Zlepšená svalová funkce u Duchennovy svalové dystrofie prostřednictvím L-argininu a metforminu
5. srpna 2015 aktualizováno: Dirk Fischer, University Hospital, Basel, Switzerland
Účelem studie je ukázat, že příjem L-argininu a metforminu zlepšuje svalovou funkci a zpomaluje progresi onemocnění u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o výzkumem iniciovanou, otevřenou, jednocentrickou studii proof-of-concept-studie.
Studovaná medikace sestává z L-argininu a metforminu.
Délka studie je 16 týdnů a zahrnuje jeden screening a čtyři studijní návštěvy.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
5
Fáze
- Fáze 1
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
7 let až 10 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Molekulární diagnostika DMD
- Pacienti ve věku 7 - 10 let v době screeningu
- Ambulantní
Kritéria vyloučení:
- Předchozí (3 měsíce nebo méně) nebo současná účast v jiné terapeutické studii
- Užívání L-argininu, L-citrulinu nebo metforminu během posledních 3 měsíců
- Známá individuální přecitlivělost na L-citrulin nebo metformin
- Jiné chronické onemocnění nebo klinicky relevantní omezení funkce ledvin, jater, srdce podle uvážení zkoušejícího
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: L-arginin a metformin
7,5 g L-argininu p.o. a 500 mg metforminu p.o. denně (3x 2,5 g, resp. 3x 250 mg) po dobu 16 týdnů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrná změna svalového metabolismu
Časové okno: výchozí stav do 16. týdne
|
analýza exprese mitochondriálních proteinů ve svalových biopsiích
|
výchozí stav do 16. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
In vivo změna svalového metabolismu
Časové okno: výchozí stav do 16. týdne
|
nepřímá kalorimetrie, dvouenergetická rentgenová absorptiometrie, kvantitativní MRI stehenního svalu, klinické skóre svalového výkonu
|
výchozí stav do 16. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Dirk Fischer, MD, University of Basel, Children's Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. ledna 2012
Primární dokončení (Aktuální)
1. října 2012
Dokončení studie (Aktuální)
1. října 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. srpna 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. srpna 2015
První zveřejněno (Odhad)
5. srpna 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
7. srpna 2015
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. srpna 2015
Naposledy ověřeno
1. srpna 2015
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- DMD01
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .