无脉络膜基因治疗临床试验
2019年7月25日 更新者：Byron Lam
使用编码 Rab-护送蛋白 1 (REP1) 的腺相关病毒载体 (AAV2) 进行无脉络膜视网膜基因治疗的开放标签 2 期临床试验
II期基因治疗研究，共涉及6名无脉络膜的男性患者。
该研究将在迈阿密大学巴斯科姆帕默眼科研究所进行。
患者将需要在 24 个月的时间内参加总共 11 次研究访问，并进行额外的 3 年随访。
研究概览
详细说明
这是一项 II 期开放标签研究，涉及具有无脉络膜临床表型和已确认 CHM 基因型的患者。
同意后，患者将被要求参加初步筛查访问（访问 1）。
在筛选访问后的 2 周内，患者将在全身麻醉下接受外科手术（访问 2），其中包括标准玻璃体切除术、视网膜脱离和视网膜下注射 AAV2-REP1（1x1011 基因组颗粒）。
患者将需要在 24 个月的时间内参加另外 9 次研究访问（访问 3-11），以进行功能和解剖学评估以及不良事件监测。
主要终点是与对照眼相比，研究眼的视力相对于基线的变化。
次要研究终点是自发荧光评估、微视野测量读数和其他解剖学和功能结果（所有研究眼与对照眼相比）的基线变化。
次要终点还包括在整个研究过程中进行的安全评估。
这些患者的对侧眼睛将用作本研究的对照，并且不会接受研究治疗。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Florida
-
Miami、Florida、美国、33136
- Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 18 岁及以上
- 男性
- 能够给予知情同意
- 无脉络膜血症的基因确诊
- 黄斑区内临床可见的活动性疾病
- 研究眼的最佳矫正视力等于或低于 20/32 但优于或等于 20/200。
排除标准：
- 女性
- 18岁以下
- 研究眼中的弱视史
- 不愿使用屏障避孕方法的男性
- 相关的严重不对称疾病或其他眼病可能会混淆对侧眼作为长期控制的使用
- 任何其他严重的眼部和非眼部疾病/病症或视网膜手术
- 使用药物或造影剂的禁忌症
- 在过去 12 周内参与过涉及研究产品的研究
- 在本研究之前的任何时间接受过基因或细胞治疗。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：注射 AAV2-REP1
注射 AAV-REP1，1.00x10e11 vg，总体积 100 μL 的视网膜下注射。
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单组：单臂研究
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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最佳矫正视力相对于基线的变化
大体时间：基线，24 个月
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患者将使用糖尿病视网膜病变早期治疗研究 (ETDRS) 视力表评估双眼的视力。
低亮度 BCVA 是通过将 2.0 对数单位的中性密度滤光片放在该眼的最佳校正上并让参与者阅读正常照明的 ETDRS 图表来测量的，并报告为正确阅读的字母数（范围从 0 到 100 个字母）研究的眼睛。
视力表上正确读取的字母数量越少，视力（或视敏度）越差。
研究眼被定义为符合纳入/排除标准且 BCVA 标准最差的眼。
如果双眼的 BCVA 相似，则患者决定选择较差的眼睛作为研究眼。
相对于基线的正变化表示改善，而相对于基线的负变化表示恶化。
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基线，24 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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视网膜黄斑自发荧光相对于基线的变化
大体时间：12 和 24 个月
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通过眼底自发荧光以 mm^2 为单位测量，显示视网膜细胞完整性和新陈代谢的变化。
相对于基线的负变化表示保留视网膜的尺寸减小（恶化；疾病进展）。
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12 和 24 个月
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基线微视野测量的变化
大体时间：基线至 24 个月
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微观测量评估。
基线的负变化表明疾病恶化。
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基线至 24 个月
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经历不良事件的参与者人数
大体时间：24个月
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治疗期间和随访期间的不良事件
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24个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：BYRON LAM, MD、University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年9月1日
初级完成 (实际的)
2018年2月1日
研究完成 (实际的)
2018年2月1日
研究注册日期
首次提交
2015年6月17日
首先提交符合 QC 标准的
2015年9月16日
首次发布 (估计)
2015年9月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年7月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年7月25日
最后验证
2019年7月1日
更多信息
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