评估原发性甲状旁腺功能亢进症的替代药物疗法
2023年4月28日 更新者：Anand Vaidya、Brigham and Women's Hospital
这项研究将评估单独阻断盐皮质激素受体或与拟钙剂西那卡塞联合阻断盐皮质激素受体是否可以降低原发性甲状旁腺功能亢进症患者的甲状旁腺激素和钙水平。
研究概览
详细说明
进行一项双盲、安慰剂对照、随机干预研究，以调查单独或与西那卡塞联合使用盐皮质激素受体 (MR) 拮抗剂是否是治疗原发性甲状旁腺功能亢进症 (P-HPTH) 的有效方法。
假设：作为单一疗法或与拟钙剂联合使用的 MR 拮抗作用是降低原发性甲状旁腺功能亢进症 (P-HPTH) 中甲状旁腺激素 (PTH) 的一种机制。
研究设计：60 名 P-HPTH 受试者将随机接受依普利酮（一种直接阻断 MR 的保钾利尿剂）、阿米洛利（一种不直接阻断 MR 的保钾利尿剂）或安慰剂，为期 4 周. 此后，除了随机干预外，所有受试者还将接受西那卡塞疗法（一种降低 PTH 的拟钙剂），持续 2 周。
预期结果：在这项概念验证研究中，与安慰剂相比，依普利农治疗将降低 PTH、血清钙和 P-HPTH 中的骨吸收标志物。 PTH 对阿米洛利的反应与安慰剂相似，表明依普利农介导的 PTH 减少对与 MR 的相互作用具有特异性。 与安慰剂 + 西那卡塞或安慰剂 + 阿米洛利相比，依普利酮 + 西那卡塞的联合治疗将导致 PTH 的累加或协同降低。
启示：MR 拮抗作用（单独或与西那卡塞联合使用）可能是降低 P-HPTH 中 PTH 和钙的一种机制，从而在 P-HPTH 的有限药物治疗中确定了一种新的潜在选择。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
69
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Brigham and Women's Hospital
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 活动性 P-HPTH 的医生诊断（血清钙 > 参考范围上限和血清 PTH > ULRR；或血清钙 > ULRR 和血清 PTH > 30 pg/mL；或血清钙在 ULRR 和 PTH 的 0.2 mg/dL 以内>超低反射率）。
- 18-45 岁女性妊娠试验阴性
排除标准：
- 估计肾小球滤过率 < 60mL/min/1,73m2
- 血清钾 > 5.0 mmol/L
- 年龄 <18 岁或 >80 岁
- 未得到很好控制的糖尿病 (HbA1c>8%)\
- 肝衰竭
- 心脏衰竭
- 心肌梗塞或中风病史
- 积极使用锂
- 活动性慢性炎症（如炎症性肠病、类风湿性关节炎、结节病）
- 双膦酸盐或西那卡塞 3 个月内开始
- 由他们的内分泌学家或外科医生确定需要立即进行甲状旁腺切除术（在接下来的 6-8 周内）
- 绝对血清钙 >13.0 mg/dL
- 对 18-45 岁女性的任何研究访问进行阳性妊娠试验。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂+西那卡塞
原发性甲状旁腺功能亢进症患者将接受安慰剂治疗 4 周，然后加入西那卡塞治疗 2 周
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西那卡塞，作为依普利农/阿米洛利/安慰剂的附加疗法，滴定至最大 30mg BID
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有源比较器：阿米洛利+西那卡塞
原发性甲状旁腺功能亢进患者将接受阿米洛利 4 周，然后加用西那卡塞 2 周
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西那卡塞，作为依普利农/阿米洛利/安慰剂的附加疗法，滴定至最大 30mg BID
阿米洛利，滴定至最大 10mg BID
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实验性的：依普利酮+西那卡塞
原发性甲状旁腺功能亢进症患者将接受依普利农 4 周，然后加用西那卡塞 2 周
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西那卡塞，作为依普利农/阿米洛利/安慰剂的附加疗法，滴定至最大 30mg BID
依普利农，滴定至最大 50mg BID
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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甲状旁腺激素水平的变化
大体时间：与安慰剂相比，双盲单一疗法干预前后 4 周循环 PTH 水平的变化（4 周时的 PTH 减去基线时的 PTH）
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与安慰剂相比，双盲干预 4 周前后循环 PTH 水平的变化
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与安慰剂相比，双盲单一疗法干预前后 4 周循环 PTH 水平的变化（4 周时的 PTH 减去基线时的 PTH）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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钙水平的变化
大体时间：与安慰剂相比，双盲单药治疗干预 4 周前后血清钙水平的变化（4 周时的钙减去基线时的钙）
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与安慰剂相比，干预前后血清钙水平的变化
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与安慰剂相比，双盲单药治疗干预 4 周前后血清钙水平的变化（4 周时的钙减去基线时的钙）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Anand Vaidya, MD MMSc、Brigham and Women's Hospital, Harvard Medical School
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年1月1日
初级完成 (实际的)
2021年10月1日
研究完成 (实际的)
2021年10月2日
研究注册日期
首次提交
2015年8月14日
首先提交符合 QC 标准的
2015年8月14日
首次发布 (估计)
2015年8月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年5月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年4月28日
最后验证
2023年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 107407
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
IPD 将在研究完成 1 年后应要求与感兴趣的研究者共享。
调查人员可以通过联系 PI 并提出数据分析计划来请求 IPD
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