Koroideremian geeniterapian kliininen tutkimus
torstai 25. heinäkuuta 2019 päivittänyt: Byron Lam
Avoin vaiheen 2 kliininen verkkokalvon geeniterapian koe koroideremian hoitoon käyttämällä adenosiin liittyvää virusvektoria (AAV2), joka koodaa Rab-escort-proteiinia 1 (REP1)
Vaiheen II geeniterapiatutkimus, johon osallistui yhteensä 6 miespotilasta, joilla oli koroideremia.
Tutkimus tehdään Miamin yliopiston Bascom Palmer Eye Institutessa.
Potilaiden tulee osallistua yhteensä 11 opintokäynnille 24 kuukauden aikana ja lisäksi 3 vuoden seurantaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen II avoin tutkimus, jossa on mukana potilaita, joilla on kliininen koroideremian fenotyyppi ja vahvistettu CHM-genotyyppi.
Suostumuksen saatuaan potilaiden on osallistuttava ensimmäiselle seulontakäynnille (käynti 1).
Kahden viikon sisällä seulontakäynnistä potilaille tehdään kirurginen toimenpide (käynti 2) yleisanestesiassa, joka sisältää tavallisen vitrektomia, verkkokalvon irtoamisen ja AAV2-REP1:n (1x1011 genomipartikkelia) subretinaalisen injektion.
Potilaiden tulee osallistua yhdeksään lisätutkimuskäyntiin (käynnit 3–11) 24 kuukauden aikana toiminnallisia ja anatomisia arvioita varten sekä haittatapahtumien seurantaa varten.
Ensisijainen päätetapahtuma on tutkimussilmän näöntarkkuuden muutos lähtötasosta vertailusilmään verrattuna.
Toissijaisia tutkimuksen päätepisteitä ovat muutos lähtötasosta autofluoresenssin arvioinnissa, mikroperimetrian lukemat ja muut anatomiset ja toiminnalliset tulokset (kaikki tutkimussilmässä verrattuna kontrollisilmään).
Toissijaisiin päätepisteisiin kuuluvat myös turvallisuusarvioinnit, jotka on suoritettava koko tutkimuksen ajan.
Näiden potilaiden muita silmiä käytetään kontrollina tässä tutkimuksessa, eivätkä ne saa tutkimushoitoa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18 vuotta ja vanhemmat
- Uros
- Pystyy antamaan tietoinen suostumus
- Geneettisesti vahvistettu choroideremian diagnoosi
- Aktiivinen sairaus, joka näkyy kliinisesti makulan alueella
- Paras korjattu näöntarkkuus, joka on yhtä suuri tai huonompi kuin 20/32, mutta parempi tai yhtä suuri kuin 20/200 tutkittavassa silmässä.
Poissulkemiskriteerit:
- Nainen
- Alle 18-vuotias
- Amblyopian historia tutkimussilmässä
- Miehet, jotka eivät halua käyttää esteehkäisymenetelmiä
- Asiaankuuluva erittäin epäsymmetrinen sairaus tai muu silmäsairaus, joka saattaa hämmentää toisen silmän käyttöä pitkäaikaisena kontrollina
- Mikä tahansa muu merkittävä silmäsairaus/-sairaus/häiriö tai verkkokalvon leikkaus
- Vasta-aihe lääkkeiden tai varjoaineiden käytölle
- Osallistunut tutkimustuotteeseen liittyvään tutkimukseen viimeisen 12 viikon aikana
- Hänellä on ollut geeni- tai soluterapia milloin tahansa ennen tätä tutkimusta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: AAV2-REP1:n injektio
AAV-REP1-injektio, 1,00x10e11 vg, subretinaalinen injektio kokonaistilavuudella 100 µl.
|
Yksi ryhmä: yhden käden tutkimus
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Parhaan korjatun näöntarkkuuden muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Perustaso, 24 kuukautta
|
Potilaiden näöntarkkuutta arvioidaan käyttämällä Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -näkökaavioita molemmissa silmissä.
Low Luminance BCVA mitattiin asettamalla 2,0 log-yksikön neutraalitiheyssuodatin kyseisen silmän parhaan korjauksen päälle ja antamalla osallistujaa lukea normaalisti valaistu ETDRS-kaavio, ja se ilmoitettiin oikein luettuina kirjaimina (vaihtelee 0-100 kirjainta) tutkimussilmä.
Mitä pienempi määrä kirjaimia luetaan oikein silmäkaaviosta, sitä huonompi on näkö (tai näöntarkkuus).
Tutkimussilmä määriteltiin silmäksi, joka täytti sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit huonoimman standardin BCVA:n kanssa.
Jos BCVA molemmissa silmissä oli samanlainen, potilas päättää, että tutkimussilmäksi valitaan huonompi silmä.
Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista ja negatiivinen muutos lähtötilanteesta huononemista.
|
Perustaso, 24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verkkokalvon makulan autofluoresenssin muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: 12 ja 24 kuukautta
|
Mitattu mm^2:na Fundus Autofluorescence -menetelmällä ja osoittaa muutoksia verkkokalvon solujen eheydessä ja aineenvaihdunnassa.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa pidättyneen verkkokalvon koon pienenemistä (paheneminen; taudin eteneminen).
|
12 ja 24 kuukautta
|
|
Mikroperimetrian muutokset lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen
|
Mikroperimetriset arvioinnit.
Negatiivinen muutos lähtötasosta viittaa taudin pahenemiseen.
|
Perustaso 24 kuukauteen
|
|
Haitallisen tapahtuman kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Haittatapahtumat hoidon ja seurantajakson aikana
|
24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: BYRON LAM, MD, University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 1. syyskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. helmikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. helmikuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 17. kesäkuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. syyskuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 17. syyskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 29. heinäkuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 25. heinäkuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 20150371
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .