Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Verbeterde spierfunctie bij spierdystrofie van Duchenne door L-arginine en metformine

5 augustus 2015 bijgewerkt door: Dirk Fischer, University Hospital, Basel, Switzerland
Het doel van de studie is om aan te tonen dat de inname van L-arginine en metformine de spierfunctie verbetert en de ziekteprogressie vertraagt ​​bij patiënten met de ziekte van Duchenne.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een door de onderzoeker geïnitieerd, open-label, single-center, proof-of-concept-onderzoek. De studiemedicatie bestaat uit L-arginine en metformine. De duur van het onderzoek is 16 weken en omvat één screening en vier studiebezoeken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

5

Fase

  • Fase 1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar tot 10 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moleculaire diagnose van DMD
  • Patiënten van 7 - 10 jaar oud op het moment van screening
  • Ambulant

Uitsluitingscriteria:

  • Eerdere (3 maanden of minder) of gelijktijdige deelname aan een andere therapeutische studie
  • Gebruik van L-arginine, L-citrulline of metformine in de afgelopen 3 maanden
  • Bekende individuele overgevoeligheid voor L-citrulline of metformine
  • Andere chronische ziekte of klinisch relevante beperking van de nier-, lever- of hartfunctie naar goeddunken van de onderzoeker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: L-arginine en metformine
7,5 g L-arginine p.o. en 500 mg metformine p.o. per dag (3x 2,5 g respectievelijk 3x 250 mg) gedurende 16 weken
Geneesmiddel: Metformine
Geneesmiddel: L-Arginine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde verandering van het spiermetabolisme
Tijdsspanne: basislijn tot week 16
analyse van mitochondriale eiwitexpressie in spierbiopten
basislijn tot week 16

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
In vivo verandering van het spiermetabolisme
Tijdsspanne: basislijn tot week 16
indirecte calorimetrie, Dual-Energy X-Ray Absorptiometry, kwantitatieve dijspier-MRI, klinische score van spierprestaties
basislijn tot week 16

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Basel, Switzerland

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Dirk Fischer, MD, University of Basel, Children's Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 augustus 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 augustus 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

5 augustus 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

7 augustus 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 augustus 2015

Laatst geverifieerd

1 augustus 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DMD01

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren