Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-upstudie van langwerkend hGH (MOD-4023) bij kinderen met groeihormoondeficiëntie

8 april 2025 bijgewerkt door: OPKO Health, Inc.

Onderzoek naar veiligheid en dosisbepaling van verschillende MOD-4023-dosisniveaus in vergelijking met dagelijkse R-menselijk groeihormoon (hGH)-therapie bij kinderen met prepuberale groeihormoondeficiëntie

Protocol CP-4-004-EXT is ontworpen als een lange termijn, open-label uitbreiding met gebruik van een voorgevulde wegwerppen voor meervoudig gebruik bij één patiënt.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

48

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Griekenland
      • Athens, Griekenland
        • Children's Hospital "P. A. Kyriakou"
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • Buda Children's Hospital
  • Oekraïne
      • Donetsk, Oekraïne
        • Donetsk Regional Children Clinical Hospital
      • Kiev, Oekraïne
        • Institute of Endocrinology
      • Kiev, Oekraïne
        • Ukrainian Scientific Center of Endocrine Surgery Moh of Ukraine
      • Odessa, Oekraïne
        • Odessa Regional Children'S Clinical Hospital
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie
        • Endocrinology Scientific Centre, Institute of Child Endocrinology
      • Moscow, Russische Federatie
        • Russian Medical Academy of Postgraduate Education
      • Saint Petersburg, Russische Federatie
        • SPGPMA
      • Samara, Russische Federatie
        • SamGMU
      • Ufa, Russische Federatie
        • SBEIHPE
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Nemours Children's Clinic
  • Wit-Rusland
      • Minsk, Wit-Rusland
        • 2DKB

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 maanden tot 7 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Patiënten die het eerste jaar van de behandeling in de hoofdstudie hebben voltooid, mogen deelnemen aan de (Long Term) Open Label Extension (OLE)-studie.

Uitsluitingscriteria:

  1. Kinderen met vroegere of huidige intracraniale tumorgroei zoals bevestigd door een MRI-scan (met contrastmiddel).
  2. Geschiedenis van bestralingstherapie of chemotherapie.

  3. Ondervoede kinderen gedefinieerd als:

    1. Serumalbumine onder de ondergrens van normaal (LLN) volgens de referentiebereiken van het centrale laboratorium;
    2. Serumijzer onder de ondergrens van normaal (LLN) volgens de referentiebereiken van het centrale laboratorium;
    3. BMI < -2 Standaarddeviatie voor leeftijd en geslacht;
  4. Kinderen met psychosociale dwerggroei.
  5. Kinderen geboren klein voor zwangerschapsduur (SGA - geboortegewicht en/of geboortelengte < -2 SD voor zwangerschapsduur).
  6. Aanwezigheid van anti-hGH-antilichamen bij screening.
  7. Elke klinisch significante afwijking die waarschijnlijk de groei beïnvloedt of het vermogen om de groei te evalueren, zoals, maar niet beperkt tot, chronische ziekten zoals nierinsufficiëntie, bestraling van het ruggenmerg, enz.
  8. Patiënten met diabetes mellitus.
  9. Patiënten met een gestoorde nuchtere suikerspiegel (gebaseerd op de WHO; nuchtere bloedsuikerspiegel >110 mg/dl of 6,1 mmol/l) na herhaalde bloedanalyse.
  10. Chromosomale afwijkingen en medische "syndromen" (syndroom van Turner, syndroom van Laron, syndroom van Noonan, syndroom van Prader-Willi, syndroom van Russell-Silver, mutaties/deleties van homeobox-bevattend gen met kleine gestalte (SHOX) en skeletdysplasieën), met uitzondering van septo- optische dysplasie.
  11. Gesloten epifysen.
  12. Gelijktijdige toediening van andere behandelingen die een effect kunnen hebben op de groei, zoals anabole steroïden en methylfenidaat voor aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit (ADHD), met uitzondering van hormoonvervangingstherapieën (thyroxine, hydrocortison, desmopressine (DDAVP))
  13. Kinderen die een behandeling met glucocorticoïden nodig hebben (bijv. astma) die gedurende een kalenderjaar gedurende meer dan 1 maand een dosis van meer dan 400 µg/d geïnhaleerde budesonide of equivalenten gebruiken.
  14. Ernstige medische aandoeningen en/of aanwezigheid van een contra-indicatie voor behandeling met r-hGH.
  15. Bekende of vermoedelijke HIV-positieve patiënt, of patiënt met geavanceerde ziekten zoals AIDS of tuberculose.
  16. Drugs-, middelen- of alcoholmisbruik.
  17. Bekende overgevoeligheid voor de componenten van studiemedicatie.
  18. Andere oorzaken van kleine gestalte zoals coeliakie, hypothyreoïdie en rachitis.
  19. De patiënt en/of de ouder/wettelijke voogd zijn waarschijnlijk niet-compliant met betrekking tot het onderzoeksgedrag.
  20. Deelname aan enig ander onderzoek van een onderzoeksagent binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: MOD-4023
Eenmaal per week injectie van langwerkend r-hGH (MOD-4023), geleverd als een oplossing voor injectie met 20 of 50 mg/ml MOD-4023 voor gebruik bij één patiënt, voorgevulde wegwerppen (PEN) voor meerdere doses.
Geneesmiddel: MOD-4023
Eenmaal per week injectie van langwerkend r-hGH (MOD-4023), geleverd als een oplossing voor injectie met 20 of 50 mg/ml MOD-4023 voor gebruik bij één patiënt, voorgevulde wegwerppen (PEN) voor meerdere doses.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarlijkse hoogtesnelheid
Tijdsspanne: 8 jaar
Een samenvatting van de geannualiseerde HV aan het einde van elk jaar voor periodes III/IV (OLE jaar 1 - 4) en V (penjaren 1 - 5).
8 jaar
Delta -hoogte SDS om de 12 maanden
Tijdsspanne: 8 jaar
Een samenvatting van de jaarlijkse wijziging in hoogte SDS aan het einde van elk jaar voor periodes III/IV (OLE jaar 1 - 4) en V (penjaren 1 - 5). Hoogte SDS (standaardafwijkingsscore) weerspiegelt hoe de hoogte van een individu zich verhoudt tot het gemiddelde voor hun leeftijd en geslacht, berekend met behulp van groeianalysator en gebaseerd op Zwitserland 1989 (Prader) referentie. Een z-score van 0 geeft een hoogte aan die gelijk is aan het populatiegemiddelde, terwijl positieve scores aangeven bovengemiddelde hoogten en negatieve scores onder het gemiddelde hoogten weerspiegelen.
8 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Samenvatting van IGF-1 SDS
Tijdsspanne: 8 jaar
Een samenvatting van IGF -I SDS aan het einde van elk jaar voor periodes III/IV (OLE -jaren 1 - 4) en V (penjaren 1 - 5). IGF-1 SDS (standaardafwijkingsscore) weerspiegelt hoe het IGF-1-niveau van een individu zich verhoudt tot het gemiddelde voor hun leeftijd en geslacht, op basis van referentiewaarden van Bidlingmaier et al. (2014, The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 99 (5): 1712-1721). Een Z-score van 0 geeft een niveau aan dat gelijk is aan het populatiegemiddelde, terwijl positieve scores bovengemiddelde niveaus aangeven en negatieve scores ondergemiddelde niveaus weerspiegelen. Een IGF -1 SDS onder -2 suggereert een tekort, terwijl een score boven +2 wordt beschouwd als verhoogd. In de studie, toen IGF-1 SDS +2 overschreed, werd een bevestigende test uitgevoerd en als de hoogte werd bevestigd, werd de dosis met 15%verlaagd.
8 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
IGFBP-3-niveaus op dag 3 of 4 na toediening van MOD-4023
Tijdsspanne: 8 jaar
8 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Zvi Zadik, MD, Kaplan Medical Center, Israel

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 juli 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 juli 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

16 juli 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 april 2025

Laatst geverifieerd

1 april 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Andere studie-ID-nummers

  • CP-4-004-OLE
  • 2011-004553-60 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren