Função muscular melhorada na distrofia muscular de Duchenne através de L-arginina e metformina
5 de agosto de 2015 atualizado por: Dirk Fischer, University Hospital, Basel, Switzerland
O objetivo do estudo é mostrar que a ingestão de L-arginina e metformina melhora a função muscular e retarda a progressão da doença em pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de prova de conceito, aberto, de centro único, iniciado pelo investigador.
A medicação do estudo consiste em L-arginina e metformina.
A duração do estudo é de 16 semanas e compreende uma triagem e quatro visitas de estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
5
Estágio
- Fase 1
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
7 anos a 10 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico molecular da DMD
- Pacientes de 7 a 10 anos de idade no momento da triagem
- Ambulante
Critério de exclusão:
- Participação anterior (3 meses ou menos) ou concomitante em outro ensaio terapêutico
- Uso de L-arginina, L-citrulina ou metformina nos últimos 3 meses
- Hipersensibilidade individual conhecida à L-citrulina ou metformina
- Outra doença crônica ou limitação clínica relevante da função renal, hepática ou cardíaca, a critério do investigador
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: L-arginina e metformina
7,5 g L-arginina p.o. e 500 mg de metformina p.o. por dia (3x 2,5 g, respectivamente 3x 250 mg) durante 16 semanas
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança média do metabolismo muscular
Prazo: linha de base até a semana 16
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análise da expressão de proteínas mitocondriais em biópsias musculares
|
linha de base até a semana 16
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança in vivo do metabolismo muscular
Prazo: linha de base até a semana 16
|
calorimetria indireta, Absorciometria de raios-X de dupla energia, ressonância magnética quantitativa dos músculos da coxa, pontuação clínica do desempenho muscular
|
linha de base até a semana 16
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Dirk Fischer, MD, University of Basel, Children's Hospital
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2012
Conclusão Primária (Real)
1 de outubro de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de outubro de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de agosto de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de agosto de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
5 de agosto de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
7 de agosto de 2015
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de agosto de 2015
Última verificação
1 de agosto de 2015
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Hipoglicemiantes
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Metformina
Outros números de identificação do estudo
- DMD01
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