Choroideremia genterapi klinisk prövning
25 juli 2019 uppdaterad av: Byron Lam
En öppen klinisk fas 2-prövning av retinal genterapi för korideremi med användning av en adenoassocierad viral vektor (AAV2) som kodar för Rab-escort Protein 1 (REP1)
Fas II genterapistudie med totalt 6 manliga patienter med koroidemi.
Studien kommer att genomföras vid Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami.
Patienterna kommer att behöva delta i totalt 11 studiebesök under en 24-månadersperiod med ytterligare 3 års uppföljning.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen fas II-studie som involverar patienter med en klinisk fenotyp av koroidemi och en bekräftad CHM-genotyp.
Efter samtycke kommer patienter att behöva delta i ett första screeningbesök (besök 1).
Inom 2 veckor efter screeningbesöket kommer patienter att genomgå ett kirurgiskt ingrepp (besök 2) under generell anestesi som kommer att innefatta en standardvitrectomi, näthinneavlossning och administrering av en subretinal injektion av AAV2-REP1 (1x1011 genompartiklar).
Patienterna kommer att behöva delta i ytterligare 9 studiebesök (besök 3-11) under en 24-månadersperiod för funktionella och anatomiska bedömningar samt övervakning av biverkningar.
Det primära effektmåttet är förändringen från baslinjen i synskärpa i studieögat, jämfört med kontrollögat.
Sekundära studieändpunkter är förändring från baslinjen i autofluorescensutvärdering, mikroperimetriavläsningar och andra anatomiska och funktionella resultat (alla i studieögat jämfört med kontrollögat).
Sekundära effektmått inkluderar även säkerhetsbedömningar som ska genomföras under hela studien.
Dessa patienters andra ögon kommer att användas som kontroller i denna studie och kommer inte att få någon studiebehandling.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
6
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- 18 år och äldre
- Manlig
- Kan ge informerat samtycke
- Genetiskt bekräftad diagnos av choroideremi
- Aktiv sjukdom synlig kliniskt inom gula fläcken
- Bäst korrigerad synskärpa lika med eller sämre än 20/32 men bättre än eller lika med 20/200 i studieögat.
Exklusions kriterier:
- Kvinna
- Under 18 år
- Historia om amblyopi i studieögat
- Män som är ovilliga att använda barriärpreventivmedel
- Relevant kraftigt asymmetrisk sjukdom eller annan okulär sjuklighet som kan förvirra användningen av det andra ögat som en långsiktig kontroll
- Alla andra betydande okulära och icke-okulära sjukdomar/störningar eller näthinnekirurgi
- Kontraindikation för användning av mediciner eller kontrastmedel
- Deltagit i forskningsstudie som involverade en prövningsprodukt under de senaste 12 veckorna
- Att ha genomgått gen- eller cellterapi någon gång före denna studie.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Injektion av AAV2-REP1
Injektion av AAV-REP1, 1,00x10e11 vg, subretinal injektion av total volym på 100 μL.
|
Singelgrupp: enarmsstudie
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring av bästa korrigerade synskärpa från baslinjen
Tidsram: Baslinje, 24 månader
|
Patienterna kommer att få en bedömning av synskärpan med hjälp av syndiagrammet för Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) i båda ögonen.
Låg luminans BCVA mättes genom att placera ett neutralt densitetsfilter på 2,0 logenheter över den bästa korrigeringen för det ögat och låta deltagaren läsa det normalt upplysta ETDRS-diagrammet och rapporterades som antalet bokstäver som lästes korrekt (från 0 till 100 bokstäver) i studieögat.
Ju lägre antal bokstäver som läses korrekt på ögondiagrammet, desto sämre syn (eller synskärpa).
Studieögat definierades som det öga som uppfyllde inklusions-/exklusionskriterier med den sämsta standard BCVA.
Om BCVA i båda ögonen var liknande bestämmer patienten att det sämre ögat ska väljas som studieöga.
En positiv förändring från baslinjen indikerar en förbättring och en negativ förändring från baslinjen indikerar en försämring.
|
Baslinje, 24 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i retinal makulär autofluorescens från baslinjen
Tidsram: 12 och 24 månader
|
Mäts i mm^2 av Fundus Autofluorescence och visar förändringar i retinala cellers integritet och metabolism.
En negativ förändring från baslinjen indikerar en minskning av storleken på den kvarhållna näthinnan (förvärring; sjukdomsprogression).
|
12 och 24 månader
|
|
Förändringar i mikroperimetri från baslinjen
Tidsram: Baslinje till 24 månader
|
Mikroperimetribedömningar.
En negativ förändring från baslinjen indikerar att sjukdomen förvärras.
|
Baslinje till 24 månader
|
|
Antal deltagare som upplever en negativ händelse
Tidsram: 24 månader
|
Biverkningar under behandling och uppföljningsperiod
|
24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: BYRON LAM, MD, University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 september 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
1 februari 2018
Avslutad studie (Faktisk)
1 februari 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
17 juni 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 september 2015
Första postat (Uppskatta)
17 september 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
29 juli 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
25 juli 2019
Senast verifierad
1 juli 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 20150371
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .