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Amélioration de la fonction musculaire dans la dystrophie musculaire de Duchenne grâce à la L-arginine et à la metformine

5 août 2015 mis à jour par: Dirk Fischer, University Hospital, Basel, Switzerland
Le but de l'étude est de montrer que l'apport de L-arginine et de metformine améliore la fonction musculaire et retarde la progression de la maladie chez les patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de preuve de concept, ouverte, monocentrique et initiée par l'investigateur. Le médicament à l'étude est composé de L-arginine et de metformine. La durée de l'étude est de 16 semaines et comprend un dépistage et quatre visites d'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

5

Phase

  • La phase 1

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

7 ans à 10 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic moléculaire de la DMD
  • Patients âgés de 7 à 10 ans au moment du dépistage
  • Ambulant

Critère d'exclusion:

  • Participation antérieure (3 mois ou moins) ou concomitante à un autre essai thérapeutique
  • Utilisation de L-arginine, L-citrulline ou metformine au cours des 3 derniers mois
  • Hypersensibilité individuelle connue à la L-citrulline ou à la metformine
  • Autre maladie chronique ou limitation clinique pertinente de la fonction rénale, hépatique, cardiaque à la discrétion de l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: L-arginine et metformine
7,5 g de L-arginine p.o. et 500 mg de metformine p.o. par jour (3x 2,5 g, respectivement 3x 250 mg) pendant 16 semaines
Médicament: Metformine
Médicament: L-Arginine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement moyen du métabolisme musculaire
Délai: de base à la semaine 16
analyse de l'expression des protéines mitochondriales dans les biopsies musculaires
de base à la semaine 16

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement in vivo du métabolisme musculaire
Délai: de base à la semaine 16
calorimétrie indirecte, Absorptiométrie Bi-Energie Rayons X, IRM quantitative des muscles de la cuisse, score clinique de la performance musculaire
de base à la semaine 16

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Basel, Switzerland

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Dirk Fischer, MD, University of Basel, Children's Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 octobre 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 août 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 août 2015

Première publication (Estimation)

5 août 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

7 août 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 août 2015

Dernière vérification

1 août 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DMD01

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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