Klinische Studie zur Choroiderämie-Gentherapie
25. Juli 2019 aktualisiert von: Byron Lam
Eine offene klinische Phase-2-Studie zur retinalen Gentherapie bei Choroiderämie unter Verwendung eines Adeno-assoziierten viralen Vektors (AAV2), der für das Rab-Escort-Protein 1 (REP1) kodiert
Gentherapiestudie der Phase II mit insgesamt 6 männlichen Patienten mit Choroiderämie.
Die Studie wird am Bascom Palmer Eye Institute der University of Miami durchgeführt.
Die Patienten müssen über einen Zeitraum von 24 Monaten an insgesamt 11 Studienbesuchen teilnehmen, mit einer zusätzlichen Nachsorge von 3 Jahren.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine offene Phase-II-Studie mit Patienten mit einem klinischen Phänotyp der Choroiderämie und einem bestätigten CHM-Genotyp.
Nach der Zustimmung müssen die Patienten an einem ersten Screening-Besuch teilnehmen (Besuch 1).
Innerhalb von 2 Wochen nach dem Screening-Besuch werden die Patienten einem chirurgischen Eingriff (Besuch 2) unter Vollnarkose unterzogen, der eine Standard-Vitrektomie, eine Netzhautablösung und die Verabreichung einer subretinalen Injektion von AAV2-REP1 (1x1011 Genompartikel) umfasst.
Die Patienten müssen über einen Zeitraum von 24 Monaten an weiteren 9 Studienbesuchen (Besuche 3-11) teilnehmen, um funktionelle und anatomische Beurteilungen sowie die Überwachung unerwünschter Ereignisse vorzunehmen.
Der primäre Endpunkt ist die Veränderung der Sehschärfe gegenüber dem Ausgangswert im Studienauge im Vergleich zum Kontrollauge.
Sekundäre Studienendpunkte sind die Veränderung der Autofluoreszenzbewertung gegenüber dem Ausgangswert, Mikroperimetriewerte und andere anatomische und funktionelle Ergebnisse (alle im Studienauge im Vergleich zum Kontrollauge).
Zu den sekundären Endpunkten gehören auch Sicherheitsbewertungen, die während der gesamten Studie durchgeführt werden müssen.
Die anderen Augen dieser Patienten werden in dieser Studie als Kontrollen verwendet und erhalten keine Studienbehandlung.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
6
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute, University of Miami
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- 18 Jahre und älter
- Männlich
- In der Lage, eine informierte Zustimmung zu geben
- Genetisch gesicherte Diagnose einer Choroiderämie
- Klinisch sichtbare aktive Erkrankung innerhalb der Makularegion
- Bestkorrigierte Sehschärfe gleich oder schlechter als 20/32, aber besser als oder gleich 20/200 im Studienauge.
Ausschlusskriterien:
- Weiblich
- Unter 18 Jahren
- Geschichte der Amblyopie im Studienauge
- Männer, die nicht bereit sind, Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung anzuwenden
- Relevante stark asymmetrische Erkrankung oder andere okulare Morbidität, die die Verwendung des anderen Auges als Langzeitkontrolle beeinträchtigen könnte
- Jede andere signifikante okulare und nicht-okulare Erkrankung/Störung oder Netzhautoperation
- Kontraindikation für die Verwendung von Medikamenten oder Kontrastmitteln
- Teilnahme an einer Forschungsstudie mit einem Prüfprodukt in den letzten 12 Wochen
- Vor dieser Studie zu irgendeinem Zeitpunkt eine Gen- oder Zelltherapie erhalten haben.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Injektion von AAV2-REP1
Injektion von AAV-REP1, 1,00 x 10e11 vg, subretinale Injektion eines Gesamtvolumens von 100 μl.
|
Einzelne Gruppe: Einarmige Studie
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Änderung der besten korrigierten Sehschärfe gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie, 24 Monate
|
Die Sehschärfe der Patienten wird anhand der Sehtafeln der Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) für beide Augen beurteilt.
BCVA bei niedriger Luminanz wurde gemessen, indem ein 2,0-Log-Einheiten-Neutraldichtefilter über die beste Korrektur für dieses Auge gelegt wurde und der Teilnehmer das normal beleuchtete ETDRS-Diagramm lesen musste, und wurde als Anzahl der korrekt gelesenen Buchstaben (im Bereich von 0 bis 100 Buchstaben) angegeben das Studienauge.
Je niedriger die Anzahl der richtig gelesenen Buchstaben auf der Sehtafel, desto schlechter das Sehvermögen (oder die Sehschärfe).
Das Studienauge wurde als das Auge definiert, das die Einschluss-/Ausschlusskriterien mit dem schlechtesten Standard-BCVA erfüllte.
Wenn der BCVA in beiden Augen ähnlich war, bestimmt der Patient, dass das schlechtere Auge als Studienauge ausgewählt wird.
Eine positive Änderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung und eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert auf eine Verschlechterung hin.
|
Basislinie, 24 Monate
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Veränderung der Autofluoreszenz der retinalen Makula gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 und 24 Monate
|
Gemessen in mm^2 durch Fundus-Autofluoreszenz und zeigt Veränderungen in der Integrität und im Stoffwechsel von Netzhautzellen.
Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Abnahme der Größe der erhaltenen Netzhaut hin (Verschlechterung; Krankheitsprogression).
|
12 und 24 Monate
|
|
Änderungen in der Mikroperimetrie gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Baseline bis 24 Monate
|
Mikroperimetrie-Bewertungen.
Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verschlechterung der Erkrankung hin.
|
Baseline bis 24 Monate
|
|
Anzahl der Teilnehmer, bei denen ein unerwünschtes Ereignis auftritt
Zeitfenster: 24 Monate
|
Unerwünschte Ereignisse während der Behandlung und Nachbeobachtungszeit
|
24 Monate
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: BYRON LAM, MD, University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. September 2015
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Februar 2018
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Februar 2018
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
17. Juni 2015
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
16. September 2015
Zuerst gepostet (Schätzen)
17. September 2015
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
29. Juli 2019
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
25. Juli 2019
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2019
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 20150371
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Choroiderämie
-
Spark TherapeuticsAbgeschlossenChoroiderämie | CHM (Choroideremia)-GenmutationenVereinigte Staaten