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Miglioramento della funzione muscolare nella distrofia muscolare di Duchenne attraverso L-arginina e metformina

5 agosto 2015 aggiornato da: Dirk Fischer, University Hospital, Basel, Switzerland
Lo scopo dello studio è dimostrare che l'assunzione di L-arginina e metformina migliora la funzione muscolare e ritarda la progressione della malattia nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di prova del concetto avviato da investigatori, in aperto, a centro singolo. Il farmaco in studio è costituito da L-arginina e metformina. La durata dello studio è di 16 settimane e comprende uno screening e quattro visite di studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 7 anni a 10 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi molecolare della DMD
  • Pazienti di età compresa tra 7 e 10 anni al momento dello screening
  • Ambulante

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione precedente (3 mesi o meno) o concomitante a un altro studio terapeutico
  • Uso di L-arginina, L-citrullina o metformina negli ultimi 3 mesi
  • Ipersensibilità individuale nota alla L-citrullina o alla metformina
  • Altre malattie croniche o limitazioni clinicamente rilevanti della funzionalità renale, epatica e cardiaca a discrezione dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: L-arginina e metformina
7,5 g L-arginina p.o. e 500 mg di metformina p.o. al giorno (3x 2,5 g, rispettivamente 3x 250 mg) per 16 settimane
Droga: Metformina
Droga: L-Arginina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media del metabolismo muscolare
Lasso di tempo: basale alla settimana 16
analisi dell'espressione proteica mitocondriale nelle biopsie muscolari
basale alla settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento in vivo del metabolismo muscolare
Lasso di tempo: basale alla settimana 16
calorimetria indiretta, assorbimetria a raggi X a doppia energia, RM quantitativa del muscolo della coscia, punteggio clinico della prestazione muscolare
basale alla settimana 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Basel, Switzerland

Investigatori

  • Investigatore principale: Dirk Fischer, MD, University of Basel, Children's Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 agosto 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 agosto 2015

Primo Inserito (Stima)

5 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

7 agosto 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 agosto 2015

Ultimo verificato

1 agosto 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DMD01

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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