通过 L-精氨酸和二甲双胍改善杜氏肌营养不良症的肌肉功能
2015年8月5日 更新者：Dirk Fischer、University Hospital, Basel, Switzerland
该研究的目的是表明摄入 L-精氨酸和二甲双胍可改善杜氏肌营养不良症患者的肌肉功能并延缓疾病进展。
研究概览
详细说明
这是一项研究者发起的、开放标签的、单中心的、概念验证研究。
研究药物由 L-精氨酸和二甲双胍组成。
研究持续时间为 16 周，包括一次筛选和四次研究访问。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 阶段1
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7年 至 10年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- DMD的分子诊断
- 筛选时年龄为 7 - 10 岁的患者
- 救护车
排除标准：
- 以前（3 个月或更短）或同时参加过另一项治疗试验
- 最近 3 个月内使用过 L-精氨酸、L-瓜氨酸或二甲双胍
- 已知个体对 L-瓜氨酸或二甲双胍过敏
- 根据研究者的判断，其他慢性疾病或肾、肝、心功能的临床相关限制
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：L-精氨酸和二甲双胍
7.5 克 L-精氨酸 p.o.和 500 毫克二甲双胍口服每天（3x 2.5 g，分别为 3x 250 mg），持续 16 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肌肉代谢的平均变化
大体时间：第 16 周的基线
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肌肉活检中的线粒体蛋白表达分析
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第 16 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肌肉代谢的体内变化
大体时间：第 16 周的基线
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间接量热法、双能 X 射线吸收法、定量大腿肌肉 MRI、肌肉性能临床评分
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第 16 周的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Dirk Fischer, MD、University of Basel, Children's Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年1月1日
初级完成 (实际的)
2012年10月1日
研究完成 (实际的)
2012年10月1日
研究注册日期
首次提交
2015年8月3日
首先提交符合 QC 标准的
2015年8月4日
首次发布 (估计)
2015年8月5日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年8月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年8月5日
最后验证
2015年8月1日
更多信息
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