Javított izomműködés Duchenne-izomdystrophiában L-arginin és metformin révén
2015. augusztus 5. frissítette: Dirk Fischer, University Hospital, Basel, Switzerland
A vizsgálat célja annak bemutatása, hogy az L-arginin és a metformin bevitele javítja az izomműködést és késlelteti a betegség progresszióját Duchenne-féle izomdisztrófiában szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy nyomozó által kezdeményezett, nyílt elrendezésű, egyközpontú, koncepció-bizonyítási tanulmány.
A vizsgálati gyógyszer L-arginint és metformint tartalmaz.
A vizsgálat időtartama 16 hét, és egy szűrést és négy tanulmányi látogatást foglal magában.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
5
Fázis
- 1. fázis
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
7 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A DMD molekuláris diagnózisa
- 7-10 éves betegek a szűrés időpontjában
- Ambuláns
Kizárási kritériumok:
- Korábbi (3 hónap vagy kevesebb) vagy egyidejű részvétel egy másik terápiás vizsgálatban
- L-arginin, L-citrullin vagy metformin használata az elmúlt 3 hónapban
- L-citrullinnal vagy metforminnal szembeni ismert egyéni túlérzékenység
- Egyéb krónikus betegség vagy a vese-, máj- és szívfunkció klinikailag jelentős korlátozása a vizsgáló belátása szerint
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: L-arginin és metformin
7,5 g L-arginin p.o. és 500 mg metformin p.o. naponta (3x 2,5 g, illetve 3x 250 mg) 16 héten keresztül
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az izomanyagcsere átlagos változása
Időkeret: alapérték a 16. hétig
|
mitokondriális fehérje expressziós elemzése izombiopsziában
|
alapérték a 16. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az izomanyagcsere in vivo változása
Időkeret: alapérték a 16. hétig
|
indirekt kalorimetria, kettős energiájú röntgenabszorpciós mérés, kvantitatív combizom MRI, izomteljesítmény klinikai pontszáma
|
alapérték a 16. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Dirk Fischer, MD, University of Basel, Children's Hospital
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2012. január 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2012. október 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2012. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. augusztus 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. augusztus 4.
Első közzététel (Becslés)
2015. augusztus 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2015. augusztus 7.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. augusztus 5.
Utolsó ellenőrzés
2015. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- DMD01
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .