Étude de Voncento® chez des sujets atteints de la maladie de von Willebrand
15 mai 2018 mis à jour par: CSL Behring
Une étude post-commercialisation multicentrique en ouvert pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de Voncento® chez les sujets atteints de la maladie de von Willebrand
Il s'agit d'une étude post-commercialisation multicentrique, en ouvert, à un seul bras, de phase 4, visant à étudier plus avant l'efficacité et l'innocuité de Voncento chez des sujets atteints de la maladie de von Willebrand (VWD) chez qui un traitement avec un facteur von Willebrand (VWF ) le produit est requis en tant que traitement à la demande, pour un traitement prophylactique ou pendant une intervention chirurgicale.
Les sujets seront traités avec Voncento soit selon un régime à la demande (par exemple, pour traiter un événement hémorragique spontané ou traumatique non chirurgical) soit selon un régime de prévention (par exemple, pour prévenir un événement hémorragique anticipé) à une dose prescrite par l'investigateur conformément avec le Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) de Voncento, ou avec un schéma prophylactique (traitement régulier avec Voncento à une fréquence de 1 à 3 fois par semaine).
Voncento sera également administré pour prévenir et traiter tout événement hémorragique chirurgical.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
26
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Duisburg, Allemagne
- Study Site
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Frankfurt, Allemagne
- Study Site
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Athens, Grèce
- Study Site
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Vienna, L'Autriche
- Study Site
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Krakow, Pologne
- Study Site
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Rzeszów, Pologne
- Study Site
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Wroclaw, Pologne
- Study Site
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London, Royaume-Uni
- Study site 14
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London, Royaume-Uni
- Study Site 40
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London, Royaume-Uni
- Study Site 42
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London, Royaume-Uni
- Study Site 47
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London, Royaume-Uni
- Study Site 8
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- ADULTE
- OLDER_ADULT
- ENFANT
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic de la maladie de von Willebrand sévère de type 1, 2A ou 3 où le facteur Von Willebrand : cofacteur de la ristocétine (VWF : RCo) est < 20 % au moment du dépistage
- Le traitement à l'acétate de desmopressine est inefficace, contre-indiqué ou non disponible pour le sujet (sujets de la maladie de von Willebrand de type 3 uniquement).
- Preuve de vaccination contre les hépatites A et B ou présence d'anticorps contre les hépatites A et B en raison soit d'une infection antérieure, soit d'une immunisation antérieure.
- Consentement éclairé donné par écrit.
- Exiger un produit VWF pour contrôler un événement hémorragique non chirurgical (NSB) ou pour un traitement prophylactique en cours.
Critère d'exclusion:
- Antécédents connus ou suspicion d'avoir des inhibiteurs du VWF ou du FVIII
- Affection médicale aiguë ou chronique, autre que la maladie de von Willebrand, pouvant affecter la conduite de l'étude
- Hypersensibilité connue ou suspectée ou preuves antérieures d'effets secondaires graves à Voncento, aux concentrés de VWF / FVIII ou à l'albumine humaine.
- Participation à une autre étude clinique interventionnelle dans les 30 jours précédant la première administration de Voncento ou à tout moment au cours de l'étude.
- Femmes enceintes, qui allaitent ou qui ont un test de grossesse positif lors du dépistage
- Abus d'alcool, de drogues ou de médicaments dans l'année précédant l'étude.
- Reçoit actuellement une thérapie non autorisée pendant l'étude.
- Participation antérieure à une étude Voncento / Biostate.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Voncento
La fréquence et la dose d'administration de Voncento seront déterminées par l'investigateur à l'aide des informations incluses dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP) de Voncento.
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Concentré complexe VWF de coagulation humaine / facteur de coagulation VIII (FVIII)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Efficacité hémostatique - événement NSB
Délai: Évalué quotidiennement par le sujet jusqu'à l'arrêt du saignement, pendant la durée de la participation du sujet à l'étude (environ 12 mois). Chaque événement hémorragique doit également être évalué rétrospectivement par l'investigateur.
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Évaluation par le sujet et l'investigateur de l'efficacité hémostatique de Voncento dans son utilisation pour un événement hémorragique non chirurgical (NSB).
Les évaluations de l'efficacité hémostatique seront basées sur une échelle ordinale à 4 points d'Excellent, Bon, Modéré ou Aucun.
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Évalué quotidiennement par le sujet jusqu'à l'arrêt du saignement, pendant la durée de la participation du sujet à l'étude (environ 12 mois). Chaque événement hémorragique doit également être évalué rétrospectivement par l'investigateur.
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Nombre de perfusions - événement NSB
Délai: Pendant la durée de la participation du sujet à l'étude (environ 12 mois).
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Nombre de perfusions de Voncento nécessaires pour traiter un événement NSB.
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Pendant la durée de la participation du sujet à l'étude (environ 12 mois).
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Dose totale de Voncento - événement NSB
Délai: Pendant la durée de la participation du sujet à l'étude (environ 12 mois).
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Dose totale de Voncento (en unités internationales du facteur Von Willebrand : cofacteur de la ristocétine) nécessaire pour traiter un événement NSB.
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Pendant la durée de la participation du sujet à l'étude (environ 12 mois).
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Nombre d'événements NSB par mois
Délai: Du jour 1 jusqu'à la visite d'étude finale, environ 12 mois.
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Du jour 1 jusqu'à la visite d'étude finale, environ 12 mois.
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Taux de saignement annuel
Délai: Pendant la durée de la participation du sujet à l'étude (environ 12 mois).
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Le nombre d'événements hémorragiques par an
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Pendant la durée de la participation du sujet à l'étude (environ 12 mois).
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluation de la perte de sang lors d'une intervention chirurgicale
Délai: Pendant la chirurgie, pour toute intervention chirurgicale pendant la participation du sujet à l'étude (environ 12 mois).
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Pendant la chirurgie, pour toute intervention chirurgicale pendant la participation du sujet à l'étude (environ 12 mois).
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Efficacité hémostatique - événement chirurgical
Délai: Évalué pendant et après la chirurgie jusqu'à l'arrêt du saignement, pour toute intervention chirurgicale pendant la participation du sujet à l'étude (environ 12 mois).
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Évaluation par l'investigateur ou le chirurgien de l'efficacité hémostatique de Voncento dans son utilisation pour un événement hémorragique chirurgical.
Les évaluations de l'efficacité hémostatique seront basées sur une échelle ordinale à 4 points d'Excellent, Bon, Modéré ou Aucun.
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Évalué pendant et après la chirurgie jusqu'à l'arrêt du saignement, pour toute intervention chirurgicale pendant la participation du sujet à l'étude (environ 12 mois).
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Nombre de perfusions - événement hémorragique chirurgical
Délai: Pendant la durée de la participation du sujet à l'étude (environ 12 mois).
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Nombre de perfusions de Voncento nécessaires pour traiter un événement hémorragique chirurgical.
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Pendant la durée de la participation du sujet à l'étude (environ 12 mois).
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Dose totale de Voncento - événement hémorragique chirurgical
Délai: Pendant la durée de la participation du sujet à l'étude (environ 12 mois).
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Dose totale de Voncento (en unités internationales du facteur Von Willebrand : cofacteur de la ristocétine) nécessaire pour traiter un événement hémorragique chirurgical.
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Pendant la durée de la participation du sujet à l'étude (environ 12 mois).
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Effets indésirables globaux
Délai: Du jour 1 jusqu'à la visite d'étude finale pour chaque sujet (environ 12 mois)
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Nombre total de sujets présentant : des événements indésirables (EI), des EI graves, des EI liés à l'administration de Voncento et des événements indésirables d'intérêt particulier.
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Du jour 1 jusqu'à la visite d'étude finale pour chaque sujet (environ 12 mois)
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Nombre de sujets avec des inhibiteurs du VWF ou du FVIII
Délai: Lors de la sélection, le jour 1 et environ les mois 3, 6, 9 et 12, pour chaque sujet.
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Lors de la sélection, le jour 1 et environ les mois 3, 6, 9 et 12, pour chaque sujet.
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Efficacité hémostatique - prophylaxie
Délai: Environ tous les mois (évaluation du sujet) et tous les 3 mois (évaluation de l'investigateur) pendant la durée de la participation du sujet à l'étude (environ 12 mois).
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Évaluation par le sujet et par l'investigateur de l'efficacité hémostatique de Voncento en tant que traitement prophylactique.
Les évaluations de l'efficacité hémostatique seront basées sur une échelle de notation avec des résultats excellents, bons, modérés, aucun.
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Environ tous les mois (évaluation du sujet) et tous les 3 mois (évaluation de l'investigateur) pendant la durée de la participation du sujet à l'étude (environ 12 mois).
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
5 octobre 2015
Achèvement primaire (RÉEL)
15 février 2018
Achèvement de l'étude (RÉEL)
15 février 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 septembre 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 septembre 2015
Première publication (ESTIMATION)
17 septembre 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
16 mai 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 mai 2018
Dernière vérification
1 mai 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CSLCT-BIO-12-83
- 2013-003305-25 (EUDRACT_NUMBER)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .