一项描述英国和荷兰博舒替尼真实使用情况的研究
2023年9月29日 更新者：Pfizer
一项描述英国和荷兰博舒替尼真实世界使用情况的回顾性观察研究
本研究的目的是描述博舒替尼在真实世界环境中对慢性粒细胞白血病患者的疗效和安全性
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
87
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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London、英国、W12 0HS
- Hammersmith Hospital
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Nottingham、英国、NG5 1PB
- Nottingham University Hospital
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Merseyside
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Liverpool、Merseyside、英国、L7 8XP
- Royal Liverpool Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
CML门诊
描述
纳入标准：
- 开始使用博舒替尼时诊断为 Ph+ CML 年龄≥18 岁。
- 自从获得 EMA11 的上市许可（2013 年 3 月 27 日）后在正常临床实践中或在上市许可之前通过同情使用计划开出博舒替尼处方药（无论其疾病阶段如何）。
- 如有需要，提供个人签名并注明日期的知情同意书证据，表明患者（或法律上可接受的代表）已被告知研究的所有相关方面。
排除标准：
- 作为介入性临床试验计划的一部分规定了伯舒替尼。
- 在数据收集发生前不到 3 个月开始使用博舒替尼。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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慢性粒细胞白血病
诊断为慢性粒细胞白血病的患者接受 Bosutinib 治疗
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博舒替尼 100mg 薄膜衣片；博舒替尼 500mg 薄膜衣片 按治疗机构规定的剂量； （观察性研究）
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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具有累积完全血液学反应 (CHR) 的参与者百分比
大体时间：基线长达 5.5 年
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血液学反应使用参与者的血液样本来评估对 CML 治疗的反应。
根据 European LeukemiaNet (ELN) 2013 定义：CHR 定义为血小板计数低于 (<) 450*10^9 每升，白细胞计数 <10*10^9 每升，无未成熟粒细胞且 <5% (%) 嗜碱性粒细胞差异和不可触及的脾脏。
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基线长达 5.5 年
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具有累积部分血液学反应 (PHR) 的参与者百分比
大体时间：基线长达 5.5 年
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血液学反应使用参与者的血液样本来评估对 CML 治疗的反应。
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基线长达 5.5 年
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具有累积完全细胞遗传学反应 (CCyR) 的参与者百分比
大体时间：基线长达 5.5 年
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细胞遗传学反应 (CyR) 使用参与者的骨髓/血液样本来评估对 CML 治疗的反应。
根据 ELN 2013 定义：CyR 是通过染色体显带分析 (CBA) 或荧光原位杂交 (FISH) 测量的。
CCyR 表示不存在来自血液间期细胞核的 FISH 的费城染色体阳性 (Ph+) 细胞中期。
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基线长达 5.5 年
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具有累积轻微细胞遗传学反应 (MCyR) 的参与者百分比
大体时间：基线长达 5.5 年
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CyR 使用参与者的骨髓/血液样本来评估对 CML 治疗的反应。
根据 ELN 2013 定义：CyR 是通过 CBA 或 FISH 测量的。
MCyR 由来自骨髓中期 CBA 的 36-65% Ph+ 细胞的存在指示。
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基线长达 5.5 年
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具有累积最小细胞遗传学反应 (mCyR) 的参与者百分比
大体时间：基线长达 5.5 年
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CyR 使用参与者的骨髓/血液样本来评估对 CML 治疗的反应。
根据 ELN 2013 定义：CyR 是通过 CBA 或 FISH 测量的。
mCyR 由来自骨髓中期 CBA 的 66-95% Ph+ 细胞的存在指示。
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基线长达 5.5 年
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具有累积部分细胞遗传学反应 (PCyR) 的参与者百分比
大体时间：基线长达 5.5 年
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CyR 使用参与者的骨髓/血液样本来评估对 CML 治疗的反应。
根据 ELN 2013 定义：CyR 是通过 CBA 或 FISH 测量的。
PCyR 由来自骨髓中期 CBA 的 1-35% Ph+ 细胞的存在指示。
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基线长达 5.5 年
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具有累积完全分子反应 4.0 (MR4.0) 的参与者百分比
大体时间：基线长达 5.5 年
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分子反应使用参与者的血液样本来评估对 CML 治疗的反应。
根据 ELN 2013 定义：分子反应使用断点簇区域/Abelson (BCR-ABL1) 转录本，通过实时定量聚合酶链反应 (RT-Q-PCR) 测量。
评估表示为根据国际量表 (IS) 的 BCR-ABL1 转录物与 ABL1 转录物的比率的百分比或 BCR/ABL1 转录物与其他国际公认的对照转录物水平的比率。
MR4.0 被定义并记录为 <0.01% 的可检测疾病
IS 上的 BCR-ABL1 转录物或 cDNA 中检测不到的疾病，在用于检测 BCR-ABL1 转录物的相同体积的 cDNA 中有超过 (>) 10,000 个 ABL1 转录物。
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基线长达 5.5 年
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具有累积完全分子反应 4.5 (MR4.5) 的参与者百分比
大体时间：基线长达 5.5 年
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分子反应使用参与者的血液样本来评估对 CML 治疗的反应。
根据 ELN 2013 定义：分子反应使用断点簇区域/Abelson (BCR-ABL1) 转录本，通过实时定量聚合酶链反应 (RT-Q-PCR) 测量。
评估表示为根据国际量表 (IS) 的 BCR-ABL1 转录物与 ABL1 转录物的比率的百分比或 BCR/ABL1 转录物与其他国际公认的对照转录物水平的比率。
MR4.5 被定义并记录为在 IS 上具有 <0.0032% BCR-ABL1 转录物的可检测疾病或在用于测试 BCR-ABL1 转录物的相同体积的 cDNA 中具有 >32,000 个 ABL1 转录物的 cDNA 不可检测疾病。
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基线长达 5.5 年
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具有累积主要分子反应 (MMR)/分子反应 3.0 (MR3.0) 的参与者百分比
大体时间：基线长达 5.5 年
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分子反应使用参与者的血液样本来评估对 CML 治疗的反应。
根据 ELN 2013 定义：分子反应使用断点簇区域/Abelson (BCR-ABL1) 转录本，通过实时定量聚合酶链反应 (RT-Q-PCR) 测量。
评估表示为根据国际量表 (IS) 的 BCR-ABL1 转录物与 ABL1 转录物的比率的百分比或 BCR/ABL1 转录物与其他国际公认的对照转录物水平的比率。
MMR 定义为 BCR-ABL1 至 ABL1 小于或等于 (<=) IS 的 0.1%。
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基线长达 5.5 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生治疗相关不良事件 (AE) 的参与者百分比
大体时间：基线长达 5.5 年
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治疗相关的 AE 是指接受博舒替尼治疗的参与者因博舒替尼引起的任何不良医学事件。
研究者评估了与博舒替尼的相关性。
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基线长达 5.5 年
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治疗相关不良事件 (AE) 大于或等于 3 级的参与者百分比
大体时间：基线长达 5.5 年
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治疗相关的 AE 是指接受博舒替尼治疗的参与者因博舒替尼引起的任何不良医学事件。
根据基于国家癌症研究所 (NCI) 不良事件通用术语标准 (CTCAE) 4.0 版的最大严重程度分级评估 AE。
1 级 = 轻度； 2 级 = 中等；在正常范围内，3 级 = 严重或具有医学意义但不会立即危及生命； 4 级 = 危及生命或致残；指示紧急干预； 5 级 = 死亡。
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基线长达 5.5 年
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无进展生存期 (PFS)
大体时间：第一、二、三年级
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PFS 定义为博舒替尼治疗开始与治疗医师估计的进展日期或参与者死亡（所有原因合并）之间的持续时间。
进展被定义为从 CML 慢性期 (CP-CML) 到 CML 加速期 (AP-CML) 或 CML 急变期 (BC-CML) 的变化。
CP-CML 通常无症状且被诊断为原始细胞 <10%。
根据 ELN 2013 定义：AP-CML 定义为存在 15-29% 的原始细胞或原始细胞加早幼粒细胞 >30%，血液或骨髓中原始细胞 <30%，血小板计数 <100*10^ 9 或 Ph+ 细胞中的克隆染色体异常。
BC-CML定义为血液或骨髓中的原始细胞>=30%，髓外原始细胞增殖（不包括脾脏），骨髓活检中的大病灶或成簇的原始细胞。
在最后一次评估之日还活着的参与者在数据收集之日被删失。
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第一、二、三年级
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总生存期（OS）
大体时间：从基线到 1 年，基线到第 2 年，基线到第 3 年
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OS 被定义为从博舒替尼治疗开始到死亡日期（所有原因合并）的持续时间。
对于存活或失访 (LTFU) 的参与者，总生存期分别在数据收集日期或 LTFU 日期截尾。
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从基线到 1 年，基线到第 2 年，基线到第 3 年
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疾病进展的参与者百分比
大体时间：第一、二、三年级
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进展被定义为从 CP-CML 到 AP-CML 或到 BC-CML 的变化。
CP-CML 通常无症状且被诊断为原始细胞 <10%。
根据 ELN 2013 定义：AP-CML 定义为存在 15-29% 的原始细胞或原始细胞加早幼粒细胞 >30%，血液或骨髓中原始细胞 <30%，血小板计数 <100*10^ 9 或 Ph+ 细胞中的克隆染色体异常。
BC-CML定义为血液或骨髓中的原始细胞>=30%，髓外原始细胞增殖（不包括脾脏），骨髓活检中的大病灶或成簇的原始细胞。
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第一、二、三年级
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永久停止博舒替尼治疗的参与者百分比
大体时间：基线长达 5.5 年
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基线长达 5.5 年
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博舒替尼与既往疗法之间的交叉不耐受
大体时间：基线长达 5.5 年
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交叉不耐受被定义为由于不良事件而永久停用伯舒替尼的参与者的百分比，该不良事件也导致先前治疗（伊马替尼、达沙替尼、尼罗替尼）的停用。
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基线长达 5.5 年
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治疗开始时博舒替尼的平均剂量
大体时间：基线长达 5.5 年
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基线长达 5.5 年
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相对博舒替尼剂量强度
大体时间：基线长达 5.5 年
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相对剂量强度定义为接受的每日剂量与研究药物的预期每日剂量的百分比。
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基线长达 5.5 年
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博舒替尼治疗的持续时间
大体时间：基线长达 5.5 年
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在该结果测量中报告了从博舒替尼治疗开始到博舒替尼治疗结束的持续时间。
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基线长达 5.5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年7月15日
初级完成 (实际的)
2017年1月16日
研究完成 (实际的)
2017年1月16日
研究注册日期
首次提交
2015年8月26日
首先提交符合 QC 标准的
2015年9月8日
首次发布 (估计的)
2015年9月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年10月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月29日
最后验证
2023年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- B1871052
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
辉瑞将提供对个人去识别参与者数据和相关研究文件（例如
协议、统计分析计划 (SAP)、临床研究报告 (CSR)）根据合格研究人员的要求，并遵守某些标准、条件和例外情况。
有关辉瑞数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests。
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