Studie av Voncento® hos personer med Von Willebrands sjukdom
15 maj 2018 uppdaterad av: CSL Behring
En öppen etikett, multicenterstudie efter marknadsföring för att bedöma effektiviteten och säkerheten hos Voncento® hos personer med Von Willebrands sjukdom
Detta är en multicenter, öppen, enarmad, fas 4, post-marknadsföringsstudie för att ytterligare undersöka effekten och säkerheten av Voncento hos personer med Von Willebrands sjukdom (VWD) hos vilka behandling med en Von Willebrand-faktor (VWF) ) produkt krävs som on-demand-terapi, för profylaktisk terapi eller under operation.
Försökspersoner kommer att behandlas med Voncento antingen som en behandling på begäran (t.ex. för att behandla en icke-kirurgisk spontan eller traumatisk blödningshändelse) eller som förebyggande regim (t.ex. för att förhindra en förväntad blödningshändelse) i en dos som ordinerats av utredaren i enlighet med med Voncentos produktresumé (SmPC), eller med en profylaxregim (regelbunden behandling med Voncento med en frekvens av 1-3 gånger per vecka).
Voncento kommer också att ges för att förebygga och behandla eventuella kirurgiska blödningar.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
26
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Athens, Grekland
- Study Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen
- Study Site
-
Rzeszów, Polen
- Study Site
-
Wroclaw, Polen
- Study Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannien
- Study site 14
-
London, Storbritannien
- Study Site 40
-
London, Storbritannien
- Study Site 42
-
London, Storbritannien
- Study Site 47
-
London, Storbritannien
- Study Site 8
-
-
-
-
-
Duisburg, Tyskland
- Study Site
-
Frankfurt, Tyskland
- Study Site
-
-
-
-
-
Vienna, Österrike
- Study Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- VUXEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av allvarlig typ 1, 2A eller 3 VWD där Von Willebrand Faktor: Ristocetin Cofactor (VWF:RCo) är <20 % vid screening
- Behandling med desmopressinacetat är ineffektiv, kontraindicerad eller inte tillgänglig för patienten (endast patienter med typ 3 VWD).
- Bevis på vaccination mot hepatit A och B eller närvaro av antikroppar mot hepatit A och B på grund av antingen en tidigare infektion eller tidigare immunisering.
- Skriftligt informerat samtycke ges.
- Kräv en VWF-produkt för att kontrollera en icke-kirurgisk blödning (NSB) eller för pågående profylaktisk behandling.
Exklusions kriterier:
- Känd historia eller misstanke om att ha VWF eller FVIII-hämmare
- Akut eller kronisk medicinskt tillstånd, annat än VWD, som kan påverka genomförandet av studien
- Känd eller misstänkt överkänslighet eller tidigare tecken på allvarliga biverkningar mot Voncento, VWF/FVIII-koncentrat eller humant albumin.
- Deltog i en annan interventionell klinisk studie inom 30 dagar före den första administreringen av Voncento eller när som helst under studien.
- Kvinnor som är gravida, ammar eller som har ett positivt graviditetstest vid screening
- Alkohol-, drog- eller medicinmissbruk inom 1 år före studien.
- Får för närvarande en terapi som inte är tillåten under studien.
- Tidigare deltagande i en Voncento / Biostate-studie.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Voncento
Frekvensen och dosen av Voncento administrering kommer att bestämmas av utredaren med hjälp av informationen som ingår i Voncentos produktresumé (SmPC)
|
Human koagulation VWF / koagulationsfaktor VIII (FVIII) komplexkoncentrat
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hemostatisk effekt - NSB-händelse
Tidsram: Bedöms dagligen av försökspersonen tills blödningen upphör, under hela försökspersonens deltagande i studien (cirka 12 månader). Varje blödningshändelse ska också bedömas i efterhand av utredaren.
|
Försökspersonens och utredarens bedömning av hemostatisk effekt av Voncento vid dess användning för en icke-kirurgisk blödning (NSB).
Bedömningar av hemostatisk effekt kommer att baseras på en 4-gradig ordinalskala av Utmärkt, Bra, Måttlig eller Ingen.
|
Bedöms dagligen av försökspersonen tills blödningen upphör, under hela försökspersonens deltagande i studien (cirka 12 månader). Varje blödningshändelse ska också bedömas i efterhand av utredaren.
|
|
Antal infusioner - NSB-händelse
Tidsram: Under hela försökspersonens deltagande i studien (cirka 12 månader).
|
Antal infusioner av Voncento som krävs för att behandla en NSB-händelse.
|
Under hela försökspersonens deltagande i studien (cirka 12 månader).
|
|
Total dos av Voncento - NSB händelse
Tidsram: Under hela försökspersonens deltagande i studien (cirka 12 månader).
|
Total dos av Voncento (i internationella enheter av Von Willebrand Faktor: Ristocetin Cofactor) som krävs för att behandla en NSB-händelse.
|
Under hela försökspersonens deltagande i studien (cirka 12 månader).
|
|
Antal NSB-evenemang per månad
Tidsram: Från dag 1 till sista studiebesök, cirka 12 månader.
|
Från dag 1 till sista studiebesök, cirka 12 månader.
|
|
|
Årlig blödningsfrekvens
Tidsram: Under hela försökspersonens deltagande i studien (cirka 12 månader).
|
Antalet blödningar per år
|
Under hela försökspersonens deltagande i studien (cirka 12 månader).
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bedömning av blodförlust under ett kirurgiskt ingrepp
Tidsram: Under operation, för alla kirurgiska ingrepp under försökspersonens deltagande i studien (cirka 12 månader).
|
Under operation, för alla kirurgiska ingrepp under försökspersonens deltagande i studien (cirka 12 månader).
|
|
|
Hemostatisk effekt - kirurgisk händelse
Tidsram: Bedöms under och efter operationen tills blödningen upphör, för eventuellt kirurgiskt ingrepp under försökspersonens deltagande i studien (cirka 12 månader).
|
Utredarens eller kirurgens bedömning av hemostatisk effekt av Voncento vid dess användning för en kirurgisk blödningshändelse.
Bedömningar av hemostatisk effekt kommer att baseras på en 4-gradig ordinalskala av Utmärkt, Bra, Måttlig eller Ingen.
|
Bedöms under och efter operationen tills blödningen upphör, för eventuellt kirurgiskt ingrepp under försökspersonens deltagande i studien (cirka 12 månader).
|
|
Antal infusioner - kirurgisk blödningshändelse
Tidsram: Under hela försökspersonens deltagande i studien (cirka 12 månader).
|
Antal infusioner av Voncento som krävs för att behandla en kirurgisk blödning.
|
Under hela försökspersonens deltagande i studien (cirka 12 månader).
|
|
Total dos av Voncento - kirurgisk blödning
Tidsram: Under hela försökspersonens deltagande i studien (cirka 12 månader).
|
Total dos av Voncento (i internationella enheter av Von Willebrand Faktor: Ristocetin Cofactor) som krävs för att behandla en kirurgisk blödningshändelse.
|
Under hela försökspersonens deltagande i studien (cirka 12 månader).
|
|
Sammantaget negativa händelser
Tidsram: Från dag 1 till sista studiebesöket för varje ämne (cirka 12 månader)
|
Totalt antal försökspersoner med: biverkningar, allvarliga biverkningar, biverkningar relaterade till administrering av Voncento och biverkningar av särskilt intresse.
|
Från dag 1 till sista studiebesöket för varje ämne (cirka 12 månader)
|
|
Antal försökspersoner med VWF- eller FVIII-hämmare
Tidsram: Vid screening, dag 1 och cirka månader 3, 6, 9 och 12, för varje ämne.
|
Vid screening, dag 1 och cirka månader 3, 6, 9 och 12, för varje ämne.
|
|
|
Hemostatisk effekt - profylax
Tidsram: Ungefär varje månad (ämnesbedömning) och var 3:e månad (utredares bedömning) under hela försökspersonens deltagande i studien (cirka 12 månader).
|
Försökspersonens och utredarens bedömning av hemostatisk effekt av Voncento som profylaxbehandling.
Bedömningar av hemostatisk effekt kommer att baseras på en betygsskala med resultat av utmärkt, bra, måttlig, ingen.
|
Ungefär varje månad (ämnesbedömning) och var 3:e månad (utredares bedömning) under hela försökspersonens deltagande i studien (cirka 12 månader).
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
5 oktober 2015
Primärt slutförande (FAKTISK)
15 februari 2018
Avslutad studie (FAKTISK)
15 februari 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 september 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 september 2015
Första postat (UPPSKATTA)
17 september 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
16 maj 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 maj 2018
Senast verifierad
1 maj 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CSLCT-BIO-12-83
- 2013-003305-25 (EUDRACT_NUMBER)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .