungsstudie verschiedener MOD-4023-Dosierungsstufen im Vergleich zur täglichen R-Human-Wachstumshormon (hGH)-Therapie bei präpubertären Kindern mit Wachstumshormonmangel

Das Protokoll CP-4-004-EXT ist als langfristige Open-Label-Verlängerung unter Verwendung eines Einweg-Fertigpens mit Mehrfachdosis für den Einmalgebrauch konzipiert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

48

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Griechenland
      • Athens, Griechenland
        • Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation
        • Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
      • Moscow, Russische Föderation
        • Russian Medical Academy of Postgraduate Education
      • Saint Petersburg, Russische Föderation
        • SPGPMA
      • Samara, Russische Föderation
        • SamGMU
      • Ufa, Russische Föderation
        • SBEIHPE
  • Ukraine
      • Donetsk, Ukraine
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kiev, Ukraine
        • Institute of Endocrinology
      • Kiev, Ukraine
        • Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
      • Odessa, Ukraine
        • Odessa Regional Children'S Clinical Hospital
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Buda Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Nemours Children's Clinic
  • Weißrussland
      • Minsk, Weißrussland
        • 2DKB

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Monate bis 7 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patienten, die das erste Behandlungsjahr in der Hauptstudie abgeschlossen haben, dürfen an der (Long Term) Open Label Extension (OLE)-Studie teilnehmen.

Ausschlusskriterien:

  1. Kinder mit früherem oder aktuellem intrakranialem Tumorwachstum, bestätigt durch eine MRT-Untersuchung (mit Kontrastmittel).
  2. Geschichte der Strahlentherapie oder Chemotherapie.

  3. Unterernährte Kinder definiert als:

    1. Serumalbumin unterhalb der unteren Normgrenze (LLN) gemäß den Referenzbereichen des Zentrallabors;
    2. Serumeisen unterhalb der unteren Normgrenze (LLN) gemäß den Referenzbereichen des Zentrallabors;
    3. BMI < -2 Standardabweichung für Alter und Geschlecht;
  4. Kinder mit psychosozialem Kleinwuchs.
  5. Für das Gestationsalter klein geborene Kinder (SGA – Geburtsgewicht und/oder Geburtslänge < -2 SD für das Gestationsalter).
  6. Vorhandensein von Anti-hGH-Antikörpern beim Screening.
  7. Jede klinisch signifikante Anomalie, die wahrscheinlich das Wachstum oder die Fähigkeit, das Wachstum zu beurteilen, beeinträchtigt, wie z. B., aber nicht beschränkt auf, chronische Krankheiten wie Niereninsuffizienz, Bestrahlung des Rückenmarks usw.
  8. Patienten mit Diabetes mellitus.
  9. Patienten mit eingeschränktem Nüchternzucker (nach WHO; Nüchternblutzucker > 110 mg/dl bzw. 6,1 mmol/l) nach wiederholter Blutuntersuchung.
  10. Chromosomenanomalien und medizinische "Syndrome" (Turner-Syndrom, Laron-Syndrom, Noonan-Syndrom, Prader-Willi-Syndrom, Russell-Silver-Syndrom, Short Stature Homeobox-Containing Gene (SHOX) Mutationen/Deletionen und Skelettdysplasien), mit Ausnahme von Septo- optische Dysplasie.
  11. Geschlossene Epiphysen.
  12. Gleichzeitige Verabreichung anderer Behandlungen, die das Wachstum beeinflussen können, wie Anabolika und Methylphenidat bei Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS), mit Ausnahme von Hormonersatztherapien (Thyroxin, Hydrocortison, Desmopressin (DDAVP))
  13. Kinder, die eine Glukokortikoidtherapie benötigen (z. Asthma), die länger als 1 Monat im Kalenderjahr eine Dosis von mehr als 400 µg/Tag inhalatives Budesonid oder Äquivalent einnehmen.
  14. Schwerwiegende Erkrankungen und/oder Vorliegen einer Kontraindikation für die Behandlung mit r-hGH.
  15. Bekannter oder vermuteter HIV-positiver Patient oder Patient mit fortgeschrittenen Krankheiten wie AIDS oder Tuberkulose.
  16. Drogen-, Substanz- oder Alkoholmissbrauch.
  17. Bekannte Überempfindlichkeit gegen die Bestandteile der Studienmedikation.
  18. Andere Ursachen für Kleinwuchs wie Zöliakie, Hypothyreose und Rachitis.
  19. Der Patient und/oder die Eltern/Erziehungsberechtigten werden sich wahrscheinlich nicht an die Studiendurchführung halten.
  20. Teilnahme an einer anderen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: MOD-4023
Einmal wöchentliche Injektion von langwirksamem r-hGH (MOD-4023), das als Injektionslösung mit 20 oder 50 mg/ml MOD-4023 in einem Mehrdosis-Einweg-Fertigpen (PEN) zur einmaligen Anwendung durch einen Patienten bereitgestellt wird.
Arzneimittel: MOD-4023
Einmal wöchentliche Injektion von langwirksamem r-hGH (MOD-4023), das als Injektionslösung mit 20 oder 50 mg/ml MOD-4023 in einem Mehrdosis-Einweg-Fertigpen (PEN) zur einmaligen Anwendung durch einen Patienten bereitgestellt wird.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Höhengeschwindigkeit
Zeitfenster: 8 Jahre
Eine Zusammenfassung der annualisierten HV am Ende eines jeden Jahres für Perioden III/IV (OLE Jahre 1 - 4) und V (Stiftjahre 1 - 5).
8 Jahre
Delta Height SDS alle 12 Monate
Zeitfenster: 8 Jahre
Eine Zusammenfassung der jährlichen Höhenänderung am Ende eines jeden Jahres für Perioden III/IV (OLE Jahre 1 - 4) und V (Stiftjahre 1 - 5). Höhen -SDS (Standardabweichungsbewertung) spiegelt wider, wie sich die Höhe eines Individuums mit dem Durchschnitt für Alter und Geschlecht vergleicht, berechnet unter Verwendung des Wachstumsanalysators und basierend auf der Referenz der Schweiz 1989 (PRADER). Ein Z-Score von 0 zeigt eine Höhe an, die dem Bevölkerungsmittelwert entspricht, während positive Werte überdurchschnittliche Höhen und negative Werte hinweisen, die unterdurchschnittliche Höhen widerspiegeln.
8 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammenfassung von IGF-1 SDS
Zeitfenster: 8 Jahre
Eine Zusammenfassung von IGF -I SDs am Ende eines jeden Jahres für Perioden III/IV (OLE Jahre 1 - 4) und V (Stiftjahre 1 - 5). IGF-1 SDS (Standardabweichungserscheinung) spiegelt wider, wie sich das IGF-1-Level einer Person mit dem Durchschnitt für Alter und Geschlecht vergleicht, basierend auf Referenzwerten von Bidlingmaier et al. (2014, Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 99 (5): 1712-1721). Ein Z-Score von 0 zeigt ein Niveau an, das dem Bevölkerungsniveau entspricht, während positive Werte überdurchschnittlich und negative Werte auf den unterdurchschnittlichen Niveau hinweisen. Ein IGF -1 -SDS unter -2 deutet auf einen Mangel hin, während eine Punktzahl über +2 als erhöht angesehen wird. In der Studie, als IGF-1 SDS +2 überschritt, wurde ein Bestätigungstest durchgeführt, und wenn die Höhe bestätigt wurde, wurde die Dosis um 15%verringert.
8 Jahre

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
IGFBP-3-Spiegel am Tag 3 oder 4 nach der MOD-4023-Dosierung
Zeitfenster: 8 Jahre
8 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Juli 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Juli 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

16. Juli 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Andere Studien-ID-Nummern

  • CP-4-004-OLE
  • 2011-004553-60 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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