Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Forbedret muskelfunksjon ved Duchennes muskeldystrofi gjennom L-arginin og metformin

5. august 2015 oppdatert av: Dirk Fischer, University Hospital, Basel, Switzerland
Formålet med studien er å vise at inntak av L-arginin og metformin forbedrer muskelfunksjonen og forsinker sykdomsprogresjonen hos pasienter med Duchennes muskeldystrofi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en etterforsker-initiert, åpen-label, single-center, proof-of-concept-studie. Studiemedisinen består av L-arginin og metformin. Studiens varighet er 16 uker og omfatter én screening og fire studiebesøk.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år til 10 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Molekylær diagnose av DMD
  • Pasienter 7 - 10 år ved screening
  • Ambulant

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere (3 måneder eller mindre) eller samtidig deltakelse i en annen terapeutisk studie
  • Bruk av L-arginin, L-citrullin eller metformin i løpet av de siste 3 månedene
  • Kjent individuell overfølsomhet overfor L-citrullin eller metformin
  • Annen kronisk sykdom eller klinisk relevant begrensning av nyre-, lever-, hjertefunksjon i henhold til utrederens skjønn

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: L-arginin og metformin
7,5 g L-arginin p.o. og 500 mg metformin p.o. per dag (3x 2,5 g, henholdsvis 3x 250 mg) i 16 uker
Legemiddel: Metformin
Legemiddel: L-arginin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring av muskelmetabolismen
Tidsramme: baseline til uke 16
mitokondriell proteinekspresjonsanalyse i muskelbiopsier
baseline til uke 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
In vivo endring av muskelmetabolisme
Tidsramme: baseline til uke 16
indirekte kalorimetri, Dual-Energy X-Ray Absorptiometry, kvantitativ lårmuskel-MR, klinisk poengsum for muskelytelse
baseline til uke 16

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Basel, Switzerland

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Dirk Fischer, MD, University of Basel, Children's Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. august 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2015

Først lagt ut (Anslag)

5. august 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

7. august 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. august 2015

Sist bekreftet

1. august 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DMD01

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Kliniske studier på Metformin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Qatar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere