Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Parannettu lihastoiminta Duchennen lihasdystrofiassa L-arginiinin ja metformiinin avulla

keskiviikko 5. elokuuta 2015 päivittänyt: Dirk Fischer, University Hospital, Basel, Switzerland
Tutkimuksen tarkoituksena on osoittaa, että L-arginiinin ja metformiinin saanti parantaa Duchennen lihasdystrofiaa sairastavien potilaiden lihasten toimintaa ja hidastaa taudin etenemistä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on tutkijan aloitteesta avoin, yhden keskuksen konseptin todistettu tutkimus. Tutkimuslääke koostuu L-arginiinista ja metformiinista. Tutkimuksen kesto on 16 viikkoa ja se käsittää yhden seulonnan ja neljä opintokäyntiä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

5

Vaihe

  • Vaihe 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta - 10 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • DMD:n molekyylidiagnoosi
  • Potilaat 7-10-vuotiaat seulontahetkellä
  • Ambulanssi

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi (3 kuukautta tai vähemmän) tai samanaikainen osallistuminen toiseen terapeuttiseen tutkimukseen
  • L-arginiinin, L-sitrulliinin tai metformiinin käyttö viimeisen 3 kuukauden aikana
  • Tunnettu yksilöllinen yliherkkyys L-sitrulliinille tai metformiinille
  • Muu krooninen sairaus tai kliinisesti merkittävä munuaisten, maksan tai sydämen toiminnan rajoitus tutkijan harkinnan mukaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: L-arginiini ja metformiini
7,5 g L-arginiinia p.o. ja 500 mg metformiinia p.o. päivässä (3 x 2,5 g, vastaavasti 3 x 250 mg) 16 viikon ajan
Lääke: Metformiini
Lääke: L-arginiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lihasaineenvaihdunnan keskimääräinen muutos
Aikaikkuna: lähtötaso viikolle 16
mitokondrioiden proteiinien ilmentymisanalyysi lihasbiopsioissa
lähtötaso viikolle 16

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lihasaineenvaihdunnan muutos in vivo
Aikaikkuna: lähtötaso viikolle 16
epäsuora kalorimetria, kaksoisenergiaröntgenabsorptiometria, kvantitatiivinen reisilihasten MRI, kliininen lihasten suorituskyvyn pistemäärä
lähtötaso viikolle 16

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Basel, Switzerland

Tutkijat

  • Päätutkija: Dirk Fischer, MD, University of Basel, Children's Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. tammikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. lokakuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. lokakuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. elokuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. elokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 5. elokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 7. elokuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. elokuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DMD01

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa