RPC1063 对中重度克罗恩病的疗效和安全性试验
2021年1月4日 更新者：Celgene
一项延长期限的 2 期、多中心、开放标签诱导试验，以评估接受口服 RPC1063 作为诱导治疗的中度至重度活动性克罗恩病患者的内窥镜改善和肠道和血清生物标志物的变化
目的是确定RPC1063对克罗恩病的治疗是否有效。
研究概览
详细说明
此开放标签试验由两个阶段组成：归纳阶段和扩展阶段。
所有符合条件的患者都将被纳入 12 周的诱导期并接受研究药物治疗。
完成诱导期的患者可能有资格进入 100 周延长期，他们将继续接受研究药物治疗。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
69
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Dnipropetrovsk、乌克兰、49074
- Si Institute Of Gastroenterology Of Namsu Dept Of Stomach And Duodenum Diseases
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Kharkiv、乌克兰、61037
- Kharkiv City Clinical Hospital 2
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Kyiv、乌克兰、1030
- Kyiv CCH #18 Dept of Proctology O. O. Bogomolets NMU
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Kyiv、乌克兰、04107
- Municipal Institution of Kyiv Regional Council Kyiv Regional Clinical Hospital
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Lviv、乌克兰、79010
- Lviv Regional Clinical Hospital
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Vinnytsia、乌克兰、21018
- Vinnytsia Regional Clinical
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Zaporizhia、乌克兰、69104
- CI City Hospital #1
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Ontario
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London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
- LHSC Victoria Hospital
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Budapest、匈牙利、H-1032
- Szent Margit Kórház
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Szekszárd、匈牙利、7100
- Tolna Megyei Balassa Janos Korhaz
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Lodz、波兰、90-302
- SANTA FAMILIA Centrum Badan, Profilaktyki i Leczenia
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Lublin、波兰、20-582
- GASTROMED Sp.zo.o.
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Warsaw、波兰、00-632
- Centrum Zdrowia Matki, Dziecka i Mlodziezy
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Warsaw、波兰、02-507
- Centralny Szpital Kliniczny MSWiA
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Warsaw、波兰、03-580
- NZOZ Vivamed
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Arizona
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Tucson、Arizona、美国、85712
- Adobe Clinical Research LLC
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Florida
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Largo、Florida、美国、33777
- Florida Center for Gastroenterology
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Palmetto Bay、Florida、美国、33157
- IMIC, Inc.
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Georgia
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Suwanee、Georgia、美国、30024
- Atlanta Gastroenterology Specialists PC
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Illinois
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Oak Lawn、Illinois、美国、60453-3767
- DM Clinical Research
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Louisiana
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Baton Rouge、Louisiana、美国、70809
- Gastroenterology Associates LLC
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Maryland
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Chevy Chase、Maryland、美国、20815
- Chevy Chase Clinical Research
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Missouri
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Belton、Missouri、美国、64012
- Ehrhardt Clinical Research LLC
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45267
- UC Health Clinical Trials Office
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Columbus、Ohio、美国、43210
- Ohio State University Clinical Trials Management Office
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South Carolina
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Orangeburg、South Carolina、美国、29118
- Gastroenterology Associates of Orangeburg
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Tennessee
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Germantown、Tennessee、美国、38138
- Gastro One
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Texas
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San Antonio、Texas、美国、78229
- San Antonio Gastroenterology
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 内窥镜检查和组织学证实的克罗恩病 (CD)
- 通过克罗恩病活动指数评分和 CD 的简单内镜评分评估的活动性疾病
- 对氨基水杨酸盐、皮质类固醇、免疫调节剂或生物疗法的反应不足
关键排除标准：
- 溃疡性结肠炎或不确定性结肠炎的诊断
- 导致阻塞症状的已知狭窄/狭窄
- 当前造口或需要回肠造口术或结肠造口术
- 可能影响试验实施或解释或使患者处于危险之中的临床相关心血管疾病或其他相关疾病
- 葡萄膜炎病史或已知黄斑水肿
- 结肠发育不良史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：RPC1063（奥扎尼莫德）
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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克罗恩病 (SES-CD) 的简单内窥镜评分从第 12 周基线的变化（由盲法中央读者确定）。
大体时间：第 12 周的基线
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简单内窥镜评分 (SES-CD) 评估炎症程度。
SES-CD 评估以下 4 个组成部分：溃疡的大小、溃疡表面、受影响的表面和狭窄的存在。
这些成分中的每一个都在 0 到 3 的范围内评分。在 SES-CD 中，这 4 个成分中的每一个都在回肠和结肠的五个部分进行评估：回肠、右回肠、横向回肠、左回肠（降序和乙状结肠）、和直肠。
SES-CD 是五个部分中每个组件的单个分数的总和。
每个部分的 SES-CD 分数范围为 0-12，整体 SES-CD 分数为 0-56，分数越高表示疾病越严重。
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第 12 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在诱导和扩展期间出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从 ozanimod 的第一天到最后一剂 ozanimod 后的 90 天；研究药物的平均暴露时间为 1.305 年
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TEAE = 任何在第一次给药日期或之后发生的事件，或任何在第一次给药日期严重程度恶化或在第一次给药日期之后并且直到最后一次研究药物治疗给药后 90 天的持续事件。 AE = 服用药物产品的患者或临床研究患者发生的不良医学事件，这不一定与研究治疗有因果关系。 AE 可以是任何不利或意外的体征、症状或疾病，与使用研究药物暂时相关，无论是否被认为与研究药物相关。 严重的 AE（体验）或反应是指在任何剂量下发生的任何不良医学事件
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从 ozanimod 的第一天到最后一剂 ozanimod 后的 90 天；研究药物的平均暴露时间为 1.305 年
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 12 周时克罗恩病活动指数 (CDAI) 评分相对于基线的变化
大体时间：第 12 周的基线
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克罗恩病活动指数是一个综合评分，用于衡量克罗恩病的临床活动。
CDAI 包括使用 8 个组成部分：7 天的液体或软便次数、7 天的腹痛、7 天的总体健康状况、并发症的存在、服用腹泻药物、腹部质量、血细胞比容和与标准体重的百分比偏差。
分数范围从 0 到大约 600，分数越高表示疾病活动度越高。
基线定义为研究药物首次给药时或之前的最后一次非缺失记录。
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第 12 周的基线
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基于第 12 周克罗恩病活动指数 (CDAI) 的临床缓解参与者百分比
大体时间：第 12 周
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临床缓解定义为 CDAI 评分 < 150。
克罗恩病活动指数是一个综合评分，用于衡量克罗恩病的临床活动。
CDAI 包括使用 8 个组成部分：7 天的液体或软便次数、7 天的腹痛、7 天的总体健康状况、并发症的存在、服用腹泻药物、腹部质量、血细胞比容和与标准体重的百分比偏差。
分数范围从 0 到大约 600，分数越高表示疾病活动度越高。
使用 Clopper-Pearson 精确方法创建 95% 置信区间 (CI)。
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第 12 周
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第 12 周时根据克罗恩病活动指数 (CDAI) 获得临床反应的参与者百分比
大体时间：第 12 周
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临床反应定义为 CDAI 从基线减少 ≥ 100 分。
克罗恩病活动指数是一个综合评分，用于衡量克罗恩病的临床活动。
CDAI 包括使用 8 个组成部分：7 天的液体或软便次数、7 天的腹痛、7 天的总体健康状况、并发症的存在、服用腹泻药物、腹部质量、血细胞比容和与标准体重的百分比偏差。
分数范围从 0 到大约 600，分数越高表示疾病活动度越高。
使用 Clopper-Pearson 精确方法创建 95% 置信区间 (CI)。
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第 12 周
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第 12 周时根据患者报告结果 (PRO2) 测量定义实现临床缓解的参与者百分比
大体时间：第 12 周
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PRO2 是基于 CDAI 的两个组成部分的综合评分，即连续 7 天每天的稀便或软便次数、大便频率 (SF) 和腹痛 (AP)（评分范围为 0-3）评估7天。
临床缓解（SF 和 AP 缓解）定义为平均每日粪便评分≤3 分且平均每日腹痛评分≤1 分。
使用 Clopper-Pearson 精确方法创建 95% 置信区间 (CI)。
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第 12 周
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根据第 12 周时基线的患者报告结果 (PRO2) 测量，达到临床反应的参与者百分比
大体时间：第 12 周
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基于 PRO2 的临床反应定义为 PRO2 从基线下降≥50%。
PRO2 是基于克罗恩氏病活动指数的 2 个组成部分的综合评分，连续 7 天的液体或软便/天的次数和连续 7 天评估的腹痛（按 0-3 的等级评分）。
使用 Clopper-Pearson 精确方法创建 95% 置信区间 (CI)。
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第 12 周
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第 12 周时根据克罗恩病 (SES-CD) 定义的简单内窥镜评分实现内窥镜缓解的参与者百分比（配对部分）
大体时间：第 12 周
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内窥镜缓解定义为 SES-CD ≤ 4 分和 SES-CD 减少 ≥ 2 分且没有 SES-CD 子评分 > 1 分。
SES-CD 评估炎症的程度。
SES-CD 评估以下 4 个组成部分：溃疡的大小、溃疡表面、受影响的表面和狭窄的存在。
这些成分中的每一个都在 0 到 3 的范围内评分。在 SES-CD 中，这 4 个成分中的每一个都在回肠和结肠的五个部分进行评估：回肠、右回肠、横向回肠、左回肠（降序和乙状结肠）、和直肠。
SES-CD 是五个部分中每个组件的单个分数的总和。
每个部分的 SES-CD 分数范围为 0-12，整体 SES-CD 分数为 0-56，分数越高表示疾病越严重。
使用 Clopper-Pearson 精确方法创建 95% 置信区间 (CI)。
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第 12 周
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第 12 周基于克罗恩病简单内窥镜评分 (SES-CD) 定义达到内窥镜反应 50（配对部分）的参与者百分比
大体时间：第 12 周
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内窥镜反应定义为 SES-CD 从基线减少 ≥ 50%。
SES-CD 评估炎症的程度。
SES-CD 评估以下 4 个组成部分：溃疡的大小、溃疡表面、受影响的表面和狭窄的存在。
这些成分中的每一个都在 0 到 3 的范围内评分。在 SES-CD 中，这 4 个成分中的每一个都在回肠和结肠的五个部分进行评估：回肠、右回肠、横向回肠、左回肠（降序和乙状结肠）、和直肠。
SES-CD 是五个部分中每个组件的单个分数的总和。
每个部分的 SES-CD 分数范围为 0-12，整体 SES-CD 分数为 0-56，分数越高表示疾病越严重。
使用 Clopper-Pearson 精确方法创建 95% 置信区间 (CI)。
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第 12 周
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第 12 周时罗伯茨肠道组织病理学指数相对于基线（成对片段）的变化
大体时间：第 12 周
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由设盲的病理学家评估肠粘膜组织病理学特征和疾病活动度的变化。
Robarts组织病理学指数（RHI）的最高总分为165分，分数越高表明组织学疾病越严重。
基线定义为研究药物首次给药时或之前的最后一次非缺失记录。
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第 12 周
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改善肛周和肠皮瘘
大体时间：第 12 周
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评估基于两个参数：瘘管是否引流以及它是开放的还是闭合的。
这是仅针对基线时有瘘管的参与者的评估。
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第 12 周
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第 52 周时根据克罗恩病 (SES-CD) 定义的简单内窥镜评分实现内窥镜缓解的参与者百分比 - 观察病例
大体时间：第 52 周
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内窥镜缓解定义为 SES-CD ≤ 4 分和 SES-CD 减少 ≥ 2 分且没有 SES-CD 子评分 > 1 分。
SES-CD 评估炎症的程度。
SES-CD 评估以下 4 个组成部分：溃疡的大小、溃疡表面、受影响的表面和狭窄的存在。
这些成分中的每一个都在 0 到 3 的范围内评分。在 SES-CD 中，这 4 个成分中的每一个都在回肠和结肠的五个部分进行评估：回肠、右回肠、横向回肠、左回肠（降序和乙状结肠）、和直肠。
SES-CD 是五个部分中每个组件的单个分数的总和。
每个部分的 SES-CD 分数范围为 0-12，整体 SES-CD 分数为 0-56，分数越高表示疾病越严重。
使用 Clopper-Pearson 精确方法创建 95% 置信区间 (CI)。
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第 52 周
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根据第 52 周克罗恩病 (SES-CD) 定义的简单内窥镜评分，达到内窥镜反应 50 的参与者百分比
大体时间：第 52 周
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内窥镜反应定义为 SES-CD 从基线减少 ≥ 50%。
SES-CD 评估炎症的程度。
SES-CD 评估以下 4 个组成部分：溃疡的大小、溃疡表面、受影响的表面和狭窄的存在。
这些成分中的每一个都在 0 到 3 的范围内评分。在 SES-CD 中，这 4 个成分中的每一个都在回肠和结肠的五个部分进行评估：回肠、右回肠、横向回肠、左回肠（降序和乙状结肠）、和直肠。
SES-CD 是五个部分中每个组件的单个分数的总和。
每个部分的 SES-CD 分数范围为 0-12，整体 SES-CD 分数为 0-56，分数越高表示疾病越严重。
使用 Clopper-Pearson 精确方法创建 95% 置信区间 (CI)。
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第 52 周
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根据第 52 周的克罗恩病活动指数 (CDAI) 获得临床缓解的参与者百分比
大体时间：第 52 周
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临床缓解定义为 CDAI 评分 < 150。
CDAI 包括使用 8 个组成部分：7 天的液体或软便次数、7 天的腹痛、7 天的总体健康状况、并发症的存在、服用腹泻药物、腹部质量、血细胞比容和与标准体重的百分比偏差。
分数范围从 0 到大约 600，分数越高表示疾病活动度越高。
使用 Clopper-Pearson 精确方法创建 95% 置信区间 (CI)。
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第 52 周
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第 52 周时基于 CDAI 获得临床反应的参与者百分比
大体时间：第 52 周
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临床反应定义为 CDAI 从基线减少 ≥ 100 分。
CDAI 包括使用 8 个组成部分：7 天的液体或软便次数、7 天的腹痛、7 天的总体健康状况、并发症的存在、服用腹泻药物、腹部质量、血细胞比容和与标准体重的百分比偏差。
分数范围从 0 到大约 600，分数越高表示疾病活动度越高。
使用 Clopper-Pearson 精确方法创建 95% 置信区间 (CI)。
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第 52 周
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第 52 周时根据患者报告结果 (PRO2) 测量定义实现临床缓解的参与者百分比
大体时间：第 52 周
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临床缓解定义为平均每日粪便评分≤3分且平均每日腹痛评分≤1分的参与者。
PRO2 是基于 CDAI 的 2 个组成部分的综合评分，连续 7 天的液体或软便次数/天和连续 7 天评估的腹痛（评分范围为 0-3）。
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第 52 周
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根据第 52 周基线的患者报告结果 (PRO2) 测量获得临床反应的参与者百分比
大体时间：第 52 周
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基于 PRO2 的临床反应定义为 PRO2 从基线下降≥50%。
PRO2 是基于克罗恩氏病活动指数的 2 个组成部分的综合评分，连续 7 天的液体或软便/天的次数和连续 7 天评估的腹痛（按 0-3 的等级评分）。
使用 Clopper-Pearson 精确方法创建 95% 置信区间 (CI)。
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第 52 周
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基于 CDAI 和 PRO2 定义的临床缓解参与者在第 52 周停止使用皮质类固醇的参与者与使用皮质类固醇的参与者的百分比
大体时间：第 52 周
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临床缓解定义为 CDAI 评分 < 150。
CDAI 是一个综合评分，用于衡量克罗恩病的临床活动。
CDAI 使用一份调查问卷，其中的回答按数字和加权进行评分。
8 个组成部分的加权总和：7 天的稀便或软便次数、7 天的腹痛、7 天的一般健康状况、出现并发症、服用腹泻药物、腹部肿块、血细胞比容和与标准体重的百分比偏差.
CDAI 分数的典型范围是 0 到 > 600。
使用 Clopper-Pearson 精确方法创建 95% 置信区间 (CI)。
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第 52 周
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根据克罗恩病活动指数 (CDAI) 在第 4 周和第 8 周出现临床缓解的参与者百分比
大体时间：第 4 周和第 8 周
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临床缓解定义为 CDAI 评分 < 150。
CDAI 是一个综合评分，用于衡量克罗恩病的临床活动。
CDAI 包括使用 8 个组成部分：7 天的液体或软便次数、7 天的腹痛、7 天的总体健康状况、并发症的存在、服用腹泻药物、腹部质量、血细胞比容和与标准体重的百分比偏差。
分数范围从 0 到大约 600，分数越高表示疾病活动度越高。
使用 Clopper-Pearson 精确方法创建 95% 置信区间 (CI)。
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第 4 周和第 8 周
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在第 4 周和第 8 周基于 CDAI 获得临床反应的参与者百分比
大体时间：第 4 周和第 8 周
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临床反应定义为 CDAI 从基线减少 ≥ 100 分。
CDAI 包括使用 8 个组成部分：7 天的液体或软便次数、7 天的腹痛、7 天的总体健康状况、并发症的存在、服用腹泻药物、腹部质量、血细胞比容和与标准体重的百分比偏差。
分数范围从 0 到大约 600，分数越高表示疾病活动度越高。
95% CI 是使用 Clopper-Pearson 精确方法创建的。
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第 4 周和第 8 周
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根据第 4 周和第 8 周患者报告结果 (PRO2) 测量定义实现临床缓解的参与者百分比
大体时间：第 4 周和第 8 周
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PRO2 是基于 CDAI 的两个组成部分的综合评分，即连续 7 天每天的稀便或软便次数、大便频率 (SF) 和腹痛 (AP)（评分范围为 0-3）评估7天。
临床缓解（SF 和 AP 缓解）定义为平均每日粪便评分≤3 分且平均每日腹痛评分≤1 分。
使用 Clopper-Pearson 精确方法创建 95% 置信区间 (CI)。
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第 4 周和第 8 周
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根据第 4 周和第 8 周的患者报告结果 (PRO2) 测量结果获得临床反应的参与者百分比
大体时间：第 4 周和第 8 周
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基于 PRO2 的临床反应定义为 PRO2 降低≥50%。
PRO2 是基于克罗恩氏病活动指数的 2 个组成部分的综合评分，连续 7 天的液体或软便/天的次数和连续 7 天评估的腹痛（按 0-3 的等级评分）。
使用 Clopper-Pearson 精确方法创建 95% 置信区间 (CI)。
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第 4 周和第 8 周
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第 52 周 RHI 愈合的参与者百分比
大体时间：第 52 周
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由设盲的病理学家评估肠粘膜组织病理学特征和疾病活动相对于基线的变化。 Robarts组织病理学指数（RHI）的最高总分为165分，分数越高表明组织学疾病越严重。 基线定义为研究药物首次给药时或之前的最后一次非缺失记录。 Robarts 组织病理学指数 (RHI) 是最近经过验证的一种工具，用于测量溃疡性结肠炎的组织学疾病活动。 RHI 粘膜愈合被定义为对内窥镜缓解和 RHI 缓解有反应的复合终点。 |
第 52 周
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第 12 周和第 52 周时粪便钙卫蛋白（观察到的病例）的变化
大体时间：第 12 周和第 52 周的基线
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通过将第 12 周和第 52 周的测量值与基线测量值进行比较来确定粪便钙卫蛋白的变化（观察到的病例）。
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第 12 周和第 52 周的基线
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第 12 周和第 52 周时血清 C 反应蛋白 (CRP) 水平相对于基线（观察到的病例）的变化
大体时间：第 12 周和第 52 周的基线
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通过与基线比较确定血清 C-反应蛋白的变化。
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第 12 周和第 52 周的基线
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生物标志物的变化：具有 CRP Response-10 的参与者百分比 - 无反应者归因
大体时间：第 12 周，第 52 周
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评估了 CRP Response-10 参与者的百分比。 CRP Response-10 定义为 C 反应蛋白 < 10 mg/L。 |
第 12 周，第 52 周
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生物标志物的变化：具有 FCP Response-250 的参与者百分比 - 无反应者归因
大体时间：第 12 周，第 52 周
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评估了 FCP Response-250 参与者的百分比。 FCP Response-250 定义为粪便钙卫蛋白 < 250 ug/g。 |
第 12 周，第 52 周
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从第 4 周和第 8 周的基线开始，肛瘘患者的肛周和肠皮瘘得到改善
大体时间：第 4 周和第 8 周的基线
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评估基于两个参数：瘘管是否引流以及它是开放的还是闭合的。
这是仅针对基线时有瘘管的参与者的评估。
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第 4 周和第 8 周的基线
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奥扎尼莫德的药代动力学血浆浓度
大体时间：从第 1 天到第 52 周
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计划访问时 RPC01-2201 中 Ozanimod 浓度的总结。
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从第 1 天到第 52 周
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活性代谢物 CC-112273 的 PK 血浆浓度
大体时间：从第 1 天到第 52 周
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计划访问时 RPC01-2201 中 CC-112273 浓度的总结。
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从第 1 天到第 52 周
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从第 4、8 和 12 周的血液学实验室结果得出的绝对淋巴细胞计数 (ALC) 相对于基线的变化
大体时间：第 4、8 和 12 周的基线
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绝对淋巴细胞计数 (ALC) 相对于基线的变化通过与基线相比较来确定。
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第 4、8 和 12 周的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Kanthi Kollengode, MD、Celgene Corporation
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年10月9日
初级完成 (实际的)
2019年9月12日
研究完成 (实际的)
2019年11月28日
研究注册日期
首次提交
2015年8月20日
首先提交符合 QC 标准的
2015年8月21日
首次发布 (估计)
2015年8月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年1月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年1月4日
最后验证
2020年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.