Langdurige follow-upstudie van langwerkend hGH (MOD-4023) bij kinderen met groeihormoondeficiëntie

Inclusiecriteria:

Patiënten die het eerste jaar van de behandeling in de hoofdstudie hebben voltooid, mogen deelnemen aan de (Long Term) Open Label Extension (OLE)-studie.

Uitsluitingscriteria:

1. Kinderen met vroegere of huidige intracraniale tumorgroei zoals bevestigd door een MRI-scan (met contrastmiddel).
2. Geschiedenis van bestralingstherapie of chemotherapie.

3. Ondervoede kinderen gedefinieerd als:

   1. Serumalbumine onder de ondergrens van normaal (LLN) volgens de referentiebereiken van het centrale laboratorium;
   2. Serumijzer onder de ondergrens van normaal (LLN) volgens de referentiebereiken van het centrale laboratorium;
   3. BMI < -2 Standaarddeviatie voor leeftijd en geslacht;
4. Kinderen met psychosociale dwerggroei.
5. Kinderen geboren klein voor zwangerschapsduur (SGA - geboortegewicht en/of geboortelengte < -2 SD voor zwangerschapsduur).
6. Aanwezigheid van anti-hGH-antilichamen bij screening.
7. Elke klinisch significante afwijking die waarschijnlijk de groei beïnvloedt of het vermogen om de groei te evalueren, zoals, maar niet beperkt tot, chronische ziekten zoals nierinsufficiëntie, bestraling van het ruggenmerg, enz.
8. Patiënten met diabetes mellitus.
9. Patiënten met een gestoorde nuchtere suikerspiegel (gebaseerd op de WHO; nuchtere bloedsuikerspiegel >110 mg/dl of 6,1 mmol/l) na herhaalde bloedanalyse.
10. Chromosomale afwijkingen en medische "syndromen" (syndroom van Turner, syndroom van Laron, syndroom van Noonan, syndroom van Prader-Willi, syndroom van Russell-Silver, mutaties/deleties van homeobox-bevattend gen met kleine gestalte (SHOX) en skeletdysplasieën), met uitzondering van septo- optische dysplasie.
11. Gesloten epifysen.
12. Gelijktijdige toediening van andere behandelingen die een effect kunnen hebben op de groei, zoals anabole steroïden en methylfenidaat voor aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit (ADHD), met uitzondering van hormoonvervangingstherapieën (thyroxine, hydrocortison, desmopressine (DDAVP))
13. Kinderen die een behandeling met glucocorticoïden nodig hebben (bijv. astma) die gedurende een kalenderjaar gedurende meer dan 1 maand een dosis van meer dan 400 µg/d geïnhaleerde budesonide of equivalenten gebruiken.
14. Ernstige medische aandoeningen en/of aanwezigheid van een contra-indicatie voor behandeling met r-hGH.
15. Bekende of vermoedelijke HIV-positieve patiënt, of patiënt met geavanceerde ziekten zoals AIDS of tuberculose.
16. Drugs-, middelen- of alcoholmisbruik.
17. Bekende overgevoeligheid voor de componenten van studiemedicatie.
18. Andere oorzaken van kleine gestalte zoals coeliakie, hypothyreoïdie en rachitis.
19. De patiënt en/of de ouder/wettelijke voogd zijn waarschijnlijk niet-compliant met betrekking tot het onderzoeksgedrag.
20. Deelname aan enig ander onderzoek van een onderzoeksagent binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening.