En studie för att beskriva den verkliga användningen av bosutinib i Storbritannien och Nederländerna
29 september 2023 uppdaterad av: Pfizer
EN RETROSPEKTIV OBSERVATIONELL FORSKNINGSSTUDIE FÖR ATT BESKRIVA DEN VERKLIGA VÄRLDENS ANVÄNDNING AV BOSUTINIB I STORBRITANNIEN OCH NEDERLÄNDERNA
Syftet med denna studie är att beskriva effekten och säkerheten av bosutinib hos patienter med kronisk myeloid leukemi som används i en verklig miljö
Studieöversikt
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
87
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
London, Storbritannien, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
Nottingham, Storbritannien, NG5 1PB
- Nottingham University Hospital
-
-
Merseyside
-
Liverpool, Merseyside, Storbritannien, L7 8XP
- Royal Liverpool Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
KML-polikliniker
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av Ph+ KML i åldern ≥18 år vid start av bosutinib.
- Föreskrivet bosutinib (oavsett fas av sjukdomen) ANTERING i normal klinisk praxis sedan det erhöll försäljningstillstånd (27 mars 2013) av EMA11 ELLER via programmet för humanitär användning innan godkännandet för försäljning.
- Vid behov, bevis på ett personligt undertecknat och daterat informerat samtycke som indikerar att patienten (eller en juridiskt godtagbar representant) har informerats om alla relevanta aspekter av studien.
Exklusions kriterier:
- Förskrev bosutinib som en del av ett interventionsprogram för kliniska prövningar.
- Initieras med bosutinib mindre än 3 månader innan datainsamling äger rum.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Kronisk myeloid leukemi
Patienter som diagnostiserats med kronisk myeloid leukemi behandlade med Bosutinib
|
Bosutinib 100 mg filmdragerade tabletter; Bosutinib 500mg filmdragerade tabletter Dosering enligt ordination vid behandlande institution; (observationsstudie)
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med kumulativt fullständigt hematologiskt svar (CHR)
Tidsram: Baslinje upp till 5,5 år
|
Hematologisk respons använde blodprov från deltagarna för att utvärdera svaret på behandling för KML.
Baserat på European LeukemiaNet (ELN) 2013 definition: CHR definieras som trombocytantal mindre än (<) 450*10^9 per liter, antal vita blodkroppar <10*10^9 per liter, inga omogna granulocyter och <5 procent (%) basofiler på differentiell och en icke-palperbar mjälte.
|
Baslinje upp till 5,5 år
|
|
Andel deltagare med kumulativ partiell hematologisk respons (PHR)
Tidsram: Baslinje upp till 5,5 år
|
Hematologisk respons använde blodprov från deltagarna för att utvärdera svaret på behandling för KML.
|
Baslinje upp till 5,5 år
|
|
Andel deltagare med kumulativt fullständigt cytogenetiskt svar (CCyR)
Tidsram: Baslinje upp till 5,5 år
|
Cytogenetisk respons (CyR) använde benmärg/blodprov från deltagarna för att utvärdera svaret på behandling för KML.
Baserat på ELN 2013-definitionen: CyR mättes med kromosombandanalys (CBA) eller fluorescens in situ hybridisering (FISH).
CCyR indikerades av frånvaro av Philadelphia-kromosompositiva (Ph+) cellmetafaser från FISH av cellkärnor i blodinterfas.
|
Baslinje upp till 5,5 år
|
|
Andel deltagare med kumulativt mindre cytogenetiskt svar (MCyR)
Tidsram: Baslinje upp till 5,5 år
|
CyR använde benmärg/blodprov från deltagarna för att utvärdera svaret på behandling för KML.
Baserat på ELN 2013-definitionen: CyR mättes med CBA eller FISH.
MCyR indikerades genom närvaro av 36-65% Ph+ celler från CBA av benmärgsmetafaser.
|
Baslinje upp till 5,5 år
|
|
Andel deltagare med kumulativt minimalt cytogenetiskt svar (mCyR)
Tidsram: Baslinje upp till 5,5 år
|
CyR använde benmärg/blodprov från deltagarna för att utvärdera svaret på behandling för KML.
Baserat på ELN 2013-definitionen: CyR mättes med CBA eller FISH.
mCyR indikerades genom närvaro av 66-95% Ph+ celler från CBA av benmärgsmetafaser.
|
Baslinje upp till 5,5 år
|
|
Andel deltagare med kumulativ partiell cytogenetisk respons (PCyR)
Tidsram: Baslinje upp till 5,5 år
|
CyR använde benmärg/blodprov från deltagarna för att utvärdera svaret på behandling för KML.
Baserat på ELN 2013-definitionen: CyR mättes med CBA eller FISH.
PCyR indikerades genom närvaro av 1-35 % Ph+ celler från CBA av benmärgsmetafaser.
|
Baslinje upp till 5,5 år
|
|
Andel deltagare med kumulativt fullständigt molekylärt svar 4.0 (MR4.0)
Tidsram: Baslinje upp till 5,5 år
|
Molekylärt svar använde blodprov från deltagarna för att utvärdera svaret på behandling för KML.
Baserat på ELN 2013-definitionen: Molekylär respons använd brytpunktsklusterregion/Abelson (BCR-ABL1) transkript mätt med kvantitativ polymeraskedjereaktion i realtid (RT-Q-PCR).
Utvärderingen uttrycktes som procentandel av förhållandet mellan BCR-ABL1-transkript och ABL1-transkript enligt den internationella skalan (IS) eller förhållandet mellan BCR/ABL1-transkript och andra internationellt erkända kontrolltranskriptnivåer.
MR4.0 definierades och registrerades som detekterbar sjukdom med <0,01 %
BCR-ABL1-transkript på IS eller odetekterbar sjukdom i cDNA med mer än (>) 10 000 ABL1-transkript i samma volym av cDNA som används för att testa för BCR-ABL1-transkript.
|
Baslinje upp till 5,5 år
|
|
Andel deltagare med kumulativt fullständigt molekylärt svar 4,5 (MR4,5)
Tidsram: Baslinje upp till 5,5 år
|
Molekylärt svar använde blodprov från deltagarna för att utvärdera svaret på behandling för KML.
Baserat på ELN 2013-definitionen: Molekylär respons använd brytpunktsklusterregion/Abelson (BCR-ABL1) transkript mätt med kvantitativ polymeraskedjereaktion i realtid (RT-Q-PCR).
Utvärderingen uttrycktes som procentandel av förhållandet mellan BCR-ABL1-transkript och ABL1-transkript enligt den internationella skalan (IS) eller förhållandet mellan BCR/ABL1-transkript och andra internationellt erkända kontrolltranskriptnivåer.
MR4.5 definierades och registrerades som detekterbar sjukdom med <0,0032 % BCR-ABL1-transkript på IS eller odetekterbar sjukdom i cDNA med >32 000 ABL1-transkript i samma volym av cDNA som användes för att testa för BCR-ABL1-transkript.
|
Baslinje upp till 5,5 år
|
|
Andel deltagare med kumulativt större molekylärt svar (MMR)/molekylärt svar 3.0 (MR3.0)
Tidsram: Baslinje upp till 5,5 år
|
Molekylärt svar använde blodprov från deltagarna för att utvärdera svaret på behandling för KML.
Baserat på ELN 2013-definitionen: Molekylär respons använd brytpunktsklusterregion/Abelson (BCR-ABL1) transkript mätt med kvantitativ polymeraskedjereaktion i realtid (RT-Q-PCR).
Utvärderingen uttrycktes som procentandel av förhållandet mellan BCR-ABL1-transkript och ABL1-transkript enligt den internationella skalan (IS) eller förhållandet mellan BCR/ABL1-transkript och andra internationellt erkända kontrolltranskriptnivåer.
MMR definierades som en BCR-ABL1 till ABL1 mindre än eller lika med (<=) 0,1 % på IS.
|
Baslinje upp till 5,5 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (AE)
Tidsram: Baslinje upp till 5,5 år
|
Behandlingsrelaterad biverkning var varje ogynnsam medicinsk händelse som tillskrevs Bosutinib hos en deltagare som fick Bosutinib.
Släktskap med Bosutinib bedömdes av utredaren.
|
Baslinje upp till 5,5 år
|
|
Andel deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (AE) större än eller lika med grad 3
Tidsram: Baslinje upp till 5,5 år
|
Behandlingsrelaterad biverkning var varje ogynnsam medicinsk händelse som tillskrevs Bosutinib hos en deltagare som fick Bosutinib.
AE bedömdes enligt maximal svårighetsgrad baserad på National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 4.0.
