Voncento®在冯维勒布兰德病患者中的研究
2018年5月15日 更新者：CSL Behring
一项开放标签、多中心的上市后研究，以评估 Voncento ®在患有血管性血友病患者中的疗效和安全性
这是一项多中心、开放标签、单臂、4 期、上市后研究，旨在进一步研究 Voncento 在接受血管性血友病因子（VWF）治疗的血管性血友病（VWD）受试者中的疗效和安全性) 产品需要作为按需治疗、预防性治疗或手术期间使用。
受试者将以研究者根据使用 Voncento 产品特性摘要 (SmPC)，或使用预防方案（使用 Voncento 进行常规治疗，频率为每周 1-3 次）。
Voncento 也将用于预防和治疗任何手术出血事件。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
26
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- OLDER_ADULT
- 孩子
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 严重 1 型、2A 型或 3 型 VWD 的诊断，其中 Von Willebrand 因子：瑞斯托西汀辅因子 (VWF:RCo) 在筛选时 <20%
- 醋酸去氨加压素治疗无效、禁忌或不适用于受试者（仅限 3 型 VWD 受试者）。
- 由于先前感染或先前免疫接种，有针对甲型和乙型肝炎疫苗接种或存在针对甲型和乙型肝炎抗体的证据。
- 给予书面知情同意。
- 需要 VWF 产品来控制非手术出血 (NSB) 事件或进行持续的预防性治疗。
排除标准：
- 已知或怀疑患有 VWF 或 FVIII 抑制剂
- 可能影响研究进行的急性或慢性疾病，VWD 除外
- 已知或疑似对 Voncento、VWF / FVIII 浓缩物或人白蛋白过敏或有严重副作用的先前证据。
- 在首次给予 Voncento 前 30 天内或研究期间的任何时间参加过另一项介入性临床研究。
- 怀孕、哺乳或筛查时妊娠试验呈阳性的女性
- 研究前 1 年内酗酒、吸毒或药物滥用。
- 目前正在接受研究期间不允许的治疗。
- 以前参加过 Voncento / Biostate 研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：文森托
Voncento 给药的频率和剂量将由研究者使用 Voncento 产品特性摘要 (SmPC) 中包含的信息来确定
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人凝血 VWF / 凝血因子 VIII (FVIII) 复合浓缩物
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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止血功效 - NSB 事件
大体时间：在受试者参与研究期间（大约 12 个月），每天由受试者评估直到出血停止。每个出血事件也将由研究者进行回顾性评估。
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受试者和研究者对 Voncento 用于非手术出血 (NSB) 事件的止血功效的评估。
止血功效的评估将基于优秀、良好、中等或无的 4 分等级。
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在受试者参与研究期间（大约 12 个月），每天由受试者评估直到出血停止。每个出血事件也将由研究者进行回顾性评估。
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输液次数 - NSB 事件
大体时间：对于受试者参与研究的持续时间（大约 12 个月）。
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治疗 NSB 事件所需的 Voncento 输注次数。
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对于受试者参与研究的持续时间（大约 12 个月）。
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Voncento 的总剂量 - NSB 事件
大体时间：对于受试者参与研究的持续时间（大约 12 个月）。
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治疗 NSB 事件所需的 Voncento 总剂量（以国际单位的 Von Willebrand 因子：瑞斯托西汀辅助因子计）。
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对于受试者参与研究的持续时间（大约 12 个月）。
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每月 NSB 事件数
大体时间：从第 1 天到最后一次研究访问，大约 12 个月。
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从第 1 天到最后一次研究访问，大约 12 个月。
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年出血率
大体时间：对于受试者参与研究的持续时间（大约 12 个月）。
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每年出血事件的数量
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对于受试者参与研究的持续时间（大约 12 个月）。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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手术过程中失血量的评估
大体时间：在手术期间，对于受试者参与研究期间的任何外科手术（大约 12 个月）。
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在手术期间，对于受试者参与研究期间的任何外科手术（大约 12 个月）。
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止血功效 - 手术事件
大体时间：在受试者参与研究期间（大约 12 个月）进行的任何外科手术，在手术期间和之后进行评估，直到出血停止。
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研究者或外科医生对 Voncento 在手术出血事件中的止血功效的评估。
止血功效的评估将基于优秀、良好、中等或无的 4 分等级。
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在受试者参与研究期间（大约 12 个月）进行的任何外科手术，在手术期间和之后进行评估，直到出血停止。
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输注次数 - 手术出血事件
大体时间：对于受试者参与研究的持续时间（大约 12 个月）。
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治疗手术出血事件所需的 Voncento 输注次数。
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对于受试者参与研究的持续时间（大约 12 个月）。
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Voncento 的总剂量 - 手术出血事件
大体时间：对于受试者参与研究的持续时间（大约 12 个月）。
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治疗手术出血事件所需的 Voncento 总剂量（以国际单位的 Von Willebrand 因子：瑞斯托西汀辅助因子表示）。
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对于受试者参与研究的持续时间（大约 12 个月）。
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总体不良事件
大体时间：从第 1 天到每个受试者的最后一次研究访问（大约 12 个月）
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受试者总数：不良事件 (AE)、严重 AE、与 Voncento 给药相关的 AE 和特别关注的不良事件。
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从第 1 天到每个受试者的最后一次研究访问（大约 12 个月）
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具有 VWF 或 FVIII 抑制剂的受试者人数
大体时间：在筛选时，每个受试者的第 1 天和大约第 3、6、9 和 12 个月。
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在筛选时，每个受试者的第 1 天和大约第 3、6、9 和 12 个月。
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止血功效 - 预防
大体时间：在受试者参与研究期间（大约 12 个月）大约每月一次（受试者评估）和每 3 个月一次（研究者评估）。
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受试者和研究者对 Voncento 作为预防疗法的止血功效的评估。
止血功效的评估将基于具有优秀、良好、中等、无结果的分级量表。
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在受试者参与研究期间（大约 12 个月）大约每月一次（受试者评估）和每 3 个月一次（研究者评估）。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年10月5日
初级完成 (实际的)
2018年2月15日
研究完成 (实际的)
2018年2月15日
研究注册日期
首次提交
2015年9月15日
首先提交符合 QC 标准的
2015年9月16日
首次发布 (估计)
2015年9月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年5月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年5月15日
最后验证
2018年5月1日
更多信息
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