맥락막결절증 유전자 치료 임상시험
2019년 7월 25일 업데이트: Byron Lam
Rab-escort Protein 1(REP1)을 암호화하는 AAV2(Adeno-associated Viral Vector)를 사용하여 맥락막결절증에 대한 망막 유전자 치료의 오픈 라벨 2상 임상 시험
총 6명의 맥락막결절 남성 환자를 포함하는 2상 유전자 치료 연구.
이 연구는 마이애미 대학의 Bascom Palmer Eye Institute에서 수행됩니다.
환자는 추가 3년 후속 조치와 함께 24개월 동안 총 11번의 연구 방문에 참석해야 합니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 맥락막결절증의 임상적 표현형 및 확인된 CHM 유전자형을 가진 환자를 포함하는 공개 라벨 연구인 II상입니다.
동의 후, 환자는 초기 스크리닝 방문(방문 1)에 참석해야 합니다.
스크리닝 방문 2주 이내에 환자는 표준 유리체 절제술, 망막 박리 및 AAV2-REP1(1x1011 게놈 입자)의 망막하 주사 투여를 포함하는 전신 마취 하에 수술 절차(방문 2)를 받게 됩니다.
환자는 기능적, 해부학적 평가 및 부작용 모니터링을 위해 24개월 동안 추가로 9번의 연구 방문(방문 3-11)에 참석해야 합니다.
1차 종점은 대조군 눈과 비교하여 연구 눈의 시력의 기준선으로부터의 변화입니다.
2차 연구 종점은 자가형광 평가의 기준선으로부터의 변화, 미세시야측정 판독값 및 기타 해부학적 및 기능적 결과(모두 대조군 눈과 비교하여 연구 눈에서)입니다.
2차 종료점에는 연구 전반에 걸쳐 수행될 안전성 평가도 포함됩니다.
이 환자들의 동료 눈은 이 연구에서 대조군으로 활용될 것이며 연구 치료를 받지 않을 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 18세 이상
- 남성
- 정보에 입각한 동의를 할 수 있음
- 유 전적으로 확인 된 맥락막 혈증 진단
- 황반 영역 내에서 임상적으로 보이는 활성 질환
- 연구 눈에서 20/32 이하이지만 20/200 이상인 최고 교정 시력.
제외 기준:
- 여성
- 18세 미만
- 연구 눈의 약시의 역사
- 장벽 피임법을 사용하지 않으려는 남성
- 장기적 대조군으로 상대 눈의 사용을 혼란스럽게 할 수 있는 관련 심한 비대칭 질환 또는 기타 안구 이환율
- 기타 중요한 안구 및 비안구 질환/장애 또는 망막 수술
- 약물 또는 조영제 사용에 대한 금기
- 지난 12주 동안 조사 제품과 관련된 연구에 참여했습니다.
- 이 연구 이전에 언제든지 유전자 또는 세포 치료를 받은 적이 있는 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: AAV2-REP1 주입
AAV-REP1 주입, 1.00x10e11 vg, 총 부피 100μL의 망막하 주입.
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단일 그룹: 단일 팔 연구
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 최고 교정 시력의 변화
기간: 기준선, 24개월
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환자는 양쪽 눈의 ETDRS(Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study) 시력 차트를 사용하여 시력을 평가하게 됩니다.
낮은 휘도 BCVA는 해당 눈에 대한 최상의 보정 위에 2.0 로그 단위 중립 밀도 필터를 배치하고 참가자가 정상적으로 조명된 ETDRS 차트를 읽도록 하여 측정되었으며, 공부하는 눈.
시력 검사표에서 올바르게 읽는 글자 수가 적을수록 시력(또는 시력)이 나빠집니다.
연구 눈은 최악의 표준 BCVA로 포함/제외 기준을 충족하는 눈으로 정의되었습니다.
양쪽 눈의 BCVA가 비슷하면 환자는 더 나쁜 눈을 연구 눈으로 선택하기로 결정합니다.
기준선에서 양의 변화는 개선을 나타내고 기준선에서 음의 변화는 악화를 나타냅니다.
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기준선, 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 망막 황반 자가형광의 변화
기간: 12개월 및 24개월
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Fundus Autofluorescence에 의해 mm^2 단위로 측정되며 망막 세포의 완전성과 신진대사의 변화를 보여줍니다.
기준선에서 음의 변화는 유지된 망막의 크기 감소(악화, 질병 진행)를 나타냅니다.
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12개월 및 24개월
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기준선에서 Microperimetry의 변화
기간: 24개월 기준
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Microperimetry 평가.
기준선에서 음의 변화는 질병 악화를 나타냅니다.
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24개월 기준
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부작용을 경험한 참여자 수
기간: 24개월
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치료 및 추적 기간 동안의 이상 반응
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: BYRON LAM, MD, University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
간행물 및 유용한 링크
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 2월 1일
연구 완료 (실제)
2018년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 6월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 9월 16일
처음 게시됨 (추정)
2015년 9월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 7월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 7월 25일
마지막으로 확인됨
2019년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- 20150371
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