Betyg 1 =mild; Betyg 2 =måttlig; inom normala gränser, grad 3 =svår eller medicinskt signifikant men inte omedelbart livshotande; Grad 4 =livshotande eller handikappande; brådskande ingripande indikerat; Betyg 5 =död.
|
Baslinje upp till 5,5 år
|
|
Progressionsfri överlevnad (PFS)
Tidsram: År 1, 2, 3
|
PFS definierades som varaktigheten mellan initiering av Bosutinib-behandling och datum för progression uppskattad av den behandlande läkaren eller deltagarens död (alla orsaker kombinerade).
Progression definierades som förändring från kronisk fas av KML (CP-CML) till accelererad fas av KML (AP-CML) eller till blast kris av KML (BC-CML).
CP-KML är ofta asymtomatisk och diagnostiseras med <10 % blaster.
Baserat på ELN 2013-definitionen: AP-KML definierades av närvaron av blastceller mellan 15-29% eller blastceller plus promyelocyter >30%, med blaster <30% i blod eller benmärg, trombocytantal <100*10^ 9 eller klonala kromosomavvikelser i Ph+-celler.
BC-CML definierades som blaster i blod eller benmärg >=30 %, extramedullär blastproliferation (exklusive mjälte), stora foci eller kluster av blaster i benmärgsbiopsi.
Deltagare som levde vid datumet för den senaste bedömningen censurerades på datumet för datainsamlingen.
|
År 1, 2, 3
|
|
Total överlevnad (OS)
Tidsram: Från baslinje upp till 1 år, baslinje upp till år 2, baslinje upp till år 3
|
OS definierades som varaktigheten från initiering av Bosutinib-behandling till dödsdatum (alla orsaker kombinerade).
För deltagare som var vid liv eller förlorade till uppföljning (LTFU), censurerades den totala överlevnaden på datumet för datainsamlingen respektive datumet LTFU.
|
Från baslinje upp till 1 år, baslinje upp till år 2, baslinje upp till år 3
|
|
Andel deltagare med sjukdomsprogression
Tidsram: År 1, 2, 3
|
Progression definierades som förändring från CP-CML till AP-CML eller till BC-CML.
CP-KML är ofta asymtomatisk och diagnostiseras med <10 % blaster.
Baserat på ELN 2013-definitionen: AP-KML definierades av närvaron av blastceller mellan 15-29% eller blastceller plus promyelocyter >30%, med blaster <30% i blod eller benmärg, trombocytantal <100*10^ 9 eller klonala kromosomavvikelser i Ph+-celler.
BC-CML definierades som blaster i blod eller benmärg >=30 %, extramedullär blastproliferation (exklusive mjälte), stora foci eller kluster av blaster i benmärgsbiopsi.
|
År 1, 2, 3
|
|
Andel deltagare med permanent avbrott i Bosutinib-terapi
Tidsram: Baslinje upp till 5,5 år
|
Baslinje upp till 5,5 år
|
|
|
Korsintolerans mellan bosutinib och tidigare terapi
Tidsram: Baslinje upp till 5,5 år
|
Korsintolerans definierades som andelen deltagare som permanent avbröt behandlingen med bosutinib på grund av en biverkning som också resulterade i att en tidigare behandling avbröts (imatinib, dasatinib, nilotinib).
|
Baslinje upp till 5,5 år
|
|
Genomsnittlig dos av Bosutinib vid inledande av behandling
Tidsram: Baslinje upp till 5,5 år
|
Baslinje upp till 5,5 år
|
|
|
Relativ dosintensitet av bosutinib
Tidsram: Baslinje upp till 5,5 år
|
Relativ dosintensitet definierades som procentandelen av daglig dos som erhölls över den förväntade dagliga dosen av studieläkemedlet.
|
Baslinje upp till 5,5 år
|
|
Varaktighet av Bosutinib-terapi
Tidsram: Baslinje upp till 5,5 år
|
Varaktigheten från initiering av Bosutinib-behandling till slutet av Bosutinib-behandling rapporterades i detta utfallsmått.
|
Baslinje upp till 5,5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
15 juli 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
16 januari 2017
Avslutad studie (Faktisk)
16 januari 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 augusti 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 september 2015
Första postat (Beräknad)
10 september 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
3 oktober 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
29 september 2023
Senast verifierad
1 september 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- B1871052
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex.
protokoll, Statistisk analysplan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag.
Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .