Förbättrad muskelfunktion vid Duchennes muskeldystrofi genom L-arginin och metformin
5 augusti 2015 uppdaterad av: Dirk Fischer, University Hospital, Basel, Switzerland
Syftet med studien är att visa att intag av L-arginin och metformin förbättrar muskelfunktionen och fördröjer sjukdomsprogression hos patienter med Duchennes muskeldystrofi.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en utredare initierad, öppen etikett, singelcenter, proof-of-concept-studie.
Studiemedicinen består av L-arginin och metformin.
Studiens varaktighet är 16 veckor och omfattar en screening och fyra studiebesök.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
5
Fas
- Fas 1
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
7 år till 10 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Molekylär diagnos av DMD
- Patienter 7 - 10 år vid tidpunkten för screening
- Ambulant
Exklusions kriterier:
- Tidigare (3 månader eller mindre) eller samtidigt deltagande i en annan terapeutisk prövning
- Användning av L-arginin, L-citrullin eller metformin under de senaste 3 månaderna
- Känd individuell överkänslighet mot L-citrullin eller metformin
- Annan kronisk sjukdom eller kliniskt relevant begränsning av njur-, lever-, hjärtfunktion enligt utredarens bedömning
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: L-arginin och metformin
7,5 g L-arginin p.o. och 500 mg metformin p.o. per dag (3x 2,5 g, respektive 3x 250 mg) i 16 veckor
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genomsnittlig förändring av muskelmetabolismen
Tidsram: baslinje till vecka 16
|
mitokondriell proteinuttrycksanalys i muskelbiopsier
|
baslinje till vecka 16
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
In vivo förändring av muskelmetabolism
Tidsram: baslinje till vecka 16
|
indirekt kalorimetri, Dual-Energy X-Ray Absorptiometry, kvantitativ lårmuskel-MRI, klinisk poäng för muskelprestanda
|
baslinje till vecka 16
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Dirk Fischer, MD, University of Basel, Children's Hospital
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 januari 2012
Primärt slutförande (Faktisk)
1 oktober 2012
Avslutad studie (Faktisk)
1 oktober 2012
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 augusti 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
4 augusti 2015
Första postat (Uppskatta)
5 augusti 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
7 augusti 2015
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 augusti 2015
Senast verifierad
1 augusti 2015
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- DMD01
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .