コロイデレミア遺伝子治療の臨床試験

これは、脈絡膜血症の臨床表現型および確認された CHM 遺伝子型を有する患者を対象とした第 II 相非盲検試験です。 同意後、患者は最初のスクリーニング訪問（訪問1）に参加する必要があります。 スクリーニング訪問の2週間以内に、患者は、標準的な硝子体切除、網膜剥離、およびAAV2-REP1（1x1011ゲノム粒子）の網膜下注射の投与を含む全身麻酔下で外科的処置（訪問2）を受ける。 患者は、機能的および解剖学的評価、ならびに有害事象のモニタリングのために、24か月間にわたってさらに9回の研究訪問（訪問3〜11）に参加する必要があります。 主要評価項目は、対照眼と比較した研究眼の視力のベースラインからの変化です。 試験の副次評価項目は、自己蛍光評価のベースラインからの変化、マイクロペリメトリーの測定値、およびその他の解剖学的および機能的結果です (すべて対照眼と比較した研究眼で)。 副次評価項目には、試験全体で実施される安全性評価も含まれます。 これらの患者の仲間の目は、この研究の対照として利用され、研究治療を受けません。