Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forbedret muskelfunktion ved Duchennes muskeldystrofi gennem L-arginin og metformin

5. august 2015 opdateret af: Dirk Fischer, University Hospital, Basel, Switzerland
Formålet med undersøgelsen er at vise, at indtagelse af L-arginin og metformin forbedrer muskelfunktionen og forsinker sygdomsprogression hos patienter med Duchennes muskelsvind.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en investigator-initieret, åben-label, single-center, proof-of-concept-undersøgelse. Studiemedicinen består af L-arginin og metformin. Undersøgelsens varighed er 16 uger og omfatter én screening og fire studiebesøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Molekylær diagnose af DMD
  • Patienter i alderen 7-10 år på screeningstidspunktet
  • Ambulant

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere (3 måneder eller mindre) eller samtidig deltagelse i et andet terapeutisk forsøg
  • Brug af L-arginin, L-citrullin eller metformin inden for de sidste 3 måneder
  • Kendt individuel overfølsomhed over for L-citrullin eller metformin
  • Anden kronisk sygdom eller klinisk relevant begrænsning af nyre-, lever-, hjertefunktion i henhold til investigators skøn

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: L-arginin og metformin
7,5 g L-arginin p.o. og 500 mg metformin p.o. dag (3x 2,5 g, henholdsvis 3x 250 mg) i 16 uger
Medicin: Metformin
Medicin: L-arginin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring af muskelstofskiftet
Tidsramme: baseline til uge 16
mitokondriel proteinekspressionsanalyse i muskelbiopsier
baseline til uge 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
In vivo ændring af muskelmetabolisme
Tidsramme: baseline til uge 16
indirekte kalorimetri, Dual-Energy X-Ray Absorptiometry, kvantitativ lårmuskel MRI, klinisk score for muskelydelse
baseline til uge 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Basel, Switzerland

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Dirk Fischer, MD, University of Basel, Children's Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. august 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. august 2015

Først opslået (Skøn)

5. august 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

7. august 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. august 2015

Sidst verificeret

1. august 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DMD01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner