Studie van Voncento® bij proefpersonen met de ziekte van Von Willebrand
15 mei 2018 bijgewerkt door: CSL Behring
Een open-label, multicentrisch postmarketingonderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van Voncento® te beoordelen bij proefpersonen met de ziekte van Von Willebrand
Dit is een multicenter, open-label, single-arm, post-marketing fase 4-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van Voncento verder te onderzoeken bij proefpersonen met de ziekte van Von Willebrand (VWD) bij wie behandeling met een Von Willebrand Factor (VWF ) product is vereist als therapie op aanvraag, voor profylactische therapie of tijdens een operatie.
Proefpersonen zullen met Voncento worden behandeld als een regime op aanvraag (bijv. om een niet-chirurgische spontane of traumatische bloeding te behandelen) of als preventieregime (bijv. om een verwachte bloeding te voorkomen) in een dosis die door de onderzoeker is voorgeschreven in overeenstemming met met de samenvatting van de productkenmerken (SmPC) van Voncento of met een profylaxeschema (regelmatige behandeling met Voncento met een frequentie van 1-3 keer per week).
Voncento zal ook worden gegeven om chirurgische bloedingen te voorkomen en te behandelen.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
26
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Duisburg, Duitsland
- Study Site
-
Frankfurt, Duitsland
- Study Site
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland
- Study Site
-
-
-
-
-
Vienna, Oostenrijk
- Study Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen
- Study Site
-
Rzeszów, Polen
- Study Site
-
Wroclaw, Polen
- Study Site
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Study site 14
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Study Site 40
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Study Site 42
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Study Site 47
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Study Site 8
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- VOLWASSEN
- OUDER_ADULT
- KIND
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van ernstig type 1, 2A of 3 VWD waarbij Von Willebrand Factor: Ristocetin Cofactor (VWF:RCo) <20% is bij screening
- Behandeling met desmopressineacetaat is niet effectief, gecontra-indiceerd of niet beschikbaar voor proefpersonen (alleen proefpersonen type 3 VWD).
- Bewijs van vaccinatie tegen hepatitis A en B of aanwezigheid van antilichamen tegen hepatitis A en B als gevolg van een eerdere infectie of eerdere immunisatie.
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven.
- Vereis een VWF-product om een niet-chirurgische bloeding (NSB) te beheersen of voor lopende profylactische therapie.
Uitsluitingscriteria:
- Bekende voorgeschiedenis of vermoeden van VWF- of factor VIII-remmers
- Acute of chronische medische aandoening, anders dan VWD, die de uitvoering van het onderzoek kan beïnvloeden
- Bekende of vermoede overgevoeligheid of eerder bewijs van ernstige bijwerkingen voor Voncento, VWF/FVIII-concentraten of humaan albumine.
- Deelgenomen aan een ander interventioneel klinisch onderzoek binnen 30 dagen vóór de eerste toediening van Voncento of op enig moment tijdens het onderzoek.
- Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of een positieve zwangerschapstest hebben bij de screening
- Alcohol-, drugs- of medicatiemisbruik binnen 1 jaar voor het onderzoek.
- Momenteel een therapie krijgen die tijdens de studie niet is toegestaan.
- Eerdere deelname aan een Voncento / Biostate studie.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Voncento
De frequentie en dosis van Voncento-toediening zal worden bepaald door de onderzoeker aan de hand van de informatie in de Voncento Samenvatting van de productkenmerken (SmPC).
|
Humane stolling VWF / stollingsfactor VIII (FVIII) complex concentraat
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Hemostatische werkzaamheid - NSB-gebeurtenis
Tijdsspanne: Dagelijks beoordeeld door de proefpersoon totdat de bloeding stopt, voor de duur van de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek (ongeveer 12 maanden). Elke bloeding moet ook achteraf door de onderzoeker worden beoordeeld.
|
Beoordeling door proefpersoon en onderzoeker van de hemostatische werkzaamheid van Voncento bij het gebruik ervan voor een niet-chirurgische bloeding (NSB).
Beoordeling van de hemostatische werkzaamheid zal worden gebaseerd op een 4-punts ordinale schaal van Uitstekend, Goed, Matig of Geen.
|
Dagelijks beoordeeld door de proefpersoon totdat de bloeding stopt, voor de duur van de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek (ongeveer 12 maanden). Elke bloeding moet ook achteraf door de onderzoeker worden beoordeeld.
|
|
Aantal infusies - NSB-gebeurtenis
Tijdsspanne: Voor de duur van de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek (ongeveer 12 maanden).
|
Aantal infusies van Voncento dat nodig is om een NSB-gebeurtenis te behandelen.
|
Voor de duur van de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek (ongeveer 12 maanden).
|
|
Totale dosis Voncento - NSB-gebeurtenis
Tijdsspanne: Voor de duur van de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek (ongeveer 12 maanden).
|
Totale dosis Voncento (in internationale eenheden van Von Willebrand Factor: Ristocetin Cofactor) die nodig is om een NSB-gebeurtenis te behandelen.
|
Voor de duur van de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek (ongeveer 12 maanden).
|
|
Aantal NSB-evenementen per maand
Tijdsspanne: Van dag 1 tot laatste studiebezoek, ongeveer 12 maanden.
|
Van dag 1 tot laatste studiebezoek, ongeveer 12 maanden.
|
|
|
Jaarlijks bloedingspercentage
Tijdsspanne: Voor de duur van de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek (ongeveer 12 maanden).
|
Het aantal bloedingen per jaar
|
Voor de duur van de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek (ongeveer 12 maanden).
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beoordeling van bloedverlies tijdens een chirurgische ingreep
Tijdsspanne: Tijdens de operatie, voor elke chirurgische ingreep tijdens de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek (ongeveer 12 maanden).
|
Tijdens de operatie, voor elke chirurgische ingreep tijdens de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek (ongeveer 12 maanden).
|
|
|
Hemostatische werkzaamheid - chirurgische gebeurtenis
Tijdsspanne: Beoordeeld tijdens en na de operatie tot het bloeden stopt, voor elke chirurgische ingreep tijdens de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek (ongeveer 12 maanden).
|
Beoordeling door een onderzoeker of chirurg van de hemostatische werkzaamheid van Voncento bij gebruik bij een chirurgische bloeding.
Beoordeling van de hemostatische werkzaamheid zal worden gebaseerd op een 4-punts ordinale schaal van Uitstekend, Goed, Matig of Geen.
|
Beoordeeld tijdens en na de operatie tot het bloeden stopt, voor elke chirurgische ingreep tijdens de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek (ongeveer 12 maanden).
|
|
Aantal infusies - chirurgische bloeding
Tijdsspanne: Voor de duur van de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek (ongeveer 12 maanden).
|
Aantal infusies met Voncento dat nodig is om een chirurgische bloeding te behandelen.
|
Voor de duur van de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek (ongeveer 12 maanden).
|
|
Totale dosis Voncento - chirurgische bloeding
Tijdsspanne: Voor de duur van de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek (ongeveer 12 maanden).
|
Totale dosis Voncento (in internationale eenheden van Von Willebrand-factor: Ristocetin-cofactor) die nodig is om een chirurgische bloeding te behandelen.
|
Voor de duur van de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek (ongeveer 12 maanden).
|
|
Algehele bijwerkingen
Tijdsspanne: Van dag 1 tot het laatste studiebezoek per vak (ongeveer 12 maanden)
|
Totaal aantal proefpersonen met: bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen, bijwerkingen gerelateerd aan Voncento-toediening en bijwerkingen van bijzonder belang.
|
Van dag 1 tot het laatste studiebezoek per vak (ongeveer 12 maanden)
|
|
Aantal proefpersonen met VWF- of FVIII-remmers
Tijdsspanne: Bij screening, dag 1 en ongeveer maanden 3, 6, 9 en 12, voor elk onderwerp.
|
Bij screening, dag 1 en ongeveer maanden 3, 6, 9 en 12, voor elk onderwerp.
|
|
|
Hemostatische werkzaamheid - profylaxe
Tijdsspanne: Ongeveer elke maand (proefpersoonbeoordeling) en elke 3 maanden (onderzoekerbeoordeling) voor de duur van de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek (ongeveer 12 maanden).
|
Beoordeling door proefpersoon en onderzoeker van de hemostatische werkzaamheid van Voncento als profylaxetherapie.
De hemostatische werkzaamheid wordt beoordeeld op basis van een beoordelingsschaal met als uitkomst uitstekend, goed, matig, geen.
|
Ongeveer elke maand (proefpersoonbeoordeling) en elke 3 maanden (onderzoekerbeoordeling) voor de duur van de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek (ongeveer 12 maanden).
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
5 oktober 2015
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
15 februari 2018
Studie voltooiing (WERKELIJK)
15 februari 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 september 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 september 2015
Eerst geplaatst (SCHATTING)
17 september 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
16 mei 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 mei 2018
Laatst geverifieerd
1 mei 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CSLCT-BIO-12-83
- 2013-003305-25 (EUDRACT_NUMBER)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .